关键词：OMG；PROM；OMGRate-q；视觉功能；Neurology
眼肌型重症肌无力（OMG）是一种导致眼睑下垂（ptosis）和复视（diplopia）等眼部症状的疾病，严重影响患者的视觉功能和生活质量。尽管OMG对患者生活影响显著，但目前缺乏一个经过验证的、专门针对OMG的病人报告结果测量（PROM）工具【1】。近日，Lindsey B. De Lott 等研究学者们在期刊 Neurology 上发表了题为 Multicenter Validation of the Ocular Myasthenia Gravis Rating Scale Questionnaire 的研究论文【2】。研究结果显示，OMG评分量表问卷（OMGRate-q）是一个有效且可靠的OMG特异性PROM，可用于促进以患者为中心的研究和护理。（如需原文，请加微信healsana获取，备注20241210Neurology）- OMGRate-q包含10个项目，其中9个与复视（diplopia）相关，1个与眼睑下垂（ptosis）相关。在探索性因子分析（EFA）中，所有项目均加载到单一因子上，表明量表具有一维结构。
- 研究成功验证了OMGRate-q作为一个针对眼肌型重症肌无力（OMG）的疾病特异性患者报告结果测量（PROM）工具的有效性。
通过Rasch模型分析，除了一个与眼睑下垂相关的项目外，其余项目均显示出良好的拟合度。该眼睑下垂项目虽然显示出显著的项目-特质偏差，但作为单独因素保留。- OMGRate-q的复视分量表展现出高测试-重测信度（内类相关系数=0.95）。
未观察到基于年龄、国家或性别的DIF，表明这些因素不影响OMGRate-q测量的视觉功能。OMGRate-q得分与重症肌无力生活质量问卷（MG-QOL-15）和重症肌无力损害指数（MGII）中度到高度相关，建立了构建效度。大多数参与者认为OMGRate-q的长度适中（96.2%），且问卷完成时间短暂（平均80.7秒），表明在临床环境中使用是可行的。确定了患者可接受的症状状态（PASS）的临界值，即OMGRate-q复视分量表得分高于0.04（61百分位数）时，表明OMG复视症状可能不可接受。
OMGRate-q量表的成功验证为OMG的临床提供了一个可靠工具，用以评估OMG患者的视功能障碍，特别是复视和眼睑下垂的影响，有助于个性化治疗和疾病监测。未来的研究需要确定OMGRate-q对疾病状态变化的响应性，以及如何将眼睑下垂的测量加入到这个量表中，或者是否需要一个单独的测量工具。对科研而言，它启发了对量表敏感性和适用性的进一步研究，推动了OMG领域全球研究的进展。期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。【1】Saleem A, Wong S. Quantifying Severity of Ocular Myasthenia Gravis for Research. Studies. North American Neuro-ophthalmology Society Meeting; 2017.【2】doi:10.1212/WNL.0000000000210150本文只是分享和解读公开的研究论文及其发现，以作科学文献记录和科研启发用；并不代表作者或本公众号的观点，更不代表本公众号认可研究结果或文章。为了给大家提供一个完整而客观的信息视角，我们有时会分享有冲突或不同的研究结果。请大家理解，随着对疾病的研究不断深入，新的证据有可能修改或推翻之前的结论。作者：Amber Wang，编辑：Jessica，微信号：Healsanq。助理：ChatGPT“征战重症肌无力”与各位同仁一起，学习重症肌无力的研究进展，探索更优的诊疗策略。欢迎同仁投稿及分享。运营：美国Healsan咨询公司MG项目组，专注于临床科研及临床试验的服务公司，擅长于针对重症肌无力的临床科研设计及临床试验结果的报告撰写。
