DEB-TACE在治疗伴门静脉癌栓（PVTT）的HCC患者中显示出优于cTACE的疗效和安全性，可能成为此类患者的有前景的治疗选择。
DEB-TACE在治疗伴门静脉癌栓（PVTT）的HCC患者中显示出优于cTACE的疗效和安全性，可能成为此类患者的有前景的治疗选择。
研究背景
门静脉癌栓（PVTT）是肝细胞癌（HCC）中的常见现象，并且是预后不良的重要指标。尽管HCC的治疗取得了进展，但管理伴PVTT的HCC仍然具有挑战性。根据西方指南，伴PVTT的HCC患者被认为治愈机会极小，唯一的抗癌治疗选择是系统治疗，中位总生存期仅为6.5个月。然而，亚洲-太平洋地区的治疗策略与西方不同，更推荐积极的抗癌治疗，如手术切除、放射治疗、经导管动脉化疗栓塞（TACE）等，并已报告了有希望的生存结果。
TACE是伴PVTT的HCC的有效局部区域治疗方法，最新的中国指南已将其提议为这些患者的替代疗法。然而，常规碘油TACE（cTACE）的治疗缓解率较低，中位总生存期仅为4.0-6.1个月。药物洗脱微球（DEB）已成为TACE的创新药物递送载体，与cTACE相比，它能在目标肿瘤内实现更高的局部药物浓度和更低的系统浓度。然而，DEB-TACE在临床疗效和生存益处方面的优越性仍存在争议。本随机对照试验旨在比较DEB-TACE与cTACE在治疗伴PVTT的HCC中的疗效和安全性。
材料和方法
研究设计和患者：本研究是一项前瞻性、随机、对照、非盲试验，旨在评估DEB-TACE在治疗伴PVTT的HCC患者中的疗效和安全性。主要终点是无进展生存期（PFS），由独立评审委员会根据改良的实体瘤疗效评价标准（mRECIST）评估。次要终点是总生存期（OS）和不良事件（AEs）的发生率。研究获得机构审查委员会批准（IRB No.2018-804），所有研究参与者均提供书面知情同意。研究方案在中国临床试验注册中心注册（chictr.org.cn），患者同意发表本研究。研究报告遵循CONSORT指南。
纳入标准：患者年龄18-80岁；诊断为伴PVTT的HCC且未接受过治疗；不适合手术切除；Child-Pugh A或B级肝病；ECOG体能状态评分为0-1；具有足够的血液学、肝脏和肾功能。
排除标准：已知纤维板层型HCC、肉瘤样HCC、胆管癌或混合胆管癌和HCC；巨大肝动静脉瘘；既往食管静脉曲张出血史；共存其他恶性肿瘤；未控制的感染或HIV。
程序：患者按1:1的比例随机分配至DEB-TACE或cTACE治疗组。TACE通过股动脉入路，使用5-F导管和2.4-F或2.7-F微导管选择性插管至肿瘤供血动脉进行。对于cTACE，将60mg多柔比星与10-20ml碘油（Lipiodol）混合成乳剂，缓慢注入肿瘤供血动脉，随后用可吸收明胶海绵颗粒进行栓塞。对于DEB-TACE，使用载有60mg多柔比星的CalliSphere微球，微球大小为100-300μm，与非离子对比剂混合后动脉内给药，最多使用一瓶；必要时使用非吸收性微粒进行额外栓塞。
随访：TACE后一周安排随访，进行临床评估和实验室检查。患者在TACE后一个月接受多期对比增强MRI/CT扫描以评估疗效。使用mRECIST评估原发性肝肿瘤的治疗效果，使用PVTT分类系统评估PVTT反应，并根据mRECIST标准进行调整。
统计分析：基于假设DEB-TACE组和cTACE组患者的中位PFS分别为5个月和3个月，计算得出需要纳入128例患者，考虑到24个月的入组和随访期以及5%的预计脱落率，目标入组设定为163例患者（cTACE组81例，DEB-TACE组82例）。使用IBM SPSS Statistics（版本25.0）和R软件包（版本4.2.2）进行统计分析。
结果
患者特征和治疗：在2018年9月至2020年7月间，共有213例诊断为HCC的患者接受筛查，最终163例患者入组。随访期延长至2022年7月28日。在ITT人群中，82例患者（中位年龄55.0岁；男性74例）被随机分配接受DEB-TACE，81例患者（中位年龄55.0岁；男性75例）被分配接受cTACE。所有患者均接受了指定治疗。
疗效：根据mRECIST，DEB-TACE组的总体客观缓解率（ORR）显著高于cTACE组（ITT人群：63.4% vs. 44.4%；PP人群：66.2% vs. 46.8%；P=0.015）。DEB-TACE组的中位PFS和OS均显著长于cTACE组。
安全性：DEB-TACE组和cTACE组任何级别AEs的发生率相似，最常见的AE是栓塞后综合征。cTACE组中3-4级ALT升高的频率显著高于DEB-TACE组（P=0.048）。
讨论
本研究表明，DEB-TACE在治疗伴PVTT的HCC患者中优于cTACE，表现出更高的ORR和显著的生存益处，且安全性可接受。尽管系统治疗如TKIs和免疫检查点抑制剂（ICIs）常被推荐为晚期HCC的标准治疗，但对于伴PVTT的患者，生存益处有限。DEB-TACE可能成为治疗此类患者的有前景的治疗策略。
结论
DEB-TACE在治疗伴PVTT的HCC患者中显示出优于cTACE的疗效和安全性，可能成为此类患者的有前景的治疗选择。
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