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刘博：临床试验要计算样本量，那每家机构的样本量又该怎么算呢？

文摘 2024-11-09 08:00 广东

Hello，大家好，又到了周末统计课的时间了。

在临床结束之后，我们就会获得很多的临床数据，然后作为统计人员，就要对这些数据进行深入的分析。

一般来说，统计分析的目标就是明确该药物或者器械能够给患者带来显著的收益——这一点是通过在临床试验开始前的假设来完成——但实际情况并不仅仅如此。

在临床试验当中，需要进行预设假设的数据处理，属于确认性统计分析部分，但还有一部分不需要假设的统计分析存在，它们被称为探索性统计分析。

在今天这篇文章当中，我就来谈一谈探索性统计分析和确认性统计分析之间的区别。

无论是药品的临床试验，还是器械的临床试验，它们的最关键参数就是两个：证明产品是安全和有效的。

我们在临床试验当中所收集到的信息，最终会形成产品的风险收益比，而这个，就是产品会不会被药监批准上市的决定性因素。大家如果看NMPA的审评报告，就会发现在报告的最后一部分，就是谈风险收益的。

风险收益既然这么重要，那么对风险和收益的评定就必须非常的谨慎和准确。在大多数情况下，风险是通过观察治疗的负面作用，也被称为不良事件，来进行评估的；而收益则是通过确定治疗所产的积极影响来确定的。

所以，对于一个理想的临床试验而言，我们需要选择一个对比方法或者安慰剂来进行比较。

当然，这也是为什么IVD产品的临床试验是非常特殊的，因为它实际上并没有真正影响到对患者的风险收益，某种意义上，IVD产品的临床试验只是一个性能对比研究。

在临床试验开始前，我们都需要做一个假设，我们的产品优于对照组，比对照组的风险收益比更高，而临床试验的目的，就是为了收集足够的数据来证明它。

当然，只具备数据还是不够的，还需要通过统计测试来证明这个假设成立或者失败，也就是解释这样一个问题：随机观察到差异的可能性有多大？

这个时候，是需要选择探索性统计分析，还是确认性统计分析呢？不同的选择会对你的结论产生重大的影响。

对于探索性分析来说，它的主要目的是了解相关关系，从而评估可能得一些相关推论因素。我们可以根据这种分析的结果，提出新的假设和研究问题。

在探索性分析当中，我们只能描述我们所看到的——可以使用可视化图表，如散点图、直方图、箱线图等，以及计算描述性统计量，如均值、中位数、标准差等来进行描述——但是，不能就为什么会看到它得出任何统计结论。

也就是说，我们可以说我们观察到了自己的产品和对比方法之间的差异，但是，我们不能肯定的说，这种差异是由于两个产品之间的不同所造成的。

而确认性统计分析，则是根据对结果的具体预期——也就是试验开始前的假设——来评估预先确定的关系。

要注意，对于确认性统计分析来说，是必须考虑样本量的问题，因为我们进行了预先的假设，那么，就必须根据预先确定的模型来进行统计检验，这样，才能够说明观察到差异是由于产品的不同所造成的。

关于这个问题，我在《五分钟弄懂样本量》一文当中做过相应的阐述。

如果两个产品之间实际上并不存在差异，比如，两者之间结果的一致性是95%，在这种情况下，你对样本每多做一次检测，那么，出现两者之间不一致的可能性，就会增大一些。

这个很好理解，就还是我们上面那个例子，一致性95%，如果你只做一次试验，那么，这两个产品得出相同结果的概率是100%，但是，如果你重复20次呢？那么得出相同结果的概率就只有95%了。

这也是为什么，在临床试验当中，是不能对同一个试验进行反复数据收集的——这会导致那些小概率事件必然发生。

因此，对于临床试验来说，如果有一些附加的分析，比如说，像IVD临床试验当中就会涉及使用第三方试剂对不一致结果进行复核。对于这些结果，我们就需要采用探索性统计分析的方式进行复核，而且，也只是将复核结果进行展示，而不会将它纳入到前面的确认性统计分析当中去。

同时，对于不一致的复核结果，我们可以提出一些解释——这也就是新的假设和研究问题——如果你这次临床试验的结果不好，可以考虑这些方面对产品性能进行优化。

谈到这里的时候，大家可能就比较理解为什么现在的器械临床试验，都只算一个总的样本例数，而不是像之前一样，每家机构都要算一下统计例数。

因为产品就是在国内使用，选择了有地域代表性的三家临床机构，那么，临床试验的假设，就是要证明，产品在全国使用都是安全和有效的，毕竟，不能说我在广东卖的产品和在浙江卖的产品，不是同样的产品么。

因此，对于临床试验整体来说，是属于确认性统计分析，要计算样本量，并且整个实验的临床样本量要达标；但对于每家机构来说，属于探索性统计分析，每家之间的样本量差距不大就可以了。

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*个人观点，仅供参考。

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诊断科学，产品和合规咨询顾问，打造了《IVD上市课》等系列课程，曾为多家国内外诊断公司提供战略咨询服务，提倡“从概念到市场”的理念，为诊断厂家提供产品和合规规划的参考方向，一起更早看到未来。使命：降低产品上市认知门槛。

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