中重度B型血友病患者招募丨长效IX因子临床研究

健康   2024-12-18 17:48   上海  

一项在既往接受过治疗的中国B型血友病受试者中评估重组人凝血因子IX-白蛋白融合蛋白(rIX-FP)的药代动力学、疗效和安全性的III期、开放性、多中心研究


       本研究计划在全国8家研究中心开展,计划入组23例受试者。本药物暂未在中国大陆上市,研究已经获得国家药品监督管理局(NMPA)及伦理委员会的批准,现公开招募符合本研究的患者。


入选标准Inclusion Criteria

1. 男性中国受试者,提供书面知情同意书时的年龄≤70 岁。
2. 有重度或中重度 B 型血友病(FIX 活性≤2%)病历记录或筛选时经当地实验室确诊的受试者。
3. 经主治医生确认,接受 FIX 产品(包括含有 FIX 的凝血酶原复合物浓缩物)的ED≥150 天(≥6 岁)或≥50 天(<6 岁)的受试者。允许受试者使用开处的 FIX浓缩物,但在第 1 天 rIX-FP 给药 96 小时前应停用。
4. 无确证的 FIX 抑制物形成病史(确证的 FIX 抑制物形成病史定义为连续 2 次阳性检查结果且第一次阳性检查结果后,第二次单独采集的血样仍确认为阳性)且筛选时,根据中心实验室检查,无确证的可检测 FIX 抑制物(定义为<0.6 Bethesda单位[BU]),且已知没有 FIX 抑制物形成的家族史。
5. 在接受任何研究特定程序前签署参加研究的书面知情同意书。
6. 受试者/看护者有能力评估出血事件并在日记上记录进行的治疗。


参研中心Research Center



机构主要研究者省市
中国医学科学院血液病医院杨仁池天津市
南方医科大学南方医院孙竞广东广州
首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖北京市
浙江大学医学院附属儿童医院徐卫群浙江杭州
福建医科大学附属协和医院杨凤娥福建福州
济南市中心医院(山东第一医科大学附属中心医院)陈昀山东济南
贵州医科大学附属医院金皎贵州贵阳
华北理工大学附属医院闫振宇河北唐山



联系方式 contact information

麻烦请通过医院官方渠道,联系上述参研中心的主要研究者。


































































































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