背
景
免疫血栓性血小板减少性紫癜 （iTTP） 是一种由 ADAMTS13 缺乏引起的罕见、危及生命的自身免疫性疾病。抗 VWF 纳米抗体 Caplacizumab 被批准用于 iTTP 治疗，减少了对治疗性血浆置换 （TPE） 的需求并改善了血小板的恢复和存活。本研究评估了与使用 TPE、caplacizumab 和免疫抑制的常规治疗相比，使用 caplacizumab 和免疫抑制但不使用 TPE 治疗急性 iTTP 的情况。
方
案
本研究所有患者均来自奥地利血栓性微血管病登记处 （ATMAR） 和德国 REACT-2020 TTP 登记处 （ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04985318）。42 例急性 iTTP患者如果首次服用 10 mg caplacizumab 后血小板计数增加，并且患者的病情和器官功能保持稳定，则采用旨在避免TPE 的治疗方案（无 TPE 队列）。与 59 名接受 TPE 、 caplacizumab 和免疫抑制一线治疗的 iTTP 患者对照组 （TPE 队列） 相比，对这种方法进行了广泛的疗效和安全性分析。主要结局是血小板计数正常化的时间。次要结局包括临床反应、恶化、难治性 iTTP、iTTP 相关死亡。
结
果
表1.人口统计学和基础疾病特征
表2 .iTTP治疗方式分组
表3.不同治疗组的主要结局
患者的研究流程图。
结
论
自 1990 年代初引入 TPE 以来，本研究结果首次表明急性 iTTP 治疗模式的转变。详细来说，本研究的治疗方法在 42 次急性 iTTP 发作中的 38 次 （90.5%） 成功实施。本研究观察到接受和不接受 TPE 治疗的 iTTP 患者血小板计数恢复正常的时间没有显着差异。对关键次要结局的分析未显示达到临床反应或经历恶化、难治性或 iTTP 相关死亡的患者比例存在显著差异。总之，无 TPE的Caplacizumab 和免疫抑制治疗，能够快速控制微血管血栓形成，并在 iTTP 治疗中取得持续的临床疗效。
参
文
考
献
Kühne L, Knöbl P, Eller K, et al. Management of immune thrombotic thrombocytopenic purpura without therapeutic plasma exchange. Blood. 2024;144(14):1486-1495. doi:10.1182/blood.2023023780
感谢浙江省人民医院输血科来稿！
公众号｜输血人
本期编译｜朱佳男 陈秉宇
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