关键词：MG；患者感知；生活质量；治疗改善；BMJ Open
重症肌无力（MG）是一种罕见的自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是肌肉无力和易疲劳，严重影响患者的生活质量和日常活动参与。尽管已有研究通过患者报告的结果测量（PROMs）揭示了MG对患者生活质量的负面影响，但对于患者如何感知疾病及其对日常生活的具体影响，以及他们对改善治疗和生活质量的具体期望，目前的研究仍然不足【1】。近日，Jean-Philippe Camdessanché 等在学术期刊 BMJ Open 上发表了题为 SPOON: an observational, cross-sectional study of perceptions and expectations of adults with generalised myasthenia gravis in France 的研究论文【2】。研究发现，患者对于疾病的愿望主要集中在增加体育活动、提高活动能力、减少疲劳和增加耐力等方面。在治疗改善方面，患者最常提到的是减少副作用、减少每日药物摄入量和减少消化系统副作用。（如需原文，请加微信healsana获取，备注20241101BMJ）
🔷 患者愿望和期望：
研究通过开放式问题收集了患者关于与MG共存的生活愿望和期望。结果显示，患者最强烈的愿望与增加体力活动（如运动）、提高活动能力、减少疲劳和增加耐力相关。这些愿望反映了患者对改善日常身体活动的强烈需求。
🔷 治疗改善的期望：
在治疗方面，患者最常提到的改善领域包括减少药物副作用、减少每日药物摄入量以及减少消化系统副作用。这表明患者对于治疗的便利性和副作用管理有明确的期望。
🔷 生活质量的影响：
通过患者报告的结果测量（PROMs），研究发现患者的生活质量受到MG的显著影响，尤其是在身体活动和情感健康方面。MG-ADL量表、MG-QOL-15r量表和Neuro-QOL疲劳项目库的得分均显示患者在日常活动和生活质量上存在中度至重度问题。
🔷 心理健康状况：
HADS量表的结果显示，相当一部分患者可能存在临床上相关的焦虑和抑郁症状，这进一步强调了MG对患者心理健康的影响。
🔷 疾病接受度和未来展望：
研究还发现，大约一半的患者认为他们目前的疾病状态是可以接受的，但同时也有相当一部分患者对未来持悲观态度。这表明，尽管患者对当前状况有一定的接受度，但他们仍然渴望在多个生活领域中实现改善。
图. MG患者对于疾病影响和治疗改善的主要愿望和期望编者按：
临床意义和科研启发：
本研究强调了医生与MG患者就其愿望和需求进行深入讨论的重要性。研究结果可以指导医疗专业人员更好地理解和满足患者的需求。未来的研究可以探索不同治疗下患者的认知和期望，以及进行跨国家的比较研究，以评估不同医疗体系下患者的需求是否有所不同。
期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。
原文链接：
【1】Dewilde S, Philips G, Paci S, et al. Patient-reported burden of myasthenia gravis: baseline results of the international prospective, observational, longitudinal real-world digital study MyRealWorld-MG. BMJ Open 2023;13:e066445. doi:10.1136/bmjopen-2022-06644【2】https://doi.org/10.1136/bmjopen-2024-088813
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