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关键词：MG；C5IT；FcRn拮抗剂；真实世界研究；Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry
🔷 疗效结果：
C5IT组：106名患者接受C5IT治疗后，MG-ADL评分在6个月后平均下降2.6分，QMG评分平均下降3.1分。61.3%的患者MG-ADL改善≥2分，50.9%的患者QMG改善≥3分。22.6%的患者达到患者可接受的症状状态（PASS），11.3%达到最小症状表达（MSE）。6个月后，MG-QoL15评分平均改善5.5分，泼尼松剂量平均降低6.6 mg/天，吡啶斯的明剂量平均减少49.7 mg/天。
FcRn拮抗剂（efgartigimod）组：47名患者接受efgartigimod治疗后，MG-ADL评分在6个月后平均下降3.2分，QMG评分平均下降3.3分。68.1%的患者MG-ADL改善≥2分，57.4%的患者QMG改善≥3分。21.3%的患者达到PASS，10.6%达到MSE。6个月后，MG-QoL15评分平均改善6.8分，泼尼松剂量平均降低6.6 mg/天，吡啶斯的明剂量平均减少49.6 mg/天。
🔷 倾向评分匹配后的比较结果：
倾向评分匹配后，C5IT组和FcRn拮抗剂组在MG-ADL评分的最大降幅（4.7分 vs 4.3分，p=0.637）和QMG评分的最大降幅（5.4分 vs 5.8分，p=0.76）上均无显著差异。此外，两组在MG-QoL15评分、泼尼松和吡啶斯的明剂量降低方面也无显著差异，表明两种治疗策略在真实世界中具有相似的疗效。
🔷 安全性：
C5IT组：58.5%的患者报告不良事件（AE），最常见的是头痛（25.5%）、上呼吸道感染（15.1%）和疲劳（15.1%）。20.8%的患者出现肌无力加重，7.5%出现肌无力危象，但无患者死亡。
FcRn拮抗剂组：57.4%的患者报告AE，最常见的是上呼吸道感染（23.4%）和头痛（10.6%）。23.4%的患者出现肌无力加重，10.6%出现肌无力危象，但无患者死亡。倾向评分匹配后，两组AE发生率无显著差异，但C5IT组中胆碱能副作用更多（22.5% vs 0%，p=0.0024）。
编者按：
临床意义和科研启发：
期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。
原文链接：
【1】Gilhus NE, Tzartos S, Evoli A, et al. Myasthenia gravis. Nat Rev Dis Primers 2019;5:30. doi:10.1038/s41572-019-0079-y.
【2】doi: 10.1136/jnnp-2024-334404.
