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2024年9月24日19:00-20:30，“2023-2024年JCO-Blood血液疾病治疗新进展系列学术研讨会二期-第十场”在博医学平台顺利举行。会议由中国医学科学院血液病医院竺晓凡教授和河北医科大学附属河北省儿童医院马夫天教授共同担任主席。
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PART 1
开场致辞
大会伊始，竺晓凡教授和马夫天教授做开场致辞并依次介绍本次与会专家，表示很高兴有机会和各位专家一起交流儿童ITP的长期管理和急性白血病的免疫治疗这两个热点专题，两位主席非常期待讲者们带来的精彩内容，希望让更多的临床医生有所收获，从而更好地惠及临床。
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PART 2
儿童ITP的疾病特征及长期管理
在竺晓凡教授的主持下，会议进入学术分享环节，第一位讲者是中国医科大学附属盛京医院郝良纯教授，针对儿童ITP疾病特征和长期管理展开详细阐述。郝良纯教授表示ITP是儿童最常见的出血性疾病，临床表现以出血为主，即使诊断6个月后，出血发生率仍高达34%。美国ASH指南(2011)推荐儿童ITP采取“待观察策略”，即对于无出血或仅有轻度出血的大多数患儿，无论血小板数目多少均不给予药物治疗；我国儿童ITP诊疗建议认为，PLT≤20×10⁹/L即可开始治疗。郝良纯教授指出相比“待观察策略”，干预性治疗可减少出血事件，且显著改善患儿1~2年预后。
儿童ITP多为自限性，治疗措施更多取决于出血的症状。当PLT<20×10⁹/L和(或)伴活动性出血，采取一线治疗，包括肾上腺糖皮质激素、静脉输注免疫球蛋白(IVIg)治疗、静脉输注抗-D免疫球蛋白，对一线治疗无效病例需对诊断再评估，进一步除外其他疾病。然后根据病情酌情应用二线治疗，包括大剂量地塞米松、抗CD20单克隆抗体、促血小板生成剂。儿童ITP预后良好，80%～90%的病例在12个月内PLT恢复正常，10%～20%发展为慢性ITP，约30%的慢性ITP患儿仍可在确诊后数月或数年自行恢复。尽管大多数患儿在病程中出现PLT明显降低，但是发生严重出血的比例很低，颅内出血的发病率约为0.1%～0.5%。最后，郝良纯教授强调儿童ITP多为自限性过程，治疗的目的主要为防止严重的出血，而不是提高PLT至正常值。
讨论环节
会议进入讨论环节，大连医科大学附属第二医院王颖洁教授和内蒙古自治区人民医院王向文教授发表个人见解。王颖洁教授表示自己所在医院建立了儿童血液肿瘤中心MDT团队，建立了儿童慢性难治ITP诊疗项目，向郝良纯教授请教对于这部分患儿用药时间该如何把握？郝良纯教授表示ITP为排他性诊断，诊断需根据临床表现及实验室检查，在治疗的过程中，若疗效不佳，需对疾病进行重新评估，用药时长没有固定时间，个体差异较大，且需要根据血小板安全范围的时间而定。王向文教授表示对于ITP一线治疗中肾上腺糖皮质激素使用后，当PLT≥100×10⁹/L稳定1～2周，逐渐减量直至停药，一般疗程4～6周，如果有些患者有激素依赖，可以适当延长用药时间。
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PART 3
急性白血病的免疫治疗
在马夫天教授的主持下，会议再次进入学术分享环节，第二位讲者是中国医学科学院血液病医院杨文钰教授，围绕儿童急性白血病的现状、治疗机制与进展等内容进行详细阐述。据统计，急性淋巴细胞白血病是儿童最常见的恶性肿瘤，发病高峰在2~5岁，发病率为成人3倍，我国每年新发病例约3~4/10万。困扰儿童ALL治疗的难题主要是难治复发，数据显示1988年~2002年CCG9585例初诊ALL中20%复发。
杨文钰教授指出经典复发ALL治疗方案获益有限，近年来CAR-T疗法为这一疾病领域提供了全新的治疗选择，并成为继移植后，有可能让患者获得治愈的革命性治疗选择，同时在临床应用中展现出了显著的疗效及安全性。另外，对于儿童AML来说，因其异质性以及随疾病进展而变化的特点，寻找合适的靶点尤为重要，而C型凝集素样分子1（CLL-1）由于异常高表达在儿童AML细胞和白血病干细胞LSCs上，却几乎不表达于正常造血细胞，成为了极具药物开发潜力的靶点之一。最后，杨文钰教授表示新药时代免疫治疗取得重大进展，靶向治疗机遇挑战并存！
讨论环节
王颖洁教授和王向文教授均表示会议内容受益匪浅，同时了解到将R/R B-ALL患者的CAR-T疗法由II级推荐提升至I级推荐，这一历史性的提升开启了R/R B-ALL以CAR-T为中心的免疫治疗新格局，也为患者带来了更加光明的治疗前景，有望实现B-ALL从“可控制”走向“可治愈”。
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PART 4
大会总结
会议时间虽然短暂，但是内容非常丰富，在总结中主席们肯定了两位讲者和讨论嘉宾的充分准备和热烈讨论，让大家对儿童ITP和儿童白血病有了更深入的了解，随着新药新治疗的不断上市，给临床医生提供了更多的选择，最终使临床获益。
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