致力于提供世界级最优认知和最佳实践,提升临床试验行业资源转化能力和转换效率。向企业和个人提供研究设计、方案开发、试验管理和数据管理方面培训,咨询和管理服务。
昨晚某国外三期失败,导致CMO、CEO被裁,股价跌幅8成。
某公司的PD1双抗接着失败,算雪上加霜,它们在试验设计时犯了重大错误。
许多试验失败,在于关键III期忽略了Treatment Rate和Prevalence这两个疾病人群选择时的重要参数,导致样本量不足、对试验疗效过于乐观,可行性分析和立项考虑严重失败!
在跨国公司“临床负责人”做的可行性分析,主要是拼凑证据,说服总部让参与入组。没有机会区做品种立项ROI分析的财务输入,对产品组合价值的估算,这样何来后期投资组合品种池中优先级调整这一说呢?
经过科普,行业开始用临床开发策略和优先级调整这些术语,但无非是从去年的“我们请CRO但他们没去site就算一次CRA的费用”升级到了“将资源放在临床试验晚期阶段的项目”,这个确实太傲慢与偏见,视天下英雄与无物,投资者难怪不抛售biotech股票。
只要稍微研究innovation和market size以及share的BD书籍,就不难发现:Treatment Rate和Prevalence,是临床立项报告和试验可行性分析都必须分析的俩疾病人群重要参数,它直接决定一个品种的临床价值和商业价值。
在我们总监模块中,我们还介绍如何计算新药物上市后带动的size变化,以及可能取代的share,和峰值的销售数据模拟,欢迎加入总监模块。
研究设计和试验管理,是美的艺术,哲学上的逻辑美。比如盲法,比如模拟,比如软件工具技术的应用,都可以大大节省时间,提升效率,也就是将帅无能累死三军,看行业多少公司多少人在“勤劳”努力,其实都是质量源于设计上的问题,比如我们的手册,售价1500还得是金卡以上会员才卖的-“质量源于设计在临床试验领域的植入”。
看完就明白,对少无效、返工、低效的活动浪费着。
我们总在说一个药物要有临床价值、有商业价值,要以病人为中心,做临床试验要以疾病管理为主而不是以治病为主,但到底该怎样做,其实很多临床运营总监是没有头绪的。
临床运营总监,还在照着我们外企十年前那一套:拿到老外分派的项目,国家可行性分析想办法竞标拿到中国实施计划,然后入组能力,然后参与到全球上市,体现出自己管理CRA和项目的水平,这属于比较低端的基本工作。
高水平的总监,是看到一些重要指标,比如几个临床运营总监分别管理不同的投资组合品种,就需要高度中枢集中分析品种,确保投资回报率-这在biotech惨不忍睹逐一退市的当下更为重要,未来没有绩效没有ROI的企业将不可能有人买单。
评估一个药企的研发实力,不在于有多少个管线品种,多少个临床试验在做,而是在于它能否在开启III期时四年内在六个主流药政机构国家拿到上市许可。临床试验,是输入端,意味着资源的输入,而几个品种上市才是输出,并考虑到你用了多少资源、实现了多少输出,而且要明确告诉投资人将来这个产品生命周期的销售峰值和总回报,如果你计算错误甚至压根就没有全面考量将没有投资者对这样的企业有兴趣。
在投资组合品种的价值评估中,最重要的一环就是就诊率和Prevalence,就像新冠病毒一样,前期需要100%就诊-建立在集中筛选、动态清零的国策上,这样的疾病是梦幻的疾病类型,而疾病流行程度同样是一个指标-新冠大流行整整延续三年。
这种疾病的需求,可谓爆发式需求,实际上目前上市的药物中并没有真正能够迅速有效高效治疗的,从刚开始的重症救治到目前的症状轻微,从来都是针对疾病症状表现为主,疫苗加强保护、药物抑制病毒复制、增强免疫力、白蛋白抢救肺部症状。我们做品种立项时,这种毫无疑问在医疗价值和临床价值上都是非常优的,剩下的问题就是问自家企业何德何能占有这个空白的market,去核算market size,去找market share,目前市面上众生药业、三叶草已经很多双抗药物的研究已经是毫无价值了,因为病毒的致病能力降低90个pcts,症状极度轻微,treatment rate和Prevalence都决定这个研发III期应当终止,ROI很惨淡。
我们投资一个Biotech公司,是看其资源整合能力。它手头有多少品种,投入多少钱,有多少人,这些人的优势是否确保在核心领域有关键作用,例如对疾病领域有正确认知,对产品的潜在适应症目前的可用治疗、发病率、治疗预后情况、生产成本、销售峰值、疾病领域死亡率、疾病领域市场空间等有充分理解。
这是我们和一些基金经理聊时,我持有的一些基本观点,然后以此对品种进行估值,再对整个的品种池(管线是疾病领域,不能说对管线池估值,这是业务的说法)进行估值。但不同资产在不同企业的价值是不同的,因为有些公司推进能力很强,有些就未必,就看他们企业是否采取了最正确的策略来管理这些投资组合。
我会选择很多指标,treatment rate和Prevalence就是我首先要考量的。
在对资产进行估值时,无论是公司、产品、XX、XX、XX还是知识产权地位,都必须从任何人的角度来看待其价值。
资产与其价值之间的关系只能从买方和卖方的角度来确定,在不同时期,价格是不同的,例如2018年前许多biotech引进别人家品种时溢价两三倍抢,但现在就价格很低。
在任何一种情况下,在基础上都会有一个“绝对”值,该值可能来自于生产资产的成本,该值将是基于预测的“潜在”值,换句话说,该资产可能能够产生的未来货币回报。
不幸的是,对于做评估的人来说,一个绝妙的想法可能只花了数百万美元,而一个花费数百万美元开发的项目最终可能一文不值。因此,就像一个临床运营总监一样,一个年薪两百万的人应当是综合知识非常过硬的,他不应该只是经验丰富的去规划协调组织,这些常识以外他必须有很强的ROI意识,你管理项目和资源的最终目的还是要为企业盈利负责。
因此,在得出适当价值的表达式之前,需要考虑更多的问题。
在做临床试验时,反复的思考这个问题,就是现在准备花费多少资源、时间、金钱,在收购和自研品种间做出选择,然后分阶段投资是什么,企业有什么优势供我们利用,我们的机构、研究者KOL资源是否好,需要外部如何与专家们结盟。至于我花了很多时间精力去试验设计、Vendor筛选和管理、海外药物采购、Code设计、CDMS搭建、团队搭建、培训管理、试验组织实施和监管等等,只是术,这是建立在势的基础上,去执行的策略、战术、活动。
首先要问的问题是:
谁是收购方?我们去买一个品种,授权一个品种,都要去考虑盈利,和目前管线品种的组合策略。
动机是什么?例如,华东医药发力ADC肿瘤,信立泰一直专注于心血管疾病,围绕的产品延伸、疾病群体的其他需求,都是要深入探讨的。
他们的资金有多充足?我们公司的销售情况稳健吗?是否能足够支持?将需要各期分配多少钱?如何XX?
每个临床运营总监可以是一个合格的财务人员。
有什么风险承受能力?2024年,许多biotech已经在破产,倒闭,清算。曾经如日中天的XX生物已经宣告寻求并购但无果,没有现金流的企业是不能做国际临床试验的,在欧美年营收小于10亿美金的企业是不可能自己做全球临床的。未来,这些biotech将会一败涂地。
在实现资产估值的过程中,需要回答这些问题和其他问题,只需要列出一些关键的问题,然后去寻找各种数字工具支持。
此外,这些问题必须在XXX。
立项时,一个药物可能是临床有需求的,但上市往往是十二年后的事情,这时候可能情况早已经发生变化,所以项目的优先级开发次序要随着目前可用治疗、最先进的治疗而调整,例如2022年10月礼来退掉XXPD1权益,因为去年XX被FDA拒绝-和过时的NSCLC治疗手段做对比,他们当时存在小心谨慎的心态,以为治疗背景刚刚发生变化时用过去的标准设计临床试验对照能够被接受,实际上不再被许可。
这是一个另外的概念,在我们总监模块系列中有额外阐述,对全球临床申报策略时,对这些疾病的发病率和治疗手段做出分析,确定有医疗价值。
我们在试验可行性分析时,给申办方、CRO都做过企业咨询服务,告诉他们可行性评估报告该如何写,并得到她们企业的认可。欢迎有意向企业合作,咨询费5万起。
在评估过程中,对于将要审查的证据的性质,应考虑到许多因素。
其中最重要的是可以获取的数据的选择性。任何关于早期化合物的信息都将因缺乏数据而困扰。
当一种化合物是新的时,不可能已经完成了回答许多非常必要的问题所需的所有可能的实验。
一个例子是关于化合物ADMET的信息。在过去5年中,用于这些药物有效性和安全性评估的临床试验数量激增,以至于公司或监管机构都没有明确接受安全性的最低标准。
结果是,很少有公司能够承担得起超过现有样本量的成本:需要在体外建立化合物的药代动力学(PK)和药效学(PD)数据,然后在公认的动物模型中建立体内数据(某些新类别的化合物甚至可能不存在这些数据),很可能在人体组织模型中建立。
然而,即使是这些测试也无法预测基因差异或饮食影响等变量的可能反应,这些可能会深刻影响药物的潜力,现在AI药物设计公司已经上市并市值达到百亿人民币,但是否发挥作用,值得观察。另外,有些……
那么,Treatment Rate和Prevalence究竟该怎样用于疾病人群的品种价值评估呢?
这背后的想法是将一个机会的显著特征放在一起,并达成某种“和值”,认识到没有办法进行有效的计算来区分这些机会。
数组的概念来自计算世界,其中数组中的变量可以是独立的、依赖的或可变的。虽然变量的概念看起来有点深奥,但让我来解释一下。
任何数组中的……
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