博医学JCO中文版丨基于临床和基因组的决策支持系统确定骨髓增生异常综合征患者异基因造血干细胞移植的最佳时机
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2024-09-27 09:40
北京
基于临床和基因组的决策支持系统确定骨髓增生异常综合征患者异基因造血干细胞移植的最佳时机翻译：博医学-医学英语
摘要
异基因造血干细胞移植（hematopoietic stem-cell transplantation, HSCT）是治疗骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes, MDS）患者的唯一潜在方法。在评估HSCT对MDS患者的益处和风险时，必须考虑几个问题，其中移植时机是一个关键问题。在此，我们旨在开发和验证一个决策支持系统，以根据国际分子预后评分系统（Molecular International Prognostic Scoring System, IPSS-M）提供的临床和基因组信息确定MDS患者进行HSCT的最佳时机。我们回顾性研究了7,118例患者，将其分为训练组和验证组。我们制定了一项决策策略，以估计每种临床和基因组协变量组合在8年时间范围内的平均生存期（限制性平均生存期[restricted mean survival time, RMST]），并通过比较不同的策略来确定最佳移植策略。根据基于IPSS-M的政策，低风险和中低风险患者可从延迟移植政策中受益，而对于属于中高风险、高风险和极高风险类别的患者，立即移植与延长预期寿命（RMST）相关。对IPSS-M与传统修订版IPSS（Revised IPSS, IPSS-R）进行建模决策分析改变了相当一部分患者的移植政策（根据基于IPSS-R的政策，15%的立即移植患者候选人将受益于IPSS-M的延迟策略，而根据IPSS-R的延迟移植候选人中有19%将受益于IPSS-M的立即HSCT），导致基于IPSS-M的政策下预期寿命显著增加（P=0.001）。这些结果为将基因组特征纳入移植决策过程的临床意义提供了证据，从而允许个性化MDS患者的HSCT危害和有效性。DOI:10.1200/JCO.23.02175
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