*免责声明：部分资料来自网络，仅供医药专业人士参考。任何药品相关描述，都不应理解为对任何品种的处方及诊疗推荐。®标仅展示商品名，并不代表已注册。
**凡有原创标记的文章，未经授权，谢绝转载。
8月7日，诺华重磅罕见病产品飞赫达®，盐酸伊普可泮胶囊的第二项适应症申报上市。据推测本次申请适应症可能是IgA肾病（IgAN）或C3肾小球病（C3G）。此2个适应症无论哪个获批，均标志着完全创新机制的飞赫达®即将步入肾内科，造福广大肾病患者。
2024年4月，伊普可泮首个适应症在国内获批，用于成人PNH患者的治疗。PNH是飞赫达®的绝对优势适应症，头对头优于舒立瑞®依库珠单抗，且具有巨大的口服优势。但PNH毕竟是罕见病，潜力有限。
C3G也是罕见病，但目前全球范围内没有任何药物获批，而飞赫达®机制上“靶向根本”，这就非常重磅了。
但IgAN可不是罕见病，中国IgAN患者人数约220万至240万。IgAN是影响肾脏肾小球的最常见炎症性疾病，患者通常进展为肾衰竭。现有治疗手段多为延缓病情进展的姑息疗法，比较创新的产品是云顶新耀的布地奈德肠溶胶囊（耐赋康®，NEFECON®），一样是肾内科新秀，值得关注。
在中国，飞赫达®200mg*14S*4板的价格为35358元。作为对比，阿斯利康的舒立瑞®300mg/30mL的价格为2518元，并已被纳入医保。作为几乎全球同步上市的first-in-class药物，飞赫达®还有很长的生命周期，大家保持重点关注！
在2024WCN上，诺华公布了伊普可泮针对IgAN的APPLAUSE-IgAN III期研究结果。研究为期24个月，患者随机接受伊普可泮200mg或安慰剂，同时辅以标准治疗。主要终点为年估计肾小球滤过率（eGFR）总斜率变化，次要终点包括患者报告结果、安全性及耐受性。
结果显示，伊普可泮组24小时尿蛋白/肌酐比值（24h-UPCR）中位值与安慰剂组相近，但伊普可泮显著降低复合肾衰竭终点发生率（6.4% vs 13.6%）及停药率（16.0% vs 28.0%）。
从基线至第9个月，伊普可泮组24h-UPCR及首次晨尿UPCR-FMV均较安慰剂组显著降低（分别为38.3%和35.8%），差异显著。整体安全性良好，无死亡报告。
在IgAN，蛋白尿减少是一种越来越被认可的替代指标，与患者的肾衰竭进展相关，并已被用作支持IgAN药物加速批准的临床试验终点。
在2024ERA大会上，诺华公布了伊普可泮治疗C3肾小球病（C3G）的III期临床试验APPEAR-C3G双盲期结果。
研究显示，与安慰剂相比，伊普可泮治疗6个月后患者蛋白尿显著减少35.1%（p=0.0014），达到主要终点。次要终点方面，Fabhalta使估计肾小球滤过率（eGFR）改善+2.2 mL/min/1.73 m²（p=0.1945）。伊普可泮安全性良好，无新安全信号。
最关键的是，目前没有疗法获批用以治疗C3G。
去年底，FDA批准伊普可泮上市。4个月后，又在中国加速获准上市，飞赫达®成为全球范围内治疗PNH的首个口服单药疗法。
基于全球及中国亚组的关键三期研究，飞赫达®在提升血红蛋白水平、减少输血需求及缓解疲劳上效果显著。
PNH是一种罕见血液病，影响患者生存率及生活质量，传统疗法效果有限。飞赫达®能全面控制溶血，改善治疗不足。其口服剂型提高了患者治疗依从性和生活质量，为PNH患者带来新的治疗希望。
另外，飞赫达®针对重症肌无力、狼疮肾炎、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）等疾病的临床试验均在国内外稳步进行中。
✦
END
✦
推荐阅读
@新药心谈
有态度，有思考！
