点击蓝字 关注我们
2024年10月23日 16:00-17:30，“2023-2024年JCO-Blood血液疾病治疗新进展系列学术研讨会二期-第十四场”在博医学平台顺利举行。会议由复旦大学附属中山医院刘澎教授和中山大学附属肿瘤医院夏忠军教授共同担任主席。
1
PART 1
开场致辞
大会伊始，两位主席在致辞中热烈欢迎并介绍与会专家，希望通过大会分享让大家在多发性骨髓瘤相关诊疗进展。本次会议将探讨多发性骨髓瘤的高危人群治疗策略和TPO-RA在血液领域应用方面有探索，随后在刘澎教授主持下会议进入学术分享环节。
2
PART 2
多发性骨髓瘤的高危人群治疗策略探讨
第一位讲者是中山大学附属肿瘤医院王华教授，他向大家详细介绍多发性骨髓瘤（MM）特殊人群的定义以及泊马度胺在此人群的应用。首先，王华教授表示多发性骨髓瘤有部分患者接受治疗后会出现复发，而且复发后的治疗难度会更大。传统治疗方案对此类患者疗效不理想，五年生存率低于30%；随着新药的上市，尤其是新药全面进入一线治疗方案后，这类患者的中位生存得到了显著性的提高。
王华教授随后介绍道，老年或Frail人群、高危人群、肾损伤人群均属特殊人群：老年或Frail人群身体基础状态较差，更可能出现并发症；高危人群更容易出现复发；50%的MM患者会最终发展到肾功能不全，且一般预后较差。对于特殊群体，其治疗需要实现更长的生存获益与更好地安全性。对此，王华教授介绍道免疫调节药物(IMiDs)作为治疗骨髓瘤的基石药物之一，其毒性更低、疗效更好，能显著改善MM患者的预后。泊马度胺相比其他IMiDs抗肿瘤活性更佳，肾脏负担较轻，更适合MM合并肾损伤患者。
多项临床研究的老年或Frail亚组分析表明泊马度胺方案获益更多，ORR在80%左右，aVGPR率在60%左右，PFS在12-26个月不等。III期临床研究表明，泊马度胺联合地塞米松治疗复发难治多发性骨髓瘤（RRMM），总体有效率为38.8%，总人群mPFS为6.05个月，疗效卓越，且整体安全性好。MM-013研究表明Pd治疗中度肾损伤RRMM患者能实现ORR 39.4%；OPTIMISMM研究肾损伤亚组分析表明PVd组治疗RRMM显著优于Vd组（OR:91.4% vs 53.8%）。小样本真实世界研究也表明泊马度胺为基石方案疗效与安全性更佳。国内外指南更是推荐泊马度胺基石方案作为首次复发首选治疗。
讨论环节
在刘澎教授的主持下会议进入讨论环节，中山大学孙逸仙纪念医院杨文娟教授和浙江省立同德医院蒋慧芳教授先后发表个人观点。杨文娟教授表示通过王华教授的梳理让自己更明确了MM特殊人群的诊治目标，并提问在MM初诊患者出现髓外病灶如何控制？王华教授表示这类患者通常使用新药能有较好控制，可以适当加入细胞毒药物。如果患者缓解程度不深，可以在局部包块进行放疗；对于无法进行放疗的患者，可能需要更多细胞遗传学药物治疗，或者新药与化疗药组合进行交替化疗。蒋慧芳教授提问道自体干细胞移植在众多新药中的价值？王华教授自体干细胞移植对于疾病进展缓慢但出现临床复发的患者，仍是性价比和安全性较高的疗法。
3
PART 3
TPO-RA在血液领域的应用探索
在夏忠军教授的主持下，会议继续学术分享。第二位讲者是上海交通大学医学院附属同仁医院刘立根教授，他梳理了血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)在血液科中的应用情况。刘立根教授首先介绍了再生障碍性贫血（AA）中，TPO-RA可联合免疫治疗（IST）进一步改善疗效。罗普司亭联合IST可用于治疗复发/难治性SAA，可实现更多、更快、更好地获得血液学反应；单中心回顾研究表明罗普司亭联合IST治疗中位随访6个月时25%达到完全缓解，ORR达到66.67%。
刘立根教授表示，慢性肝病常出现血小板减少症，使用TPO-RA可避免侵入性手术的出血风险，也避免了血小板输注的风险。此外，骨髓异常增生综合征伴血小板减少容易导致患者死亡，临床研究表明罗普司亭单药治疗可大幅提升此类患者的血小板反应；与阿扎胞苷联合用药可降低血小板输注频率和出血事件发生率。
造血干细胞移植后也会出现血小板重建不良的情况。前瞻性临床研究表明移植后血小板减少患者对罗普司亭存在应答（ORR 75%），且中位起效时间为20天。一项荟萃分析表明罗普司亭在移植后SFPR患者中的应答率高达94%，回顾分析也表明TPO-RA能减低造血干细胞移植后持续血小板减少患者的死亡率。最后，TPO-RA在系统红斑狼疮、急性白血病化疗以及脓毒症相关血小板减少症同样具有潜在应用价值。
讨论环节
紧接着，在讨论环节杨文娟教授提出急性髓系白血病使用TPO-RA是否需要警惕血小板增多的风险？骨髓增生异常综合征（MDS）出现血小板减少是否使用TPO-RA？应如何使用？刘立根教授表示急性髓系白血病化疗后使用细胞因子需要慎重，如果患者出现缓解则可以使用细胞因子；MDS患者管理可以参照AML，需要关注高危MDS患者的克隆演进。用量上而言，白血病MDS则应该参照标准用法使用，而如果是非髓系肿瘤患者可用得更大胆一些。蒋慧芳教授表示从刘立根教授的回答中获益良多。从她的临床经验来看，罗普司亭对巨核细胞衰竭型和骨髓衰竭型ITP的疗效十分显著，通常会建议直接使用罗普司亭对骨髓衰竭型ITP进行治疗。
4
PART 4
大会总结
在会议总结中，刘澎教授和夏忠军教授均表示今天会议聚焦在泊马度胺对MM特殊人群的作用以及罗普司亭在ITP的应用：骨髓瘤最新的进展推动医生用更好的新药组合给患者带来更好的获益；TPO-RA的用药整理也启发各位专家对TPO-RA用药细节的挖掘。两位专家感谢各位专家的时间与付出，并期待下次会议的召开。
戳下方”阅读原文“，直达直播间
