关键词：MG；药物副作用；医疗资源利用；European Journal of Neurology
重症肌无力（MG）是一种罕见的自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是肌肉无力和疲劳。尽管现有的治疗方法有所改进，但仍有患者经历持续的症状、病情加重和药物副作用，这对患者的生活质量和医疗系统构成了负担。目前，关于疾病恶化的年发生率和临床特征尚不清楚【1】。近日，David Reyes-Leiva 等在学术期刊 European Journal of Neurology 上发表了题为 Persistent symptoms, exacerbations and drug side effects despite treatment in myasthenia gravis 的研究论文【2】。本研究旨在描述在西班牙转诊单位诊断和随访8年的gMG患者的长期临床结果、药物相关不良事件和医疗资源利用（HCRU）情况。研究发现，即使在积极治疗下，仍有11%-20%的MG患者遭受持续症状、加重或重症肌无力危机，以及药物不良事件，这增加了疾病负担，并影响了医疗系统。（如需原文，请加微信healsana获取，备注20241203EJN）
🔷 参与者基线特征：
研究共纳入了220名新诊断的gMG患者，其中90%为血清阳性，84.5%抗乙酰胆碱受体（AChR）阳性，5.9%抗肌肉特异性激酶（MuSK）阳性。
MG-ADL评分改善：经过8年随访，MG-ADL评分从基线的5.04分改善到0.7分，表明患者的日常生活能力有所提高。
治疗反应：89%的患者在8年时达到了MGFA-PIS（MGFA干预后状态）最小表现或更好。
病情加重与MG危机：在随访期间，39.1%的患者至少经历了一次临床加重，其中47.1%的患者经历了一次以上的加重。MG危机的发生率在治疗的前两年为1%，即使在随访的最后两年也仍有发生。
🔷 安全性：
51%的患者报告在研究期间至少经历了一次与药物相关的不良事件，导致大约20%的病例需要停药。
🔷 医疗资源利用：
医疗资源利用在研究期间有所下降，估计每位患者的成本从每年的8074.19欧元降至1679.46欧元。
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编者按：
临床意义和科研启发：
本研究揭示了即使在积极治疗下，MG患者中仍有相当一部分遭受持续症状、病情加重和药物副作用的困扰，这不仅影响了患者的生活质量，也增加了医疗系统的负担。科研方面，研究结果强调了对MG患者进行个体化治疗和长期管理的重要性，同时也指出了开发新疗法的迫切需求，特别是针对那些对现有治疗反应不佳或不能耐受的患者群体。
期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。
原文链接：
【1】Harris L, Graham S, MacLachlan S, Exuzides A, Jacob S. A retrospective longitudinal cohort study of the clinical burden in myasthenia gravis. BMC Neurol. 2022; 22(1):172.【2】https://doi.org/10.1111/ene.16463
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