10月8日NMPA批准通知件清单上，Biogen的ALS新药tofersen（托夫生）赫然在列。
在一项关键临床试验中，28周时tofersen治疗组患者的血浆神经丝轻链（NFL，一种神经退行性标志物）水平平均减少55%，而安慰剂组则增加了12%。基于这一替代终点指标，2023年4月FDA加速批准tofersen （商品名Qalsody）超氧化物歧化酶1（SOD1）突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是一种致死性，且超罕见的遗传性ALS，美国患者人数约为330名。2024年5月，在欧盟也获得批准。
Tofersen由Biogen和Ionis共同研发，可与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生。
据Biogen公开的财务数据显示，tofersen在2023年的收入是590万美元，2024年上半年则是960万美元。
目前，除了tofersen之外，全球范围内批准治疗的ALS药物还有利鲁唑、依达拉奉，以及刚刚在日本获批的甲钴胺。而之前被FDA加速批准的复方产品AMX0035则因为3期临床试验结果并未显示出优于安慰剂的疗效而撤市。
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从药物分子来看，国内已经拥有全部已经批准的ALS药物，但从剂型上还缺少些，比如利鲁唑口溶膜，原本海思科已经引进并申请上市，但奈何却撤回了，以及依达拉奉口服混悬液。此外，甲钴胺在国内也未获批ALS适应症，且从已经批准的剂型和规格来看，无法直接使用现有已上市产品。
