2024·WORK SUMMARY
9月值得关注的新药
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纳基奥仑赛注射液
9月26日，合源生物首款CAR-T细胞治疗产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）的新适应症上市申请获受理，用于治疗经过二线及以上系统性治疗后r/r LBCL。这是继成人r/r B-ALL之后申请的第2个适应症。
源瑞达®是合源生物自主研发的CD19 CAR-T细胞治疗产品，具有独特结构和领先工艺，源自中国医学科学院血液病医院的创新积累，受到多部诊疗指南推荐，并覆盖80家顶尖血液病治疗医院。
点评：源瑞达®价格99.9万每针。今年医保谈判CAR-T能不能过，又是个话题。
匹康奇拜单抗注射液
9月26日，信达生物自主研发的IL-23p19抗体药物匹康奇拜单抗注射液（IBI112）针对中重度斑块状银屑病的适应症上市申请获受理。
在CLEAR-1 III期临床研究中，匹康奇拜单抗表现出色，第16周时PASI 90的受试者比例高达80.3%，且长期疗效稳健，安全性良好。
相较于目前主流药物，匹康奇拜单抗预计年度给药次数更少，维持期能实现季度给药，提高患者用药便利性。
点评：相对于IL-17i，IL-23i赛道不太卷，并且优势明显，值得期待。
注射用维贝柯妥塔单抗
9月25日，乐普生物EGFR ADC维贝柯妥塔单抗(MRG003)的上市申请获受理且被纳入优先审评，此前同时获得FDA快速通道和突破性治疗药物认定。
维贝柯妥塔单抗被开发用于治疗复发或转移性鼻咽癌。它由EGFR靶向单抗与微管抑制有效载荷MMAE偶联而成，能特异性结合肿瘤细胞EGFR，释放载荷导致细胞死亡。
在NPC的IIa期研究中展现良好抗肿瘤活性，且安全性可控。
点评：EGFR ADC非常值得玩味，祝乐普生物成功！
瑞拉芙普-α注射液
9月19日，恒瑞自主研发的瑞拉芙普-α注射液（SHR-1701）上市申请获受理。
瑞拉芙普-α是一款双功能融合蛋白，针对PD-L1和TGF-βRII。在胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗中与氟尿嘧啶和铂类药物联用。临床试验显示，与安慰剂相比，该注射液联合化疗能显著延长患者生存期，且安全性良好。
瑞拉芙普-α注射液作用机制在于促进效应性T细胞活化，改善肿瘤微环境，增强免疫系统对肿瘤的杀伤。
点评：目前国内外尚无同类产品上市，静观其效。
注射用瑞康曲妥珠单抗
9月13日，恒瑞医药研发的HER2 ADC，注射用瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）上市申请获受理，并被纳入优先审评，用于治疗非小细胞肺癌等HER2突变肿瘤。
在I/II期临床研究中，该药显示出38.1%的客观缓解率和90.5%的疾病控制率，中位反应持续时间和无进展生存期分别为10.3个月和9.5个月。安全性方面，表现出可控制的毒性和抗肿瘤活性，无新安全性信号。
瑞康曲妥珠单抗的研发为HER2突变肿瘤患者提供了新的治疗选择，有望改善患者的生存状况。
点评：中国第五款HER2 ADC（上市+申报）。
硫酸艾玛昔替尼片
9月5日，恒瑞的高选择性JAK1抑制剂硫酸艾玛昔替尼片（SHR0302片）上市申请获受理，本次申报上市的适应症为成人重度斑秃。
在成人重度斑秃患者的试验中，该药显著优于安慰剂，安全性良好。其特点是对JAK1的高选择性和优化的药物特性，旨在提供更大的治疗窗。
硫酸艾玛昔替尼片此前已有三项适应症上市许可申请获受理，分别拟用于治疗成人和12岁及以上青少年中度至重度特应性皮炎、强直性脊柱炎和中重度活动性类风湿关节炎。
点评：恒瑞9月大爆发，瑞石事件后的JAKi申报进度加速了。AD、AS、RA、AA都是自免领域的大热门。
格菲妥单抗注射液
9月5日，罗氏的格菲妥单抗注射液新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。
格菲妥单抗是一款靶向CD20和CD3的双特异性T细胞衔接蛋白。本次申报上市的新适应症可能为：联合吉西他滨和奥沙利铂治疗不适合进行自体干细胞移植的弥漫性大B细胞淋巴瘤（2L+ DLBCL）。
2023年11月8日，格菲妥单抗已在中国附条件获批用于治疗既往接受过至少2线系统性治疗的R/R DLBCL成人患者，商品名：高罗华®。
点评：罗氏在双抗上的布局全球无二。
Eplontersen注射液
9月29日，阿斯利康的Eplontersen注射液在国内申报上市。
Eplontersen注射液是由阿斯利康引进的反义寡核苷酸（ASO）疗法，针对遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性疾病。它已在美国获批治疗ATTRv-PN，并在中国申报上市，可能用于ATTR-CM。该药物通过抑制TTR蛋白产生，减少淀粉样蛋白沉积，从而减缓疾病进展。
Eplontersen为皮下注射剂，患者可一月一次自行注射。作为创新疗法，有望为相关疾病患者提供新的治疗选择。
点评：不要对ASO保持神仙滤镜！ASO机制发现很久了，但重磅成药很少，说明这个技术平台暂时是有瓶颈的。
盐酸伊普可泮胶囊
9月5日，诺华盐酸伊普可泮胶囊新适应症上市申请获得受理。该项上市申请随后被CDE纳入优先审评，适用于治疗C3肾小球病（C3G）成人患者。
伊普可泮是一款特异性补体B因子口服抑制剂，已在中国获批治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。本次是伊普可泮第三次在中国申报上市。
诺华今年7月已经公布的3期临床试验APPEAR-C3G中期结果显示，在C3肾小球病患者中，伊普可泮与安慰剂相比，在治疗6个月时将患者的蛋白尿水平降低35%。
点评：这个确实重磅，没得说。
埃万妥单抗注射液（皮下注射）
9月25日，强生的EGFR×c-Met双抗埃万妥单抗注射液（皮下注射）已在国内申报上市并获受理。
临床试验数据显示，皮下注射埃万妥单抗中位给药时间缩短至4.8分钟，而静脉注射埃万妥单抗的中位给药时间则需要5小时。
此外，与静脉输液相比，皮下注射埃万妥单抗组出现用药相关反应 (ARR) 率和静脉血栓栓塞事件 (VTE) 的患者也较少。
点评：新剂型，卷死同行，让追随者无路可走。
替尔泊肽注射液
9月15日，礼来重磅药物GIP/GLP-1受体双重激动剂替尔泊肽注射液新适应症上市申请获得受理，这是替尔泊肽在中国递交的第三项上市申请。
据推测，本次申报上市的适应症可能是改善中重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）肥胖患者的打呼情况。礼来已经向美国FDA递交了此上市申请。
SURMOUNT-OSA临床试验试验结果显示，与安慰剂相比，替尔泊肽平均减少患者呼吸暂停低通气指数（AHI）最高达62.8%，即每小时睡眠中减少约30次限制或阻塞气流的事件。
点评：礼来中国的救命稻草，重磅！有机会的话还是值得职业考虑。
利司扑兰片
9月12日，罗氏申报的利司扑兰片上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。
利司扑兰（risdiplam）是罗氏的一款神经罕见病创新药物，是一种SMN2基因mRNA剪接修饰剂，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。
该药物的口服溶液剂型已在中国获批上市，用于治疗16日龄及以上的SMA患者。此次上市申请的剂型为片剂。
点评：一款经典的罕见病创新药。
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