01
重磅！诺华first in class产品获批一线治疗Ph+慢性粒细胞白血病
10月29日，诺华宣布Scemblix（Asciminib/阿思尼布）获FDA加速批准用于治疗新诊断的慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML-CP）成人患者。
FDA此次批准是基于III期ASC4FIRST研究的积极结果。ASC4FIRST是第一项也是目前唯一一项与获批标准治疗（即第一代和第二代TKI）进行头对头比较的III期临床试验。
结果显示，该研究达到了两个主要终点，结果具有临床意义和统计学意义。具体数据为，在全分析人群（FAS）中，Scemblix组患者的MMR率优于标准治疗TKI组（67.7% vs. 49.0%，p<0.001）；与伊马替尼组相比，Scemblix组患者的MMR率也明显更高（69.3% vs. 40.2%，p<0.001）。诺华表示，此次治疗线数的前移将使Scemblix的适用人群增加大约4倍，包括新诊断和经治Ph+ CML-CP成人患者。
02
减少不良反应！礼来donanemab改良给药方案治疗阿尔茨海默病IIIb期研究成功
10月29日，礼来宣布了IIIb期TRAILBLAZER-ALZ 6研究取得了积极结果。该研究显示，donanemab（商品名：Kisunla）改良给药方案可降低渗出型淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA-E）的发生风险，且在淀粉样斑块和P-tau217减少方面，效果与标准给药方案相当。
24周的结果显示，改良的给药方案（第1个月输注剂量为350mg、第2个月输注剂量为700mg、第3个月输注剂量为1050mg，随后每月剂量为1400mg）达到了研究的主要终点，相比于其他给药组，ARIA-E的减少幅度最大。药代动力学（PK）分析表明，改良给药方案和标准给药方案之间具有等效累积暴露量。
接受donanemab改良给药方案的患者在24周时，ARIA-E发生率为14%，而接受标准给药方案的患者为24%，相对风险降低41%。在载脂蛋白E（APOE4）纯合子患者中，即已知的阿尔茨海默病遗传风险因素的携带者，改良给药方案的ARIA-E降幅最为显著， 仅有19%的患者发生ARIA-E，而标准给药方案ARIA-E的发生率为57%，相对风险降低67%。
接受donanemab改良给药方案的患者的淀粉样斑块和P-tau217减少与标准给药方案相当。24周时，接受改良给药方案的的患者的淀粉样斑块水平较基线平均降低 67%，而标准给药方案患者为69%。
03
挑战传统观点！维也纳医科大学合作发文：发现癌症治疗创新策略
奥地利维也纳医科大学与德国基尔大学研究人员合作在期刊《Molecular Cancer》上发表了研究论文，题为“Cell-autonomous IL6ST activation suppresses prostate cancer development via STAT3/ARF/p53-driven senescence and confers an immune-active tumor microenvironment”，本研究结果表明，IL6ST/STAT3在肿瘤发生过程中具有依赖于环境的特性，并且在前列腺癌进展中具有抑制肿瘤的功能，通过诱导细胞衰老和吸引免疫细胞。研究人员挑战了将阻断IL6ST/STAT3信号传递作为前列腺癌功能性治疗方法的普遍观念，并提出通过细胞自主激活IL6ST作为一种新的治疗策略。
04
有效抑制体内肿瘤生长！复旦大学/南昌大学合作发文：有前景的癌症靶向治疗新策略
复旦大学/南昌大学研究人员合作共同在期刊《Advanced Science》上发表了研究论文，题为“Targeting BRIX1 via Engineered Exosomes Induces Nucleolar Stress to Suppress Cancer Progression”， 在本研究中，研究人员发现核仁蛋白BRIX1是核糖体生物发生和p53激活之间稳态的关键调节因子。BRIX1通过损害MDM2和核糖体蛋白RPL5和RPL11之间的相互作用来阻止p53在核仁应激反应中的活化，从而触发癌细胞对化疗的耐药性。相反，BRIX1的缺失诱导核仁应激，进而通过RPL5和RPL11激活p53，从而抑制肿瘤的生长。此外，工程化外泌体被开发，其表面装饰有iRGD，并负载BRIX1特异性siRNAs，用于治疗癌症。iRGD-Exo-siBRIX1在体内显著抑制结直肠癌的生长，增强5-FU化疗的疗效。总之，该研究揭示了BRIX1作为一种癌蛋白促进rRNA合成并抑制p53活性，同时也表明通过工程外泌体靶向抑制BRIX1可能是一种有效的癌症治疗方法。
05
【Nature子刊】北京大学深圳研究生院彭涛团队：揭示细胞凋亡新机制
北京大学深圳研究生院彭涛团队在期刊《Cell Death Discovery》上发表了题为“Quantitative chemical proteomics reveals that phenethyl isothiocyanate covalently targets BID to promote apoptosis”的研究论文。团队的化学蛋白质组学分析和功能研究，不仅揭示了BID是PEITC介导诱导细胞凋亡上游事件的主要靶点，而且还揭示了一种涉及BID第一螺旋内的N端半胱氨酸调节，其促凋亡潜力的新分子机制。
第382期 END
【版权说明】
本文由《聚焦CA》整理发布，内容来源于转化医学网、医药观澜，侵删。资料为仅用于学术会议或活动的专业资料，旨在促进医药信息的沟通和交流，仅供医疗卫生专业人士参考。转载请保留以上完整出处，文章版权归原作者所有。如有版权问题或商讨其他合作请联系邮箱：focusca@yingmingcg.com。
公众号又又又改版了！
不互动以后就看不到我了哟~
快来点赞分享在看三连一波！
