关键词：gMG；补体抑制；eculizumab；ravulizumab；Therapeutic Advances in Neurological Disorders
重症肌无力（gMG）是一种影响神经肌肉传递的自身免疫性疾病，其特征是自愿肌肉的波动性、劳累性无力。大多数（85%–90%）gMG患者的血清中可检测到针对烟碱型乙酰胆碱受体（AChR）的抗体。补体系统的激活在重症肌无力的病理中起着关键作用，补体抑制剂通过靶向C5成分来阻断终末补体激活，预防C5a和C5b的促炎效应以及随后的膜攻击复合体（C5b-9）的形成。近年来，eculizumab和ravulizumab这两种终末补体抑制剂被批准用于AChR阳性的gMG，拓宽了治疗谱。然而，关于补体抑制剂在即将发生或频繁复发的重症肌无力危象（MC）中的应用数据非常有限【1】。近日，Antonios Bayas 等研究学者在学术期刊 Therapeutic Advances in Neurological Disorders 上发表了题为 Complement inhibition in seropositive generalized myasthenia gravis as rescue therapy in impending and effective treatment in frequently recurring impending myasthenic crisis—a case series 的研究论文【2】。在AChR抗体阳性的重症肌无力患者中，补体抑制剂eculizumab和ravulizumab在即将发生或频繁复发的重症肌无力危象中显示出快速且持续的缓解效果。（如需原文，请加微信healsana获取，备注20241223TAND）
🔷 补体抑制剂的疗效：
三例AChR抗体阳性的gMG患者在接受eculizumab或ravulizumab治疗后，均显示出快速且持续的临床缓解。具体表现为：
病例1：57岁女性，经历三次即将发生的重症肌无力危象（iMC），在2022年9月开始接受eculizumab治疗后，症状迅速改善并稳定。2022年12月转为ravulizumab治疗，19个月内病情稳定，仅出现轻微的劳累性呼吸困难（QMG: 3分，MG-ADL: 1分，MG-QoL15: 6分）。
病例2：72岁男性，2023年9月被诊断为AChR抗体阳性gMG，经历两次iMC，2023年10月开始接受ravulizumab治疗后，症状迅速且持续改善，出院时吞咽困难消失，仅轻微构音障碍（QMG: 2分，MG-ADL: 4分，MG-QoL15: 25分，后者因伴随抑郁）。
病例3：47岁女性，2020年6月被诊断为AChR抗体阳性gMG，经历多次iMC，2020年12月开始接受eculizumab治疗后，症状迅速、持续且几乎完全缓解。2022年12月转为ravulizumab治疗，2023年4月因关节痛和背痛再次转为eculizumab治疗，自补体抑制治疗以来，未再发生iMC（QMG: 0分，MG-ADL: 1分，MG-QoL15: 0分）。
🔷 疫苗接种的安全性：
所有患者在补体抑制治疗前或后接受了脑膜炎球菌疫苗接种，未出现症状恶化或重症肌无力危象的发生。具体接种情况如下：
🔷 治疗耐受性：
eculizumab和ravulizumab治疗耐受性良好，未报告与治疗直接相关的严重不良事件。病例3在使用ravulizumab时出现关节痛和背痛，改用eculizumab后症状缓解。
编者按：
临床意义和科研启发：
本研究证实了补体抑制剂在重症肌无力危象中的快速且持续的疗效，为临床治疗提供了新选择，特别是在传统治疗无效时。科研上，提示未来可进一步探索补体抑制剂在不同重症肌无力亚型中的应用，优化治疗方案，并严格遵循疫苗接种指南以预防感染风险。
期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。
【1】Gilhus NE, Andersen H, Andersen LK, et al. Generalized myasthenia gravis with acetylcholine receptor antibodies: a guidance for treatment. Eur J Neurol 2024; 31(5): e16229.【2】https://doi.org/10.1177/17562864241301361本文只是分享和解读公开的研究论文及其发现，以作科学文献记录和科研启发用；并不代表作者或本公众号的观点，更不代表本公众号认可研究结果或文章。为了给大家提供一个完整而客观的信息视角，我们有时会分享有冲突或不同的研究结果。请大家理解，随着对疾病的研究不断深入，新的证据有可能修改或推翻之前的结论。作者：Amber Wang，编辑：Jessica，微信号：Healsanq。助理：ChatGPT“征战重症肌无力”与各位同仁一起，学习重症肌无力的研究进展，探索更优的诊疗策略。欢迎同仁投稿及分享。运营：美国Healsan咨询公司MG项目组，专注于临床科研及临床试验的服务公司，擅长于针对重症肌无力的临床科研设计及临床试验结果的报告撰写。
