关键词：MG；MM-or-better；治疗目标；截断值；Frontiers in Immunology
重症肌无力（MG）是一种自身免疫性疾病，影响神经肌肉接头处的乙酰胆碱受体（AChR），导致肌肉疲劳和无力。国际共识指南和日本临床指南推荐将“最小表现或更好状态（MM-or-better）”作为MG治疗目标的严重程度部分。然而，MM的主观性可能导致临床实践和临床试验中对这一类别的模糊理解【1】。基于此，Genya Watanabe 等研究学者在学术期刊 Frontiers in Immunology 上发表了题为 Cutoffs on severity metrics for minimal manifestations or better status in patients with generalized myasthenia gravis 的研究论文【2】。通过分析2784名重症肌无力患者的严重程度指标，提出了MM-or-better的截断值，分别为MG-ADL ≤ 2、QMG ≤ 7和MGC ≤ 4。这些截断值在严格的临床试验中可能更有助于避免MM-or-better的模糊性，但在临床实践中，应综合考虑患者的观点，灵活应用这些截断值。（如需原文，请加微信healsana获取，备注20241223FI）研究基于2010年至2021年在日本进行的四次全国横断面调查，共收集了3800名MG患者的数据。其中，2784名患者被分为两组：MM-or-better状态（n = 1432）和改善或更差（I-or-worse）状态（n = 1352）。使用MG-ADL、QMG和MGC三个量表评估患者的严重程度。🔷 截断值确定：
通过ROC曲线分析，确定了MM-or-better的截断值：
🔷 严格与乐观的MM-or-better：
- 严格MM-or-better：低于截断值的患者，其MG-ADL、QMG和MGC的平均值显著低于乐观MM-or-better组。
- 乐观MM-or-better：高于截断值的患者，其MG-ADL、QMG和MGC的平均值显著高于严格MM-or-better组，且cMG-QOL15（反映患者生活质量）的值也显著更高（即生活质量更差）。
🔷 临床特征比较：
乐观MM-or-better组的患者在年龄较大、女性比例较高、病情最严重时的MGFA III和V级比例较高、QMG最高分较高，且使用CNIs和血浆置换的频率较低。这些患者可能对MG症状的耐受性较高，导致他们认为自己处于MM-or-better状态，即使仍有影响日常生活的残留症状。
🔷 严格MM-or-better与最小症状表达（MSE）的比较：
在严格MM-or-better组中，914名患者达到了MSE（MG-ADL 0–1分），其MGC平均值显著低于严格MM-or-better组，但QMG和cMG-QOL15的差异较小。
图. MG-ADL、QMG、MGC和cMG-QOL15的ROC曲线编者按：
临床意义和科研启发：
本研究提出的截断值为MG的临床试验和临床实践提供了客观的参考标准，有助于更准确地评估和管理MG患者的病情。在临床试验中，使用严格的MM-or-better标准可以减少模糊性，提高研究的严谨性。在临床实践中，虽然应综合考虑患者的观点，但这些截断值可以作为参考，帮助医生更客观地评估患者的病情。未来的研究应进一步验证这些截断值在不同地区和人群中的适用性，并探索更多客观的MM指标，以实现全球范围内的标准化评估
期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。
【1】Japanese Committee of Clinical Guidelines for Myasthenia Gravis/Lambert–Eaton Myasthenic Syndrome. Japanese Clinical Guidelines for Myasthenia Gravis/Lambert–Eaton Myasthenic Syndrome 2022. Tokyo, Japan: Nankodo (2022). p. 193.
【2】https://doi.org/10.3389/fimmu.2024.1502721
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