2024·WORK SUMMARY
10月值得关注的新药
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米吉珠单抗注射液
10月9日，礼来公司申报的米吉珠单抗注射液及其皮下注射剂型上市申请已受理。该产品为IL-23抑制剂mirikizumab，此前已纳入突破性治疗品种，拟用于中重度活动性克罗恩病成人患者。
2023年10月，美国FDA批准其治疗中重度活动性溃疡性结肠炎。
在中国，礼来正开展mirikizumab的多项3期临床研究，适应症包括中度至重度活动性溃疡性结肠炎、中重度活动性克罗恩病。
点评：礼来和艾伯维，果断放弃银屑病市场！
甲磺酸兰泽替尼片
10月11日，强生两款产品上市申请获得受理，分别为EGFR/MET双特异性抗体疗法埃万妥单抗注射液(皮下注射)和第三代EGFR-TKI口服药物甲磺酸兰泽替尼片。本次申报上市的可能是二者组成的联合疗法。
III期MARIPOSA临床研究显示，与奥希替尼相比，埃万妥单抗联合兰泽替尼显著延长PFS，mPFS为23.7个月vs16.6个月。在脑转移病史患者中，联合用药组mPFS为18.3个月，优于奥希替尼组的13.0个月。总体人群中，联合用药组的ORR为86%，中位DOR为25.8个月，安全性与之前报道一致。
点评：埃万妥双抗还不够，再来双抗+靶向联合用药。免疫、双抗、ADC、靶向联合可能带来新的希望，同时也会给市场越切越细。
瑞利珠单抗注射液
10月11日，阿斯利康申报的瑞利珠单抗（ravulizumab）上市申请获受理，这是该产品在中国的第2项上市申请。
瑞利珠单抗是Alexion公司开发的长效补体C5蛋白抑制剂。阿斯利康在中国开展了多项瑞利珠单抗的国际多中心3期临床试验，适应症包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、IgA肾病、HSCT后TMA的治疗及预防体外心肺循环时慢性肾病患者的严重肾脏不良事件等。
点评：阿斯利康罕见病的王牌希望，阿斯利康确实在正常运营。但是吧，现在这情况下，有不少压力。
布西珠单抗注射液
10月12日，诺华申报的布西珠单抗注射液上市申请获得受理，具体适应症尚未公示。
布西珠单抗是靶向抑制VEGF的新一代眼底病治疗药物，此前已在国际范围内获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病黄斑水肿。在中国，该产品的首个上市申请于去年8月获受理，本次为该产品在中国的第二项上市申请。
布西珠单抗此前已在全球数十个国家获批用于治疗nAMD和DME，在中国，布西珠单抗尚未获得国家药监局的正式批准。诺华已经在中国完成布西珠单抗至少3项3期临床研究。
点评：诺华眼科替换雷珠单抗的药物，相对重磅。
Aficamten片
10月18日，箕星药业宣布其新药Aficamten片的治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的上市申请已获受理。
Aficamten是一种新一代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，全球3期临床研究SEQUOIA-HCM显示，与安慰剂相比，Aficamten治疗24周能显著提高患者的运动能力，具体表现为患者经心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVO2）提高了1.8 mL/kg/min，而安慰剂组无变化。此效果在所有预设亚组中一致，包括是否接受β-受体阻滞剂治疗的患者。在所有10个次要终点中，也观察到具有统计学和临床意义的改善。
点评：针对罕见病的数据还是很棒的。
注射用维迪西妥单抗
10月15日，荣昌生物宣布，其ADC药物维迪西妥单抗（RC48，爱地希®）新适应症上市申请获受理，并被纳入优先审评。该适应症针对HER2阳性且存在肝转移的晚期乳腺癌患者。
该上市申请基于一项在中国开展的Ⅲ期临床研究（RC48-C006），旨在评估维迪西妥单抗对比拉帕替尼联合卡培他滨的有效性及安全性。研究显示，维迪西妥单抗可显著延长患者无进展生存期。详细数据预计将在12月的圣安东尼奥乳腺癌会议(SABCS)上公布。
点评：看好HER2 ADC。但令人意外的是，HER2 ADC在中国的推广，没有预想中铺的那么快。包括优赫得®。
Tremelimumab注射液
10月18日，阿斯利康的tremelimumab上市申请获受理，可能作为度伐利尤单抗+tremelimumab联合疗法的一部分，该疗法已在全球获批治疗非小细胞肺癌和肝细胞癌。
度伐利尤单抗是PD-L1抑制剂，而tremelimumab是抗CTLA-4单抗，能增强肿瘤免疫应答。阿斯利康在中国开展了多项临床研究，针对非小细胞肺癌，联合疗法显示在OS方面显著改善。针对肝癌，联合疗法使近20%肝细胞癌患者超过5年生存期，优于过往试验的7%。亚洲亚组数据也显示患者死亡风险降低，生存率提高。
点评：阿斯利康免疫联合疗法。又是“落凤坡”的肺癌治疗领域。
注射用sotatercept
10月17日，默沙东申报的注射用sotatercept上市申请获受理。Sotatercept是“first-in-class”新型激活素信号抑制剂，已获FDA批准治疗成人肺动脉高压（PAH）。
PAH是罕见心血管疾病，全球约有4000万患者，5年死亡率高达43%。目前疗法无法根本解决肺血管重塑问题。
研究表明，TGF-β超家族成员失衡是驱动PAH肺血管重塑的重要机制，而ACVR2A是其成员之一。因此，靶向ACVR2A的sotatercept或成为逆转肺血管重塑的有效途径。
点评：新机制药物值得关注。
SHR2554片
10月11日，恒瑞医药的1类新药SHR2554片申报上市并获得受理。
SHR2554是一款组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂，针对复发/难治外周T细胞淋巴瘤(PTCL)适应症，已进入3期临床研究阶段，并被CDE纳入突破性治疗品种。
此前，恒瑞医药与Treeline公司达成超7亿美元合作协议，后者获得SHR2554除大中华区外的全球开发、生产和商业化权利。SHR2554能选择性抑制EZH2酶活性，导致细胞周期阻滞和早期凋亡，抑制恶性肿瘤生长。
点评：EZH2这个靶点真够冷门的。
注射用芦康沙妥珠单抗
10月31日，科伦博泰申报的注射用芦康沙妥珠单抗上市申请获受理，此前被拟纳入优先审评，针对经EGFR-TKI治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌成人患者。
芦康沙妥珠单抗是科伦博泰与默沙东联合开发的靶向TROP-2抗体偶联药物。TROP-2是抗癌药物开发的潜力靶点，与肿瘤生长和预后不良相关。
芦康沙妥珠单抗此前已有两项适应症上市申请获得CDE受理并被纳入优先审评，本次是第三次拟纳入优先审评。
点评：TROP-2 ADC跑的最快的，没得说！
康太替尼颗粒
10月23日，首药控股和双鹭药业共同申报的1类新药康太替尼颗粒上市申请获受理，适应症为单药治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
康太替尼是首药控股自主研发的ALK抑制剂，靶向ALK/FAK/PTK2B/IGF1R。用于治疗ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌。该药已在头对头克唑替尼的Ⅲ期临床中达到研究主要终点，关键性Ⅲ期临床试验结果达到优效标准。
目前，国内已有11款靶向ALK抑制剂上市，多款在研产品进入临床阶段。除了首药控股的康太替尼外，轩竹生物/先声药业的达希替尼也于今年4月报上市。
点评：ALK进入全面国产化时代。
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