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2024年10月29日 19:00-20:30，“2023-2024年JCO-Blood血液疾病治疗新进展系列学术研讨会二期-第十五场”在博医学平台顺利举行。会议由中国医学科学院血液病医院安刚教授和吉林大学白求恩第一医院靳凤艳教授共同担任主席。
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PART 1
开场致辞
大会伊始，两位主席在致辞中热烈欢迎并介绍与会专家，表示本系列活动的长期举办，为广大血液科医生群体提供了多发性骨髓瘤诊疗的先进经验。本次会议将探讨多发性骨髓瘤的诊断与治疗进展和CAR-T在治疗复发难治性多发性骨髓瘤的探索，随后，在安刚教授主持下会议进入学术分享环节。
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PART 2
多发性骨髓瘤的诊断与治疗进展
第一位讲者是河北医科大学第二医院杨琳教授，她详细介绍了多发性骨髓瘤（MM）属于不可治愈疾病，且复发后患者生存期显著缩短，因此，MM的一线治疗目标是实现深度缓解及持久的疾病控制。传统方案治疗复发患者五年生存率低于30%，而随着新药上市，MM患者的总生存期显著延长，中位生存期达103.6个月。然而，多中心研究表明中国MM患者的5年生存率仍低于50%，因此需要疗效和安全性更好的药物提高患者的获益。
杨琳教授介绍道，目前MM治疗的四大类中，蛋白酶抑制剂和免疫调节剂（IMiDs）均为基石药物。在OCEAN研究中，第三代IMiDs泊马度胺联合地塞米松（Pd）治疗复发难治MM（RRMM）的mOS达27.5个月，优于美法仑联合地塞米松（Md）方案；而泊马度胺联合环磷酰胺和地塞米松（PCd）方案能显著提高亚洲RRMM患者的ORR和PFS，mOS达41.5个月。真实世界回顾性研究表明，达雷妥尤单抗联合泊马度胺和地塞米松（DPd）方案作为一线治疗RRMM患者后生存期更长。多个小样本研究表明，以泊马度胺为基石方案疗效与安全性更佳。对于伴肾损伤的NDMM患者，前瞻性研究表明泊马度胺为核心的SPVD方案疗效和安全性良好。
杨琳教授展望未来的MM治疗时表示，随着新药的不断面世，规范化全程管理的策略是能够给MM患者更好获益的一种治疗思路。通过对疾病的分层和患者的个性化评估，才能更好地为患者选择合适的药物。
讨论环节
在安刚教授的主持下，会议进入讨论环节，河北医科大学第四医院黄晨教授和哈尔滨医科大学附属肿瘤医院贾垂明教授先后发表个人观点。黄晨教授提问到MM患者接受治疗后仍存在髓外病灶但生化指标稳定，应进行整体方案调整还是进行局部的放疗。杨琳教授表示髓外病灶的出现通常提示疾病的进展，在临床上比较难处理。她的经验是可以采用局部放疗控制，也可以尝试使用免疫治疗控制。贾垂明教授表示前面专家的讨论对他获益匪浅，并询问道移植患者如果没有取得CR以上的疗效，是否可以抛弃维持治疗而使用诱导期治疗的持续治疗。杨琳教授表示无论是维持治疗还是持续治疗，目的都是为了延长患者的无进展期，避免复发。因此，对于接受了移植的患者，只要还能耐受药物，一般都会将让其持续接受治疗，直到疾病进展。
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Car-T治疗RRMM单中心病例分享
在靳凤艳教授的主持下，会议继续学术分享。第二位讲者是山西白求恩医院田卫伟教授，他介绍了其中心进行的CAR-T治疗RRMM的经验。田卫伟教授表示，三暴露/难治MM预后差，研究表明中位生存期仅12.8个月，PFS也较短。田教授介绍了一例75岁多线复发三重难治女性患者，行CAR-T治疗合并泊马度胺维持后，在1个月时间实现CR，MRD阴性的疗效，20个月后TTNT仍未达到。
田教授表示，MM患者早期复发生存较差，而CAR-T联合泊马度胺维持治疗早期进展MM有较好的疗效。田教授介绍了其中心CAR-T+ASCT用于治疗PPCL的病例，治疗后评估MRD达到阴性。现有的研究表明，来那度胺联合CAR-T可增加后者的RRMM的疗效，泊马度胺作为第三代IMiDs，已经有前瞻性研究探讨CAR-T与泊马度胺联合的可能性。体外研究表明泊马度胺联合CAR-T能对MM细胞株有较好的杀伤作用。临床表明泊马度胺能够提高CAR-T的缓解率，100%（vs 62.5%）的患者能够实现VGPR。田教授表示在其临床实践中，通常在CAR-T细胞输注同一天给药1-2 mg泊马度胺，或在CAR-T拷贝数减少过程中维持给药。
讨论环节
紧接着，靳凤艳教授主持开展了讨论环节。贾垂明教授提问到，双靶点CAR-T是否优于单靶点CAR-T，以及RRMM患者复发后，优先选择CAR-T还是双抗治疗。田卫伟教授表示，单靶点CAR-T现在疗效已经很好，双靶点存在理论上的优势，但是临床研究较少，目前从临床上看，CD19或CD38联合BCMA并没有带来更多的临床获益。对于第二个问题，田教授表示，一般来说，CAR-T治疗之前如果存在BCMA靶点的暴露，其疗效会大幅下降，因此建议优先选择CAR-T治疗，而对于疾病进展较快的患者，则应该选用双抗。贾垂明教授还提问到，为了提高CAR-T疗效，是否将泊马度胺推到后线与CAR-T一起使用。田教授表示提高CAR-T疗效的药物还有很多，泊马度胺可以尽早使用，不必因为提高CAR-T疗效而拖延使用。
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PART 4
大会总结
在会议总结中，靳凤艳教授表示两位专家的分享都十分精彩，让大家了解到MM的最新诊疗进展，以及CAR-T用于MM诊疗实例和数据呈现，启发着在场的专家将新药、新技术用于临床。靳凤艳教授感谢各位专家的时间与付出，并期待未来有更多的机会进行学习。
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