关键词：gMG；护理者；患者参与；患者报告结果；Health Science Reports
重症肌无力（gMG）是一种罕见的、不可治愈的自身抗体介导的疾病，主要表现为疲劳和肌肉无力。尽管目前的治疗方法在一定程度上可以控制症状，但许多患者仍面临诊断延迟、治疗效果不佳和生活质量下降等问题。此外，患者和护理者在疾病管理过程中面临的挑战和需求尚未得到充分关注【1】。近日，Jacqueline Pesa 等研究学者在学术期刊 Health Science Reports 上发表了题为 Design of and Early Insights From a Generalized Myasthenia Gravis Patient Engagement Research Council 的研究论文【2】。研究强调了改善专科护理的可及性、实现早期诊断、优先考虑患者在疾病管理中的偏好，以及开发能够改善结果而不增加负担的治疗方法的必要性。（如需原文，请加微信healsana获取，备注20241217HSR）研究通过建立重症肌无力患者参与研究委员会（PERC），邀请美国成年gMG患者和护理者参与。研究包括15min的预调查和虚拟焦点小组讨论。预调查收集了参与者关于初始症状、诊断和治疗的信息。焦点小组讨论则围绕症状、诊断经历、日常生活活动、生活质量、工作/学校影响以及治疗体验等主题展开。
🔷 诊断和治疗挑战:
研究显示，gMG患者普遍面临诊断延迟的问题，许多患者在获得正确诊断前经历了多次误诊，如被误诊为中风、高血压等其他疾病。此外，现有治疗方法的长期效果有限，部分患者对药物不敏感或产生耐药性，且治疗过程中可能出现严重的副作用，如感染、胃肠道不适等.
🔷 治疗体验:
患者对治疗的期望较高，但现有治疗方案的长期效果不佳，导致患者对治疗的满意度较低。患者更倾向于在家自我管理的治疗方式，以减少医院就诊的负担和感染风险。然而，由于健康保险的限制，部分患者无法获得或继续使用更先进的治疗方法，如生物制剂.
🔷 生活质量影响:
gMG对患者的生活质量造成了显著影响，包括日常活动能力下降、心理健康问题（如焦虑和抑郁）以及社交和工作生活的干扰。患者常因病情的不确定性和治疗的复杂性而感到焦虑和抑郁，社交活动受限，甚至失去工作能力.
🔷 护理者负担:
护理者在患者日常护理中承担了重要角色，面临较大的时间和情感压力，影响了他们的社交和职业生活
编者按：
临床意义和科研启发：
本研究提示在临床实践中应更加关注患者的个体化需求，加强与患者的沟通，优化治疗方案以提高患者的依从性和生活质量。同时，强调了未来应开展更多以患者为中心的研究，探索新的治疗方法和干预措施，以更好地满足患者的未满足需求，推动gMG治疗的进步。
期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。
【1】K. Jackson, A. Parthan, M. Lauher-Charest, L. Broderick, N. Law, and C. Barnett, “Understanding the Symptom Burden and Impact of Myasthenia Gravis From the Patient's Perspective: A Qualitative Study,” Neurology and Therapy 12 (2023): 107–128.【2】https://doi.org/10.1002/hsr2.70230本文只是分享和解读公开的研究论文及其发现，以作科学文献记录和科研启发用；并不代表作者或本公众号的观点，更不代表本公众号认可研究结果或文章。为了给大家提供一个完整而客观的信息视角，我们有时会分享有冲突或不同的研究结果。请大家理解，随着对疾病的研究不断深入，新的证据有可能修改或推翻之前的结论。作者：Amber Wang，编辑：Jessica，微信号：Healsanq。助理：ChatGPT“征战重症肌无力”与各位同仁一起，学习重症肌无力的研究进展，探索更优的诊疗策略。欢迎同仁投稿及分享。运营：美国Healsan咨询公司MG项目组，专注于临床科研及临床试验的服务公司，擅长于针对重症肌无力的临床科研设计及临床试验结果的报告撰写。
