12月30日，辉瑞公司意外终止了与 Sangamo Therapeutics 公司合作开发 A 型血友病基因疗法 giroctocogene fitelparvovec (giro-vec) 的合作，尽管三期临床试验结果积极且即将提交监管申请。此举令 Sangamo 公司股价暴跌。
giro-vec 由 Sangamo 和辉瑞联合开发，旨在通过递送功能性基因拷贝，使 A 型血友病患者能够自身产生凝血因子 VIII，这项名为 AFFINE (NCT04370054) 的 III 期临床试验是一项开放标签、多中心、单臂试验，旨在评估单次输注 giro-vec 在中度至重度 A 型血友病成年男性 患者中的有效性和安全性，试验结果显示，与输注前相比，单次注射 3e13 vg/kg 剂量的 giro-vec 后，患者的平均年出血率显著降低 (1.24 vs 4.73; 单侧 p 值 = 0.0040)。此外，在输注后 15 个月时，84% 的患者的 VIII 因子活性维持在 5% 以上，并且接近 83% 的患者在两年时仍维持这一水平，优于常规 VIII 因子预防治疗。
尽管取得了积极的临床试验结果，辉瑞却宣布终止合作，放弃 giro-vec 的上市申请和商业化。Sangamo 对辉瑞的决定表示惊讶和极度失望，其股价在消息公布后盘后交易中暴跌超过 69%。Sangamo 计划继续推进 giro-vec 的开发，并寻找新的合作伙伴。
辉瑞的退出或许与其自身在血友病治疗领域的成功布局有关。辉瑞开发的抗组织因子途径抑制剂药物 Hympavzi (marstacimab) 已获得美国和欧盟批准，用于治疗 A 型和 B 型血友病。辉瑞的 B 型血友病基因疗法 Beqvez (fidanacogene elaparvovec) 也于 2024 年 4 月获得 FDA 批准，定价为 350 万美元。
同时，血友病基因疗法市场竞争日益激烈。
罗氏（Roche）于 2024 年 12 月宣布终止其血友病 A 基因疗法 SPK-8011 的开发，理由是“战略决策”。
BioMarin 公司的 A 型血友病基因疗法 Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）虽然已获批上市，但商业化表现令人失望。该公司最新财报显示，最近一个季度 Roctavian 在全球仅治疗了 5 名患者，销售额仅为 700 万美元。为此，BioMarin 调整了战略，将 Roctavian 的推广重点缩小至美国、德国和意大利三个关键市场，并计划在 2025 年底前实现盈利。该公司还计划削减约 170 名员工，并精简其产品线，以期推动 Roctavian 的商业化进程。
