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2024年12月6日，微芯生物公告：西奥罗尼单药治疗三线及以上小细胞肺癌 III 期临床试验结果显示，在主要终点中位总生存期（mOS）上，总体人群中西奥罗尼组与安慰剂组相比不具显著差异。鉴于此，微芯生物决定不再递交该适应症的上市申请，该III期临床试验研发投入为8847万元。
你很难相信自己的眼睛：微芯生物作为原创药第一股，癌症药物连“安慰剂”都没做出来优效，这个医学策略可谓是实在是糟糕至极。
首先，你不会表达：你绝不可以用安慰剂组这个概念，你要强调用最佳支持治疗BSC，因为实际情况如此！安慰剂指的是什么都不用！这个医学部实在太糟糕了，对公司形象产生何其大的伤害，这还是上市公司？？？稍微经过训练的我们CTM会员，都知道要体面表达BSC，绝不可能安慰剂。
其次，你在流行病学数据中，对样本量应该有所预期，足够大样本量，理论上可以做出来，但太费钱而且不伦理。对于OS指标，我相信没有几家企业会如此愚蠢，当然对照药已经上市，再次重启试验NMPA不会允许“安慰剂”对照，难度更大，你应该用替代终点指标，但如上所述已经没有机会了，你浪费了8847万，但凡掏出10%预算找个靠谱的专业人员而不是“专家”问问，都不至于此！
最后，这应该是选择受试者时，你做的不如恒瑞，恒瑞对enrichment 策略的深入程度堪称炉火纯青的理解！
每个申办方都希望病例数、疾病群体、临床价值、商业价值、疾病理解的正确程度、创新度、MOA、竞争对手的推进能力和状况等方面达到良好的平衡。
选择Pipeline，代表着公司希望切入的赛道；选择产品组合策略，代表着公司筛选品种不断推陈出新的眼光、战略能力和实施水准。
在长期对病人的理解中，感受不同疾病群体的不同需求，在性别、祖先、种族、年龄、经济能力、人种等方面有着不同需求。这些能力，决定了我们的说明书如何陆续拓展，也折射出不同厂家的研发深度。
代表性、有效性、普遍性，是选择受试者作为疾病人群的代表时，需要考量的三个方面：
-在试验的背景下，代表性是指纳入的人在多大程度上可以被视为代表可以应用治疗的一般人群，如果证明是有用的。
-在治疗差异的背景下，有效性是指该差异可以合理地归因于治疗分配的程度。
-普遍性是指……，略，会员登录网站可见。
简而言之，你选择入组的受试者，其年龄分布、性别、合并用药、疾病严重程度、人种、种族、文化、饮食喜好、地域等等，是否能和期望的用药群体相关，能在一定程度上反映出未来上市销售的真实场景。
有效性和普遍性的概念是不同的：有效性来自试验的设计和进行的方式，而普遍性主要是判断问题。如果治疗比较是基于-治疗和观察的可比较人群时确保治疗分配最可能解释观察到结果，那么治疗比较是有效的。“代表性”是通过将研究人群的人口统计学和其他宿主特征与符合条件的一般人群进行比较（或通过与所有筛选入组的人进行比较）来推断的。
对代表性的渴望源于这样一种信念，即拥有广泛的“代表性”研究人群会加强试验的结论。
熟悉FDA临床试验指南的人会知道，对少数人口的纳入是法规强制要求的，机构立项书中有很大篇幅提醒研究者是否充分考虑妇女、少数族裔的入组比例。近年来，人们认为女性和少数民族在试验和其他临床研究领域相对于男性和占主导地位的少数民族“代表性不足”或“研究不足”，推动人口代表性。这些担忧导致美国国会在 1993年的NIH振兴法案中对试验提出要求，旨在确保有足够数量的女性和少数族裔，以确定试验中研究的治疗方法对男性的作用是否与男性不同。这导致，大部分试验中，会出现妇女或少数族裔比多数族裔多的情况。
如果没有针对符合条件的研究人群的抽样框架和旨在提供该人群代表性样本的相关抽样方案，则无法确保“代表性”。
然而，即使能够制定抽样框架（通常不可能，因为这样做必须对一般人群进行筛选以确定符合研究条件的人），最终入选的人群，即使通过抽样选择，最多也只能 , 仅代表那些有能力并愿意参加的人，只是因为他们提供了知情同意书。
所以，这些情况仔细考量起来，试验的系统设计很多细节是很有问题的。
因此，就其设计性质而言，试验涉及选择的、非代表性的人群。即使在试验中发现一种治疗有效，人们也无法直接知道它对那些不同意接受研究的患者是否有效。如果同意和缺乏抽样框架的问题得到克服，那么人们仍然会面临这样一个事实，即大多数GCP机构，出于实际和伦理原因，不得不依赖那些来找他们的人。他们没有能力或伦理权威去寻找合适的病人进行研究，特别是如果这样做意味着那些经常来找他们的人会被拒绝。这种“选择性”方法将被视为违反……略，会员登录网站可见。
需要概括的这一点是显而易见的。在治疗途径、治疗量、治疗类型和患者类型方面存在需求。
例如，如果一项试验涉及单一固定剂量的药物并且未能发现差异（例如在 UGDP 试验中，关于甲苯磺丁脲）是否得出结论，在不同的、更灵活的给药方案下使用相同的药物会 产生更有利的结果？同样，如果一种化合物产生益处，是否可以得出其他姊妹化合物会显示相同效果的结论？或者相反，如果药物家族的一个成员有不良影响（例如 FIAU）或未能显示出益处（例如甲苯磺丁脲），是否会回避其他相关化合物？
此外，如果一项试验涉及轻度患病的人，并显示出测试治疗的有益效果，是否有人得出结论，测试治疗会对病情较重的人产生……略，会员登录网站可见。
最后，如果测试的药物对所治疗的疾病或病症有效，那么它对相关病症或疾病是否也同样有用？所谓的“标签外”使用（因为药物被批准用于指定的适应症）占了大量的治疗处方。
无论何时进行概括，无论性质或方向如何，实际上都是在回答上述一个或多个问题。如果作为治疗者，选择使用在试验中显示无效的药物的姊妹化合物，那么实际上是在说试验结果，无论出于何种原因，都不可推广。
普遍性，取决于对试验的判断以及对有关治疗的……略，会员登录网站可见。
如果被比较的治疗组的结果差异可以合理地归因于治疗，则试验可以为比较一种治疗与另一种治疗提供有效的基础。一般的“科学定律”和“简约原则”要求人们默认采用最简单的解释——通常是需要最少假设的解释。因此，在由患者或医生选择治疗的试验中，通常更……略，会员登录网站可见。
根据相同的原则，当存在这种偏见的机会时，人们应该更倾向于将治疗差异归因于观察者的偏见，认为……省略5329字，
会员登录可见:【医学MA】系列四十六||选择受试者时如何确保疾病人群的代表性、有效性和普遍性
成为一个MA，需要管理的事务极多，面两百零四篇：
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