今天，葛兰素史克 (GSK) 宣布其 B7-H3 靶向抗体偶联药物 (ADC) GSK5764227 (GSK’227) 获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的突破性疗法认定，正在评估用于治疗已接受过至少两线既往治疗的复发或难治性骨肉瘤 (骨癌) 成人患者。突破性疗法认定旨在加速可能治疗严重疾病且初步临床证据可能表明其相对于现有疗法有实质性改善的药物的开发和审查。
这是 GSK'227 获得的第三个监管认定。继欧洲药品管理局 (EMA) 于 2024 年 8 月决定授予优先药物 (PRIME) 资格认定和 FDA 于 2024 年 12 月决定授予复发或难治性广泛期小细胞肺癌突破性疗法认定之后，GSK'227 再度获得 FDA 突破性疗法认定。
FDA 的突破性疗法认定是基于 ARTEMIS-002 研究的数据。ARTEMIS-002 是一项 II 期、开放标签、随机、多中心临床试验由翰森制药开展，评估 GSK’227 在复发或难治性骨肉瘤和其他不可切除的骨和软组织肉瘤患者中的疗效和安全性。该试验招募了 60 多名患者，包括 42 名骨肉瘤患者，结果在 2024 年美国临床肿瘤学会年会上发表。
21 名可评估反应的患者（11 名接受 8 mg/kg 治疗，10 名接受 12.0 mg/kg 治疗）的中位随访时间为 4.1 个月 (95% CI: 1.4~5.5)。12.0 mg/kg HS-20093 的 ORR 为 20.0%。在接受 12.0 mg/kg 治疗的患者中观察到两例确诊的部分缓解，并且在最后一次随访时仍保持缓解，其中最长的缓解持续时间为 4.0 个月。8 mg/kg 和 12.0 mg/kg 患者的疾病控制率分别为 81.8% (9/11) 和 100% (10/10)。
GSK'227（曾用名HS-20093）是一种新型的B7-H3靶向ADC，由完全人源化的抗B7-H3单克隆抗体与拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）有效载荷共价连接而成。2023年12月20日，翰森制药与GSK签署了许可协议，GSK获得了在中国大陆、香港、澳门和台湾以外地区开发、生产和商业化HS-20093（GSK’227）的全球独家许可。
