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肥厚型心肌病（HCM）主要由编码肌小节相关蛋白基因致病性变异或不明原因引起，特征为心肌肥厚，左心室壁最常见受累。中国患病率约为80/10万，发病率在罕见病里算高的了。但诊断率较低，部分患者首发即猝死。
传统治疗手段包括药物治疗和手术治疗，但均存在局限性，无法阻止疾病进展，且手术治疗风险较高。
今年4月，BMS的全球首款心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®，玛伐凯泰胶囊在中国获批，该药物靶向疾病核心病理生理机制，通过减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥数量，减轻心肌过度收缩，改善舒张功能，已在多项国际研究中证实疗效和安全性，为HCM患者提供了新的治疗选择。
10月15日，Cytokinetics与箕星药业共同开发的Aficamten片的上市申请获得受理，该药物拟被开发用于HCM。这是一款玛伐凯泰的更新代产品，可能具有更佳临床优势，大家保持期待！
心肌肌球蛋白抑制剂通过稳定肌球蛋白的松弛状态和减少肌球蛋白的无序松弛状态，从而减少横桥的形成，最终达到降低心肌收缩能力、优化心肌能量代谢、改善心肌舒张功能的目的。
Aficamten是心肌肌球蛋白抑制剂，由Cytokinetics研发。2020年7月，箕（ji）星药业获得在大中华地区开发和商业化Aficamten的独家许可权益。
2022年，Aficamten获中国突破性治疗药物认定。作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，Aficamten的药理作用与玛伐凯泰（mavacamten）相似，但半衰期更短，可每两周滴定1次剂量，血药浓度也可在短时间内达到稳态。此外，Aficamten的剂量-效应曲线较低，使其有更宽的治疗窗。
心肌病是心脏机械和电活动异常的异质性疾病，分为原发性和继发性。原发性心肌病原因不明，包括扩张型、肥厚型、限制型、致心律失常性右室及未定型心肌病。继发性心肌病由已知原因或继发于其他疾病。
心肌病治疗以生活方式干预和药物为主。药物除心肌肌球蛋白抑制剂外，还有β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂等，通过减慢心室率、降低左心室收缩力减轻LVOT压差，缓解临床症状。其中，肥厚型心肌病发病率较高。
2024年5月，《新英格兰医学》发表了关于Aficamten用于oHCM的3期SEQUOIA-HCM研究数据。该研究为随机、双盲试验，主要评估治疗24周时的心肺运动试验峰值耗氧量变化。预设次要终点包括KCCQ-CSS得分、NYHA心功能分级、LVOT峰值压差等。
结果显示，Aficamten治疗组峰值耗氧量显著增加，而安慰剂组无变化。两组间差异显著，且Aficamten治疗组在10个次要终点上均有显著改善。不良事件发生率相似。
具体来看，治疗24周时，aficamten治疗组峰值耗氧量较基线变化的平均值为1.8mL·kg-1·min-1（95%可信区间为1.2~2.3），安慰剂组峰值耗氧量较基线变化的平均值为0.0mL·kg-1·min-1（95%可信区间为-0.5~0.5），P<0.001。
箕星在中国启动了Aficamten与美托洛尔对比一线治疗oHCM的III期临床研究（MAPLE-HCM），以及针对nHCM的III期临床研究（ACACIA-HCM）。
2024年4月，BMS的玛伐凯泰胶囊获优先审评批准，用于治疗NYHA心功能分级Ⅱ~Ⅲ级的oHCM成人患者。BMS这个公司，产品还是很有临床价值的，就是国内商业化不太理想。BMS中国的医学部很强势甚至主导，市场和销售相对弱势。
另外，强烈建议BMS报一个起名班，上市的商品名不够准确，本地化命名水平太差了，生硬的音译，拗口、晦涩、没有关联性和特色。“卫萌®”是啥品种，谁能想得到？纳武利尤“欧狄沃®”、伊匹木“逸沃®”、奥扎莫德“热珀西亚®”、氘可来昔“颂狄多®”等等，这都是啥？你们喜欢这个命名吗？
据不完全统计，目前在研的作用于肌球蛋白的相关药物约20种。这个市场空间还是有的，如今BMS迈凡妥®上市不足半年，更新已经续接上，罕见病领域也妥妥受到背刺。
箕星由RTW Investments, LP于2019年投资创立，通过开发和商业化独特创新的治疗药物，应对心血管代谢类疾病领域尚未满足的医疗需求，是个医药领域风投设立的创新医药公司，目前尚未有产品获批上市。
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