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8月28日，赛诺菲公司宣布，其引进国内的替利珠单抗注射液，已提交上市申请并获受理。该药专为成人及8岁及以上1型糖尿病患者创新设计，可有效延缓患者进展至3期1型糖尿病。此前，已被纳入拟优先审评。
替利珠单抗在治疗中，能显著延缓近3年的糖尿病发病进程。这对于患者而言，意味着在3年内可大幅度减少胰岛素的注射次数高达4380次，极大地提升了患者的生活质量并减轻了其长期治疗的负担。
虽然药物很优秀，但价格非常难评。按目前美国的销售价格（未考虑赠药及商保）折算，首个适应症3年1个疗程总计需要19万美元，140万人民币以上，与4380针胰岛素相比，还是贵的要命。
替利珠单抗（Teplizumab），是一种特异性针对CD3的单克隆抗体，核心机制在于直接靶向并保护胰岛β细胞免受自身免疫攻击，从而在源头阻断1型糖尿病的病理进程。
替利珠单抗通过精确识别并结合CD4+或CD8+ T淋巴细胞表面的CD3受体，有效抑制T细胞的过度活化与增殖，进而调控与T1D相关的异常免疫反应，减轻对胰岛β细胞的损害。
替利珠单抗的Fc区域经过精心的氨基酸序列修饰，形成了非Fc受体结合域，这一设计显著减少了与补体系统及Fc受体的非特异性结合，从而降低了可能引发的免疫原性反应及相关毒性副作用，提高了药物的安全性与耐受性。
1型糖尿病患者通常需频繁接受胰岛素治疗，以每日至少4次为例，3年间累积的注射次数可高达4380次。而替利珠单抗的应用，通过延缓T1D的发病时间接近3年，成功推迟了患者进入长期胰岛素依赖治疗阶段的需求，为糖尿病患者及其家庭带来了减轻治疗负担、提升生活质量的希望与可能性。
1型糖尿病（T1D），是一种慢性自身免疫性疾病，主要影响青少年，特别是10至14岁年龄段，且发病年龄趋于年轻化。其病理特点在于胰岛β细胞受自身免疫攻击而受损，导致胰岛素分泌不足或完全丧失，严重影响血糖调节。
T1D病程分三阶段：前驱期、临床前期及临床糖尿病期。前两阶段无症状，进入第三阶段后，因胰岛β细胞严重破坏，胰岛素严重缺乏，血糖急剧升高，达糖尿病诊断标准。儿童与青少年患者病程隐匿，常于确诊时已并发酮症酸中毒，已进入第三阶段。
2022年，替利珠单抗获FDA批准用于延迟2期T1D成人患者和8岁及以上儿童患者的3期T1D的发病，商品名：Tzield®，成为全球首个延缓T1D的创新疗法。
2023年，PROTECT三期临床试验显示，替利珠单抗对新诊断的3期T1D儿童和青少年有延缓病情发展的潜力，有极大扩展适应症潜力。
Tzield®的获批是基于一项关键的随机、双盲、事件驱动、安慰剂对照试验，衡量疗效的主要标准，是从随机入组到诊断为3期1型糖尿病的时间。
受试者按2:1的比例随机分配至Tzield®组或安慰剂组。Tzield®组接受两个12天的静脉注射疗程，每个疗程每天注射一次，剂量为每公斤体重6mg，两个疗程之间间隔26周。结果显示：
在51个月的中位随访中，接受Tzield®的患者中有45%进展为3期T1D，而接受安慰剂组为72%。
接受Tzield®的患者诊断为3期1型糖尿病的中位时间是50个月，接受安慰剂的病人是25个月。
C-peptide相比安慰剂有显著提升，说明治疗促进了患者自身胰岛素的生成。
患者每日胰岛素所需剂量相比安慰剂，有明显下降，第一年时Tzield®组有5%的患者不再需要使用胰岛素（安慰剂组为0）。
在中国，T1D一般严重依赖对症治疗的皮下注射胰岛素，而且青少年高发，相当于进展后终身需高频注射胰岛素。临床对创新药的需求非常明确且巨大。
此前，替利珠单抗被纳入了第四批鼓励研发申报的儿童药品清单，2024年7月于海南博鳌率先落地使用。可以看出，赛诺菲对该产品十分用心、高度关注和主力推广。
但是，替利珠单抗价格非常昂贵。据海外网站，Tzield®在美国上市价格为13,850美元每瓶，其14天疗程近19.4万美元以上。国内获批后，预计将产生全球价格倒挂，有可能冲击国内或国外的市场。未来市场不确定因素较多，预计赛诺菲将走罕见病的商业模式，而绝非慢病模式。
赛诺菲此前于2019年宣布重大战略调整，正式退出糖尿病领域研发。此举旨在集中资源于罕见病、专科药及疫苗等高增长领域，预计节省22亿欧元研发开支。面对糖尿病市场挑战与新药研发困境，赛诺菲选择优化业务结构，将糖尿病业务并入通用药物部门，以成熟产品模式运营。
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