2024·WORK SUMMARY
7月值得关注的新药
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依沃西单抗注射液
7月29日，康方生物自研的全球首创PD-1/VEGF双特异性抗体新药依达方®（依沃西单抗注射液），单药一线治疗PD-L1表达阳性（PD-L1 TPS≥1%）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的新药上市申请，已获受理。
8月2日，国家药监局拟优先审评该新适应症。
依沃西单抗是靶向VEGF-A和PD-1的双特异性抗体，已获批用于特定非鳞状NSCLC。作为全球首个“肿瘤免疫+抗血管生成”双抗，其研究显示显著延长患者无进展生存期。
点评：PD-1/VEGF双抗的设计点是好的，真实世界疗效和商业转化需要关注。
BBM-H901注射液
7月29日，武田中国与信念医药宣布，BBM-H901注射液治疗血友病B的新药上市申请已获受理。
BBM-H901为信念医药自主研发的AAV基因治疗药物，武田将负责其在中国内地、港澳的商业化。
此药旨在通过基因导入提升患者凝血因子水平，预防出血，满足未满足的医疗需求。临床研究显示其安全有效，并被纳入“突破性治疗品种”。武田与信念医药合作，加速BBM-H901商业化，为血友病B患者带来新希望，推动基因疗法发展。
点评：国产首个AAV基因疗法，罕见病资深玩家武田来推广，靠谱。
普基仑赛注射液
7月22日，重庆精准生物的1类新药pCAR-19B细胞制剂（普基仑赛注射液）上市申请获受理。该药为国内首款针对儿童白血病的CAR-T产品，适用于3-21岁CD19+复发/难治性ALL患者。
普基仑赛注射液是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。儿童、青少年B-ALL适应症于2019年在中国获批开展注册临床研究。
同时，精准生物还研发了成人白血病治疗药物，已进入II期临床。其PRIMCAR®平台开发的MC-1-50也在北大肿瘤医院及瑞金医院进行I期试验。
点评：尚需关注产品的差异化表现，CD19+CAR-T竞争已经白热化了。
甲磺酸阿美替尼片
7月19日，翰森制药的1类新药阿美乐®（甲磺酸阿美替尼片）新适应症上市申请获受理，针对EGFR突变NSCLC术后辅助治疗。
此申请基于HS-10296-302研究，评估阿美替尼对比安慰剂的有效性和安全性。
阿美乐®此前已获批用于EGFR突变NSCLC的二线及一线治疗，并纳入医保。若新适应症获批，阿美乐®将成为首个国产术后辅助三代EGFR-TKI，为可手术患者提供新选择，惠及更多肺癌患者。
点评：三代EGFR-TKI还有放量空间。
库莫西利胶囊
7月18日，正大天晴的1类创新药库莫西利胶囊已递交上市申请，用于联合氟维司群注射液治疗既往内分泌经治的HR+、HER2-局部晚期或转移性乳腺癌。
库莫西利为新型CDK2/4/6抑制剂，有望提升CDK2抑制效果，克服耐药性问题。其III期临床试验期中分析达预设终点，结果将公布。
今年中国生物制药已有3款1类创新药上市，公司在女性健康领域布局广泛，已上市多款重磅产品，并在ASCO年会上公布多项妇科肿瘤研究成果。
点评：哦豁，新型CDK2/4/6i明年就可以上了，够卷哈！
TQ05105片
7月15日，正大天晴的1类创新药TQ05105片（罗伐昔替尼）上市申请获受理。
罗伐昔替尼为JAK/ROCK抑制剂，有效抑制JAK/STAT信号通路。其治疗中高危骨髓纤维化的临床试验已完成最终分析，达到主要终点。
高危骨髓纤维化是一种较罕见的髓系肿瘤，属于骨髓增殖性肿瘤的一种，治疗手段有限，国内仅芦可替尼获批。
正大天晴正推进罗伐昔替尼多项临床研究，包括联合BET抑制剂或BCL-2抑制剂的疗法，并在慢性移植物抗宿主病中展现疗效。
点评：潜力是有，目前来看不算重磅。
巴托利单抗注射液
7月18日，和铂医药的巴托利单抗注射液重新递交的上市申请已获受理，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）。
重症肌无力是一种严重影响生活质量的自身免疫性疾病。巴托利单抗三期临床试验针对132例gMG成人患者，结果显示治疗第2周起症状显著改善，第43天治疗组ADL评分改善率显著高于安慰剂组。此外，巴托利单抗在多项评分系统中均表现出优于安慰剂的趋势，且安全性良好。
和铂医药与石药集团合作开发巴托利单抗于大中华区，共享开发成果。Immunovant则负责巴托利单抗在大中华区外的开发。
点评：上市申请撤回后，再次提请！
盐酸达利雷生片
2024年7月16日，先声药业与Idorsia合作的失眠症药物科唯可®（盐酸达利雷生片）上市申请获受理。
达利雷生为双重食欲素受体拮抗剂，通过阻断食欲素神经肽激活来减少唤醒驱动，诱导睡眠，不改变睡眠结构。其III期海外数据显示，可显著改善入睡、睡眠维持及延长总睡眠时间，且安全耐受性良好，支持长期用药。
达利雷生还获EMA批准改善日间功能，是同类中唯一。此前，该药物已在多国获批上市。
点评：先声药业着急创新转型，摆脱传统制药的影子，目前来看还是可以的。
罗莫佐单抗注射液
7月16日，安进和UCB的3.1类新药罗莫佐单抗注射液上市申请已受理，预计适应症为骨质疏松症。
罗莫佐单抗为全球首款获批上市的sclerostin（硬骨抑素）抑制剂，具有促进骨形成和抑制骨吸收的双重作用机制。
该药已获日本、美国批准治疗高危骨质疏松症。在中国，已完成针对绝经后骨质疏松症女性的3期临床研究，显示出良好疗效、安全性和耐受性。
罗莫佐单抗采用皮下注射，每月一次，每次两支（210mg），疗程12个月。
点评：全新创新机制治疗骨松的药物。
氢溴酸他泽司他片
7月4日，和黄医药引进并递交的氢溴酸他泽司他片5.1类进口申请获受理。
他泽司他（Tazverik/达唯珂®）为Epizyme开发的EZH2抑制剂，已在美国获批多项适应症，包括特定上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤治疗。
2021年，和黄医药获他泽司他在大中华区的开发和商业化权。2022年，其作为临床急需药品获海南批准使用。2024年6月，他泽司他因针对EZH2突变阳性复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者的疗效，被CDE纳入优先审评。
点评：EZH2+在FL的占比不高，但对后线R/R FL来说是一个值得期待的靶点。
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@新药心谈
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