重磅！慢乙肝基因编辑疗法PBGENE-HBV提交人体临床试验申请
文摘
健康
2024-09-30 21:42
浙江
专注于利用新型专利ARCUS®平台开发基因编辑疗法的基因编辑公司Precision BioSciences（Nasdaq: DTIL）30日宣布，公司已经向监管部门提交用于慢性乙型肝炎治疗的基因编辑疗法PBGENE-HBV开展Phase 1期临床试验申请（CTA）。目前针对 HBV 的治疗方案无法同时消除cccDNA 和灭活肝细胞中整合HBV DNA 基因组中的 HBsAg 表达，然而这些病毒标志物对实现慢性乙型肝炎的功能性治愈至关重要。PBGENE-HBV 是 Precision BioSciences 公司全资拥有的治疗慢性 HBV 感染的一种高度特异性的新型疗法。它的设计初衷旨在直接消除cccDNA，并高度特异性地灭活整合HBV DNA，使cccDNA降解，HBsAg降低，从而实现慢性乙型肝炎的功能性治愈甚至潜在的彻底治愈。Precision BioSciences 首席执行官 Michael Amoroso 表示，为慢性乙型肝炎开发潜在的治愈性疗法是Precision Bio 的一大创举，PBGENE-HBV 的 临床试验申请（CTA）提交是重要的里程碑。与此同时，此次提交的监管申报文件得到了强有力的非人灵长类动物安全性研究的支持，以及预测人类安全性的金标准模型，以及在包括非人灵长类动物在内的多种乙肝预临床模型中的疗效。这使我们能够在全球多个市场按计划提交监管申报文件。此外，据新近消息，为协助指导在全球进行的Phase 1期临床试验的执行，Precision BioSciences 最近加强了临床团队的专业知识，并组建了一支世界级的乙肝科学顾问委员会。公司的目标很明确，就是产生有说服力的临床数据，为慢乙肝患者显著提高实现功能性治愈的机会。临床开发高级副总裁 Murray Abramson 博士补充说道，我们将启动全资拥有的 PBGENE-HBV 项目的全球首次人体试验。PBGENE-HBV是专门设计用于通过消除病毒复制的根源——cccDNA，为慢性乙型肝炎患者提供治愈机会的疗法。这是第一个直接针对并消除cccDNA的方法。若能将这种潜在的治愈性疗法带给乙型肝炎患者我们感到兴奋。期待尽快启动Phase 1期临床试验。根据公司信息，这项试验预计将在2025年报告数据。Precision BioSciences 计划在11月的美国肝病学会年会（AASLD2024）上分享该计划和执行计划的详细信息，届时将提供更多关于候选药物PBGENE-HBV的安全性和1期临床试验的信息。此外，公司可能会在其他地区或国家也提交开展Phase 1期临床试验的申请。（更多肝病新药研究信息敬请关注“肝脏时间”微信公众号）提醒：肝脏时间微信公众号所提及的所有在研新药信息仅供免费参考，不作为临床应用推荐，咨询临床用药信息请咨询您的主管医生（请勿轻信素未谋面的网络“医生”）。
