博医学JCO中文版丨美国食品药品监督管理局批准摘要：依氟鸟氨酸用于治疗既往接受多药多模态治疗的高危神经母细胞瘤
健康
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2024-11-05 08:03
北京
美国食品药品监督管理局批准摘要：依氟鸟氨酸用于治疗既往接受多药多模态治疗的高危神经母细胞瘤
翻译：博医学-医学英语
摘要
2023年12月13日，美国食品和药物管理局（Food and Drug Administration, FDA）批准依氟鸟氨酸（IWILFIN，US WorldMeds）用于降低成人和儿童高危神经母细胞瘤患者的复发风险，这些患者先前已对包括抗GD2免疫疗法在内的多试剂、多模式疗法至少产生了部分反应。批准的依据是一项外部对照试验（externally controlled trial, ECT），包括一项单臂试验--研究3（b），该试验与来自美国国立癌症研究所/儿童肿瘤学组赞助的临床试验（研究ANBL0032）的外部对照（external control, EC）进行了比较，并得到了确凿证据的支持。在方案指定的主要分析中，无事件生存风险比（hazard ratio, HR）为0.48（95% CI，0.27-0.85），总生存HR为0.32（95% CI，0.15-0.70）。最常见的不良反应（≥5%）是听力损失、中耳炎、脓毒血症、肺炎和腹泻。值得注意的是，这是首个依靠ECT作为主要临床数据来支持实质性有效性证据的肿瘤药物批准。这得益于高质量、可比的ECT数据集，该数据集在多项敏感性和支持性分析中显示出一致的治疗效果。依氟鸟氨酸可控的安全性以及强大的非临床和机理数据为该药物的批准提供了进一步的支持，而且该药物的证据包是在一种罕见、危及生命的癌症的高未满足需求背景下进行评估的。DOI:10.1200/JCO.24.00546
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本期目录
利用18F-氟脱氧葡萄糖-正电子发射断层扫描的深度学习对18F-氟脱氧葡萄糖-非霍奇金淋巴瘤的卢加诺代谢反应进行自动评估
奥沙利铂和氟嘧啶新辅助化疗与局部晚期结肠癌的早期手术：随机 III 期 OPTICAL 试验
帕博利珠单抗联合卡铂和紫杉醇作为复发/转移性头颈部鳞状细胞癌的一线治疗（KEYNOTE-B10）：一项单组IV期试验
在II期LUMINOSITY试验中对既往接受过治疗的c-Met蛋白过表达晚期非鳞状EGFR野生型非小细胞肺癌患者进行的Telisotuzumab Vedotin单药治疗
针对高风险、激素受体阳性、早期乳腺癌患者进行内分泌治疗±1年依维莫司的III期随机、安慰剂对照试验
运动与原发性乳腺癌远处复发的剂量/暴露关系
卡博替尼和纳武利尤单抗单独或与伊匹木单抗联合治疗晚期/转移性泌尿生殖系统肿瘤的I期试验和扩展队列的最终结果
美国食品药品监督管理局批准摘要：依氟鸟氨酸用于治疗既往接受多药多模态治疗的高危神经母细胞瘤
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