脑胶质瘤是最常见的原发性颅内肿瘤，占中枢神经系统恶性肿瘤的81％，一般起源于胶质细胞及前体细胞，并逐渐演变为星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤、室管膜瘤或少突星形细胞瘤等[1]。
世界卫生组织(WHO)将脑胶质瘤分为4个级别，其中1～2级脑胶质瘤为低级别脑胶质瘤，3～4级脑胶质瘤为高级别脑胶质瘤（HGG）。低级别脑胶质瘤约占脑胶质瘤的30％，患者的发病年龄较HGG更年轻，常位于或靠近重要脑功能区，如运动、语言、视空间和记忆[1]。
2024年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了IDH1/2双重靶向抑制剂Vorasidenib，用于患有易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤12岁及以上儿童和成人患者的术后治疗（包括活检、次全切除术或全切除术）[2]。
这项批准基于INDIGO（NCT04164901）III期临床试验的结果[3]，对331例手术后易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质瘤患者的疗效进行了评估。
168例患者被随机分配到Vorasidenib组，163例患者被分配到安慰剂组。患者接受40mg Vorasidenib或安慰剂治疗，每天一次。在中位随访14.2个月中，226名患者(68.3%)继续接受Vorasidenib或安慰剂治疗。
与安慰剂组相比，vorasidenib组的中位无进展生存期显著提高（27.7个月VS 11.1个月）。
Vorasidenib用法用量[2]：
成年患者的推荐剂量为40mg口服，每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
12岁及以上儿童患者的推荐剂量基于体重：体重≥40kg的患者：每天口服40mg。体重<40kg的患者：每天口服20mg。
Vorasidenib在中国脑胶质瘤的临床试验即将开始，2024年7月26日在CDE官网公示，一项在携带IDH1或IDH2突变的残留或复发性2级胶质瘤亚洲受试者中开展的Vorasidenib（S095032/AG881）的III期研究。
除了上面即将开始的临床试验，在国内还有另一项双靶点小分子抑制剂临床研究已经进行中，正在招募高级别脑胶质瘤患者参加临床试验。
是一项评价SYHA1813口服溶液治疗复发或晚期实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学特征和初步疗效的Ⅰ期临床试验
SYHA1813是石药集团合作开发的一款新型VEGFR/CSF1R靶向小分子抑制剂。SYHA1813不仅通过阻断VEGFR通路进而抑制肿瘤新生血管的形成，也同步靶向抑制CSF1R的激酶活性，重塑巨噬细胞极性，具有多环节拮抗肿瘤的潜力。
在2023欧洲肿瘤内科学会（ESMO）上公布新药SYHA1813在复发性脑膜瘤患者中的I期脑膜瘤队列临床研究数据如下[4]：
截至2023年4月12日，脑膜瘤队列入组了11例复发的脑膜瘤患者，中位年龄为50岁（范围：34-76），其中1例患者为WHO 1级，6例患者为WHO 2级，4例患者为WHO 3级。
中位治疗持续时间为1.45个月，客观缓解率（ORR）为45.5%，有1例部分缓解（PR），2例轻微缓解（MR），1例未确认的PR和1例未确认的MR。在11例患者中，有10例患者观察到靶病灶的缩小，其中6例患者肿瘤肿瘤缩小≥25%。6个月无进展生存率（PFS-6）为75.8%。
目前国内还有多个中枢神经系统肿瘤相关临床试验正在进行中，请看下表（部分）[5]，这些临床试验正在各地有资质的三甲医院招募患者。具体的要求及名额，请咨询招募老师！
| 项目 | 适应症 | 要求 |
| 溶瘤病毒OH2注射液 | 中枢神经系统肿瘤 | 1.≥18周岁； |
| 2.复发中枢神经系统肿瘤（包括但不限于间变星形细胞瘤，间变少突星形细胞瘤，胶质母细胞瘤，胶质肉瘤，间变室管膜瘤，髓母细胞瘤，恶性脑膜瘤等）术后患者 | ||
| SYHA1813口服液 | 高级别脑胶质瘤 | 1.≥18周岁；2.标准治疗失败 |
| GNC-039-101四特异性抗体 | 脑胶质母细胞瘤 | Ⅳ级星形细胞瘤和Ⅳ级胶质母细胞瘤,经过手术放化疗后复发 |
| car-t | 脑胶质母细胞瘤 | 1.18-70岁；2.治疗后复发或进展 |
| NTRK融合突变靶向药 | 中枢神经系统肿瘤 | 手术不可切除的局部晚期或者转移性实体瘤或原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤 |
参与临床试验的患者，可以免费用试验新药，与试验相关的检查也是免费的。对上面临床试验项目有需要的朋友，或者想要了解其他癌症临床试验项目，都可以联系我们医学部的老师。
参考文献：
1.曾艳，游然，韩彬，等.高级别脑胶质瘤治疗的研究进展[J].癌症进展 2024年5月第22卷第9期：944⁃955.
2.FDA approves vorasidenib for Grade 2 astrocytoma or oligodendroglioma with a susceptible IDH1 or IDH2 mutation.
3.Ingo K, Martin J. van den Bent,Deborah T. Blumenthal, ,etc.Vorasidenib in IDH1- or IDH2-Mutant Low-Grade Glioma.[J].NEJM. 2023;389:589-601.
4.W. Li, Z. Kang, Z. Wu,etc.A phase I dose-expansion cohort of SYHA1813, a vascular endothelial growth factor receptor (VEGFR) 1-3 /colony-stimulating factor 1 receptor (CSF1R) inhibitor, in patients (pts) with recurrent meningioma.[J].2023 ESMO.
5.国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网.
