关键词：MG；FcRn抑制；The Lancet Neurology
重症肌无力（MG）是一种慢性自身免疫性疾病，以波动性、易疲劳的肌肉无力为特征。约95%的患者为抗体阳性，其中85%为乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性，约8%为肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性，1-2%为低密度脂蛋白受体相关蛋白4（LRP4）抗体阳性。传统治疗包括乙酰胆碱酯酶抑制剂、广谱免疫抑制剂和免疫调节剂，但这些治疗存在副作用多、起效慢等问题。近年来，补体蛋白C5抑制剂和新生儿Fc受体（FcRn）抑制剂成为新的治疗选择。FcRn抑制剂通过阻断IgG的循环来降低致病性IgG抗体浓度，已在前期研究中显示出良好的疗效和安全性【1】。近日，Carlo Antozzi 等研究学者在学术期刊 The Lancet Neurology 上发表了题为 Safety and efficacy of nipocalimab in adults with generalised myasthenia gravis (Vivacity-MG3): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled study 的研究论文【2】。Vivacity-MG3研究结果显示，nipocalimab作为标准治疗的附加疗法，在抗体阳性全身性重症肌无力患者中，能够显著降低MG-ADL评分和QMG评分，且安全性良好，未发现与治疗相关的严重不良事件。（如需原文，请加微信healsana获取，备注20250122LN）Vivacity-MG3是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，共在17个国家的81个门诊中心进行。研究纳入了18岁及以上的全身性重症肌无力患者，这些患者的标准治疗效果不佳（MG-ADL评分≥6）。患者被随机分配（1:1）到nipocalimab组（30 mg/kg负荷剂量，然后每2周15 mg/kg维持剂量）或安慰剂组，治疗持续24周。随机化按抗体状态、第1天MG-ADL总分和区域分层。研究的主要终点是基于最小二乘法均值变化从基线到第22、23和24周的MG-ADL总分的差异。不良事件在至少接受了一剂研究药物的患者中进行评估。🔷 疗效：
在第22、23和24周，nipocalimab组的MG-ADL评分平均降低4.70分，安慰剂组降低3.25分，组间差异为-1.45分（95% CI -2.38至-0.52；p=0.0024）。在第22和24周，nipocalimab组的QMG评分平均降低4.86分，安慰剂组降低2.05分，组间差异为-2.81分（95% CI -4.22至-1.41；p=0.00012）。
🔷 安全性：
两组的不良事件发生率相似（nipocalimab组84%，安慰剂组84%），包括感染（nipocalimab组43%，安慰剂组43%）和头痛（nipocalimab组14%，安慰剂组17%）。严重不良事件在nipocalimab组发生率为9%，安慰剂组为14%，其中3例导致死亡（nipocalimab组：重症肌无力危象；安慰剂组：心脏骤停和心肌梗死）。
编者按：
临床意义和科研启发：
Vivacity-MG3研究为FcRn抑制剂在全身性重症肌无力治疗中的应用提供了重要证据。nipocalimab不仅显著改善了患者的症状，还显示出良好的安全性，为抗体阳性患者提供了一种新的治疗选择。未来的研究需要进一步探索nipocalimab在不同抗体亚型患者中的疗效，以及其在长期治疗中的安全性和有效性。此外，研究还应关注如何优化治疗方案，以实现最佳的治疗效果和患者依从性。期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。
【1】C Schneider-Gold, NE Gilhus. Advances and challenges in the treatment of myasthenia gravis. Ther Adv Neurol Disord, 14 (2021).【2】https://doi.org/10.1016/S1474-4422(24)00498-8本文只是分享和解读公开的研究论文及其发现，以作科学文献记录和科研启发用；并不代表作者或本公众号的观点，更不代表本公众号认可研究结果或文章。为了给大家提供一个完整而客观的信息视角，我们有时会分享有冲突或不同的研究结果。请大家理解，随着对疾病的研究不断深入，新的证据有可能修改或推翻之前的结论。作者：Amber Wang，微信号：Healsana。助理：ChatGPT“征战重症肌无力”与各位同仁一起，学习重症肌无力的研究进展，探索更优的诊疗策略。欢迎同仁投稿及分享。运营：美国Healsan咨询公司MG项目组，专注于临床科研及临床试验的服务公司，擅长于针对重症肌无力的临床科研设计及临床试验结果的报告撰写。
