关键词：MG；C5补体抑制；FcRn拮抗剂；J Neurol Neurosurg Psychiatry
重症肌无力（MG）是一种自身免疫性疾病，主要表现为骨骼肌疲劳和无力。传统治疗方法包括糖皮质激素、免疫抑制剂、血浆置换（PLEX）和静脉注射免疫球蛋白等。近年来，C5补体抑制剂（如ravulizumab和eculizumab）和FcRn拮抗剂（如efgartigimod）作为新兴的快速起效治疗手段，逐渐被应用于临床【1】。近日，John McConville 在学术期刊 J Neurol Neurosurg Psychiatry 上发表了题为 C5 complement inhibition and FcRn modulation in generalized myasthenia gravis. Fast-acting but short-lived therapies the use of which should prompt assertive escalation of conventional treatments 的研究论文【2】。研究结果表明，C5补体抑制剂和FcRn拮抗剂在全身性重症肌无力（gMG）中虽然能快速起效，但疗效短暂且需结合中长期免疫抑制治疗，其使用应促使早期积极采用具有早期疗效的治疗策略。（如需原文，请加微信healsana获取，备注20250111JNNP）快速起效：C5补体抑制剂和FcRn拮抗剂在gMG中显示出快速的治疗效果，与血浆置换和静脉注射免疫球蛋白类似。
疗效短暂：这些药物的治疗效果在持续治疗后趋于平稳，表明其疗效是短暂的，不能替代中长期的免疫抑制治疗。
安全性：研究未发现C5补体抑制剂和FcRn拮抗剂之间在安全性和疗效上有明显差异。
治疗定位：这些药物应被视为快速起效治疗的替代方案，但使用后应促使积极采用具有早期疗效的中长期治疗策略。
编者按：
临床意义和科研启发：
本研究揭示了C5补体抑制剂和FcRn拮抗剂在gMG治疗中的快速起效和短暂疗效特点，强调其作为快速缓解手段的重要性，并指出其不能替代中长期免疫抑制治疗。这一发现为临床医生提供了更精准的治疗策略选择，特别是在急性加重期的快速干预和后续中长期治疗的衔接方面。从科研角度，本研究为优化重症肌无力治疗方案提供了新方向，提示未来研究可聚焦于整合快速起效药物与传统治疗、探索生物标志物预测治疗反应，以及评估药物安全性和成本效益，为重症肌无力及其他自身免疫性疾病的治疗策略优化提供重要参考。
期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。
原文链接：
【1】Huntemann N, Gerischer L, Herdick M. n.d. C5 complement inhibition versus FcRn modulation in generalized myasthenia gravis. J Neurol Neurosurg Psychiatry. doi:10.1136/jnnp-2024-334404.
【2】https://doi.org/10.1136/jnnp-2024-334584
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