引领现代制药的第三波浪潮，小核酸药物带来全新治疗范式

文摘 2024-11-10 11:26 北京

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最近在断断续续地看分子生物学的知识，主要是DNA的复制、转录、翻译，看得很慢。

刚好刷到一篇研报《引领现代制药的第三波浪潮，小核酸药物带来全新治疗范式》，作者国信证券陈益凌/马千里，整体内容写的挺好。

报告系统回顾了小核酸药物行业发展历程，并对关键技术及专利壁垒进行了讨论；归纳和总结了小核酸药物布局的疾病领域及管线进展；对比分析了海内外小核酸企业及其产品梯队的发展战略。

小核酸药物主要是反义寡核苷酸（ASO）和小干扰核苷酸（siRNA），前者通过酶介导的RNA降解或占用机制调节互补mRNA片段功能，后者作用机理是进入细胞后能特异性结合mRNA，并且组织DNA复制或者翻译，或者沉默某一片段的基因。

但小核酸药物也有缺点，针对其碱基、糖环和磷酸骨架进行化学修饰改造，进而提升分子的稳定性、碱基配对的亲和力以及避开免疫系统的免疫原性，进而发展到目前的阶段。

小核酸药物的主要应用领域是单基因遗传性罕见病，目前也慢慢扩展到高血压、乙肝等疾病领域，但在肿瘤领域应用较少。

小核酸药物的龙头企业是美国的Alnylam，广泛布局心血管代谢、抗感染、中枢神经系统/眼部疾病等领域，目前已有5款产品上市，销售额达到10多亿美元。其他的海外公司还有Arrowhead、Dicerna、Ionis、Sarepta。

国内小核酸药物代表性企业是圣诺医药、腾胜博药和瑞博生物，圣诺医药的核心候选产品STP705/707由PNP递送的TGF β1/COX2 siRNA药物组合，腾盛博药授权引进的BRII-835（VIR-2218）靶向HBV保守的x区域，而瑞博生物2020年12月申报科创板，后来撤回IPO申请，招股书可以参考下。

报告发布于2023年3月，内容详实，信息量丰富，文中的部分行业信息可以作为医药投行的常识应用，借此刷新和加深记忆。此次分享绝对不构成投资建议，特此声明，敬请各位知悉投资风险。

‍‍‍再一次风险提示：市场竞争加剧的风险；产品临床失败或有效性低于预期的风险；产品商业化不达预期的风险；技术升级迭代风险！

本期结束，希望对大家能有所帮助，如有疏漏，敬请指正。查询资料不易，都是周末和深夜抽时间整理加工资料，如果觉得写得还不错，欢迎大家关注/点赞/在看/收藏/分享。

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