关键词：gMG；皮质类固醇；Efgartigimod；回顾性研究；Muscle & Nerve
全身型重症肌无力（gMG）是一种自身免疫性疾病，影响神经肌肉接头处的乙酰胆碱受体（AChR），导致肌肉疲劳和无力。目前的治疗手段包括口服药物、静脉免疫球蛋白（IVIg）和皮质类固醇，但存在副作用和局限性。新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂Efgartigimod通过阻断FcRn减少IgG水平，包括驱动gMG病理生理学的致病性IgG自身抗体，显示出良好的安全性和有效性【1】。近日，Nicholas J. Silvestri 在学术期刊 Muscle & Nerve 上发表了题为 Individualized Dosing of Efgartigimod in Patients With Generalized Myasthenia Gravis: Clinical Experience at a Single Center 的回顾性研究【2】。研究发现，Efgartigimod的个性化剂量调整方案在AChR抗体阳性gMG患者中显著改善了MG-ADL评分，并减少了皮质类固醇的剂量或停用。（如需原文，请加微信healsana获取，备注20250102MN）
🔷 基线特征：
研究共纳入19名患者，随访时间从6到29个月不等。患者在Efgartigimod治疗前1到11年被诊断为gMG，平均为5.6年，79%有合并症。基线时MG-ADL总评分为8.3，74%的患者为中度至重度gMG（MGFA III和IV类）。
🔷 Efgartigimod治疗方案：
患者平均接受4.4个Efgartigimod治疗周期，21%的患者接受3个周期，68%的患者接受≥4个周期。两名患者在两个周期后停药。
🔷 治疗效果：
所有完成≥3个周期的患者在MG-ADL总评分上超过了CMI（≥2分的下降），平均改善为-6.1分。
37%的患者达到MSE（MG-ADL总评分0-1），63%的患者MG-ADL改善≥5分，26%的患者同时达到MSE和MG-ADL改善≥5分。
每个周期的基线到周期结束的MG-ADL评分均下降，后续周期呈下降趋势。
🔷 伴随治疗的减少：
🔷 安全性：
Efgartigimod通常耐受性良好。一名患者出现尿路感染，成功用抗生素治疗。16%的患者出现轻度、短暂头痛，均在短时间内自行缓解，无需额外药物。
编者按：
临床意义和科研启发：
本研究个性化剂量调整方法显著改善了AChR抗体阳性gMG患者的MG-ADL评分，并减少了皮质类固醇的使用。未来研究应进一步探讨Efgartigimod在不同患者群体中的应用，以实现更雄心勃勃的治疗目标，提高患者生活质量。
期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。
【1】R. Mantegazza and C. Antozzi, “From Traditional to Targeted Immunotherapy in Myasthenia Gravis: Prospects for Research,” Frontiers in Neurology 11 (2020): 981.【2】https://doi.org/10.1002/mus.28334
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