今天，拜耳公司及其全资子公司 BlueRock Therapeutics 宣布，其用于治疗帕金森病的研究性细胞疗法 bemdaneprocel 计划在 2025 年上半年开始III 期临床试验。该注册性试验名为 exPDite-2，预计将招募约 102 名中度帕金森病患者。exPDite-2 被认为是首个用于治疗帕金森病的异体多能干细胞衍生疗法的注册性 III 期临床试验。
Bemdaneprocel（也称为 BRT-DA01）是一种研究性细胞疗法，旨在替代帕金森病中丢失的多胺能神经元。这些多巴胺能神经元前体细胞来源于多能干细胞，这些干细胞是人类胚胎干细胞，在植入后会发育成成熟的多巴胺能神经元。在外科手术中，这些神经元前体细胞被植入帕金森病患者的大脑。当它们被移植时，它们有可能重新形成受帕金森病严重影响的神经网络，并可能恢复患者的运动和非运动功能。
I 期临床试验结果
2024 年，bemdaneprocel 疗法获得了美国食品药品监督管理局 (FDA) 的再生医学先进疗法称号。该研究性疗法还获得了 FDA 的快速通道标签。一项针对 12 名参与者的 I 期研究表明，bemdaneprocel 具有耐受性，在术后 24 个月内没有与药物产品相关的严重不良事件。此外，在术后 24 个月时，与运动障碍相关的次要终点也观察到了令人鼓舞的趋势。这些参与者继续参加长期持续评估研究。在 2024 年帕金森病和运动障碍国际大会 (MDS) 上公布的 I 期试验 12 名参与者的数据表明，该疗法具有良好的耐受性，在术后 24 个月内没有与药物产品相关的严重不良事件。此外，18F-DOPA PET影像扫描展示了低剂量和高剂量组中细胞存活和植入的证据。
III 期临床试验设计
III 期临床试验 exPDite-2 是一项双盲试验，将评估 bemdaneprocel 与模拟手术对照相比的疗效、安全性和总体影响。该研究的主要终点是：根据 16 小时清醒时间调整后，从基线到第 78 周的帕金森病日记中无麻烦性运动障碍的“开”时间的变化。此外，该试验还将纳入旨在捕捉客观运动指标、安全性和耐受性以及捕捉日常生活活动和生活质量的工具的次要终点。
没错，不做II期临床，直接开展III期临床。
该试验结果将成为支持监管部门提交上市许可申请稳健数据包的一部分。
