重症肌无力（MG）是一种自身免疫性疾病，其特征为自身抗体与神经肌肉接头处突触后膜上的乙酰胆碱受体或相关功能分子的结合，导致骨骼肌无力。
这种无力可以表现为全身性或局部性，通常近端肌肉受累程度高于远端肌肉，几乎总是涉及眼肌，表现为复视和上睑下垂。
MG的主要致病抗体包括乙酰胆碱受体抗体（AChR）、MuSK抗体及LRP4抗体，少数患者的血清中未能检测到上述抗体，称为抗体阴性MG。
根据统计数据，MG的年发病率为0.8-1.0/10万，患病率为15-25/10万。
2022年，中国MG的发病人数约为9600人，患病人数约为28.2万人，MG在中国被列入罕见病名单。
MG的主要发病机制为乙酰胆碱受体（AChR）抗体介导的自身免疫反应，涉及细胞免疫和补体系统，主要影响神经-肌肉接头突触后膜的乙酰胆碱受体。
在创新药物方面，主要集中于三个领域：补体抑制、FcRn减少循环抗体以及靶向B细胞的清除。
FcRn抑制剂Efgartigimod已获批用于MG的治疗，基于关键的三期临床试验ADAPT。
ADAPT是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床研究，纳入MG患者MG-ADL评分至少为5分（>50%为非眼部病变），并且患者正在接受稳定剂量的治疗。
研究中167例患者以1:1的比例随机接受Efgartigimod或安慰剂治疗，每个周期进行四次给药（每周一次），并允许重复给药。
研究的主要终点为第一个治疗周期内，AChR阳性患者中MG-ADL评分有反应的患者比例（≥2分的提高，持续≥4周）。
其他疗效指标包括QMG评分及所有患者的MG-ADL反应者比例等。
综上所述，MG-ADL和QMG是评估重症肌无力的最重要临床指标。
MG-ADL是重症肌无力日常生活活动能力量表，共包含8项指标，每项指标评分为0-3分，用于评估疾病对患者日常生活的影响。
QMG是由美国重症肌无力基金会（MGFA）制定的评估疾病严重程度的指标，以定量方式进行评估。
对于类似CAR-T等早期研究，临床三期中使用的主要终点并非必需。
首先，基线MG-ADL一般MG-ADL总分≥6分，按照2020年MGFA诊断标准分类为II-IV级。
根据现有的CAR-T细胞研究，与MG相关的评估标准包括MG-ADL和QMG评分。
评估时间点为基线、D0天、D3、7、14、21、28、35、60、90、120、150、180、210天。
同时，AChR自身抗体水平的检测将在基线、D14天、D28天、D60天、D120天、D150天和D180天进行，并进行后续的长期随访。
除了最常用的MG-ADL和QMG量表外，重症肌无力的严重程度评估还包括：
重症肌无力综合评分（MGC）、重症肌无力生活质量15修订版（MG-QoL-15r）、肌无力肌肉量表（MMS）以及重症肌无力绝对和相对评分法（ARS-MG）。
MGC量表由Muscle Study Group于2008年开发，其条目来源于QMG、MG-MMT和MGADL这三个常用量表，涵盖了十个重要的功能领域，评分范围为0至50分，得分越高则表明重症肌无力的程度越严重。
MG-ARS量表是由许贤豪教授及其团队设计，并于1997年经过修订后正式发表。
该量表分为临床绝对评分（CAS）和临床相对评分（CRS）两部分。
临床绝对评分（CAS）包含八个条目，具体包括眼球（上睑无力评分、上睑疲劳试验、眼球水平活动受限评分）、肢体（上肢疲劳试验、下肢疲劳试验）、面肌（面肌无力评分）、延髓（咀嚼和吞咽功能评分）以及呼吸（呼吸肌功能评分）。
该评分系统旨在反映重症肌无力（MG）患者受累肌群的肌无力和疲劳程度，评分范围为0至60分，分数越高则表示肌无力程度越严重。
肌无力肌肉量表（Myasthenic Muscle Scale，MMS）由Gajdos等人开发，并于1997年在《神经病学年鉴杂志》上正式发表。
需要指出的是，与其他量表相比，MMS并未包含与呼吸肌相关的评估内容。
MG-QoL15r量表是针对MG患者设计的简便且易于实施的生活质量评估工具。
