关键词：MG；生物制剂；补体抑制剂；FcRn拮抗剂；BioDrugs
重症肌无力（MG）是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是运动诱发的肌肉无力，可能引发危及生命的肌无力危象。尽管传统治疗方法在一定程度上改善了患者的症状，但仍有相当比例的患者未能达到满意的临床改善，且长期治疗带来的副作用不容忽视。近年来，随着对MG病理生理学的深入理解，以及新型生物制剂的临床试验成功，MG的治疗策略发生了根本性变化。特别是补体抑制剂和FcRn拮抗剂的出现，为MG的治疗带来了新的希望。BioDrugs 杂志近期发表的这篇综述文章 New and Emerging Biological Therapies for Myasthenia Gravis: A Focussed Review for Clinical Decision-Making【1】。详细介绍了MG的诊断、分类和标准治疗，并重点探讨了已上市和处于临床开发后期的新型生物制剂的疗效和安全性。（如需原文，请加微信healsana获取，备注20250127BioDrugs）🔷 标准治疗的局限性：
- 传统的MG治疗方案（包括乙酰胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂和胸腺切除术）在30%至50%的患者中未能达到满意的临床改善。
- 长期使用糖皮质激素可能导致严重的副作用，如体重增加、糖尿病、高血压、白内障和骨质疏松症。
- 标准免疫抑制剂（如硫唑嘌呤、环孢素、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯和他克莫司）的临床效果通常需要数月甚至数年才能显现，且存在一定的副作用。
🔷 新型生物制剂的临床试验数据和真实世界数据（RWD）近年来，新型生物制剂在MG治疗中取得显著进展。补体抑制剂（如Eculizumab、Ravulizumab、Zilucoplan）和FcRn抑制剂（如Efgartigimod、Rozanolixizumab）在随机对照试验中显示出良好疗效和安全性。此外，B细胞和浆细胞靶向治疗及其他新型生物制剂也在研究中显示出潜力。真实世界数据进一步证实了这些生物制剂的有效性和安全性，为临床治疗提供了更多选择。
🔷 个性化治疗策略：
高疾病活动度患者：建议在疾病早期使用新型生物制剂，如C5抑制剂或FcRn抑制剂，以实现快速有效的疾病控制。
MuSK抗体阳性患者：建议使用Rituximab或Rozanolixizumab作为一线治疗。
AChR抗体阳性患者：建议使用C5抑制剂或FcRn抑制剂作为一线治疗。
双阴性患者：目前尚无明确的生物制剂治疗方案，但Efgartigimod在部分双阴性患者中显示出一定的疗效。
编者按：
临床意义和科研启发：
本综述详细介绍了MG的诊断、分类和标准治疗，并重点探讨了已上市和处于临床开发后期的新型生物制剂的疗效和安全性。这些新型生物制剂通过靶向特定的免疫途径，显著改善了患者的症状和生活质量，推动了MG治疗策略的转变。未来的研究应进一步探索这些生物制剂的最佳使用时机、剂量调整策略以及与其他治疗方案的协同作用，以实现更个性化、更有效的治疗。。期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。
【1】Gerischer, L., Doksani, P., Hoffmann, S. et al. New and Emerging Biological Therapies for Myasthenia Gravis: A Focussed Review for Clinical Decision-Making. BioDrugs (2025). https://doi.org/10.1007/s40259-024-00701-1本文只是分享和解读公开的研究论文及其发现，以作科学文献记录和科研启发用；并不代表作者或本公众号的观点，更不代表本公众号认可研究结果或文章。为了给大家提供一个完整而客观的信息视角，我们有时会分享有冲突或不同的研究结果。请大家理解，随着对疾病的研究不断深入，新的证据有可能修改或推翻之前的结论。作者：Amber Wang，微信号：Healsana。助理：ChatGPT“征战重症肌无力”与各位同仁一起，学习重症肌无力的研究进展，探索更优的诊疗策略。欢迎同仁投稿及分享。运营：美国Healsan咨询公司MG项目组，专注于临床科研及临床试验的服务公司，擅长于针对重症肌无力的临床科研设计及临床试验结果的报告撰写。
