"最毒"结直肠癌新方案！恩考芬尼联合西妥昔单抗和化疗
文摘
2024-12-22 07:00
安徽
一般认为，携带BRAF V600E突变的结直肠癌(CRC)是预后最差的CRC亚型(之一)。但很可惜，包括本方案，都不算有什么新意，也不算有什么特别的进展。2024年12月20日，FDA加速批准Encorafenib(恩考芬尼)联合西妥昔单抗和mFOLFOX6用于携带BRAF V600E的mCRC。本批准基于BREAKWATER (NCT04607421) III期临床结果，在试验组(恩考芬尼+西妥昔单抗+mFOLFOX6)和对照组(mFOLFOX6, FOLFOXIRI或CAPOX±贝伐珠单抗)之间评估。主要终点为经BICR(盲态独立审核委员会)评估的cORR(确认的客观缓解率)，分别为61% (95% CI: 52%, 70%)和40% (95% CI: 31%, 49%)。mDoR(中位缓解持续时间)分别为13.9 个月(95% CI: 8.5-NE)和11.1个月(95% CI: 6.7-12.7)。PFS(无进展生存期)和OS(总生存期)的评估将作为该加速批准上市后的确认证据(即完全批准或撤销适应症的依据)。1，Encorafenib(恩考芬尼)虽然暂未获得NMPA批准，但该药物的上市申请已于2024年9月7日获得CDE(国家药品监督管理局药品评审中心)受理，我估计将于2025年内在国内批准，因此标题中用了中文名，大概率也是上市后的标准中文译名。2，mFOLFOX6是经典的结直肠癌化疗方案，这个没啥好说的，但该方案又是多药联合方案，也基本继续提示携带BRAF V600E突变的结直肠癌恶性程度较高，需要更高强度的治疗方案。3，这不是恩考芬尼的首个CRC适应症。FDA曾于四年前（2020年4月9日）批准恩考芬尼联合西妥昔单抗用于CRC后线治疗。本适应症仅添加化疗，作为CRC一线治疗就需要另一个大型III期临床试验的数据支持，也同样是临床用药严谨性的一个体现。无论什么癌种的临床进展都是渐进式的，我们都期待能时常有革命性的药物，但很遗憾，这很难。
