儿童溃疡性结肠炎不良预后的预测因子：一项纵向多中心队列研究
Predicting complications in paediatric ulcerative colitis: A longitudinal multicentre cohort study
Alimentary Pharmacology & Therapeutics
PMID: 39485058[IF=6.6]
溃疡性结肠炎 (UC) 是一种累及结直肠的慢性复发性炎症性疾病，极大降低了患儿的生活质量。为预防儿童UC的并发症并优化疾病管理，儿童IBD指导委员会基于相关文献进行系统性综述和荟萃分析，达成31项有关儿童UC预后预测因子 (结肠切除术、急性严重结肠炎、慢性活动性儿童UC、癌症以及死亡) 的共识。然而仅有部分预测因子如3个月和12个月无皮质类固醇缓解、持续无皮质类固醇缓解和生物制剂治疗升级等在一些小型多中心队列中得到了验证，亟需在大型患儿群体中对儿童UC不良预后的预测因子进行外部验证。
本研究纳入德国-奥地利多中心队列CEDATA-GPGE于2004年1月至2022年12月期间招募的743名18岁以下的UC患者，所有患者在UC诊断后至少随访4周，并收集患者的人口统计学、实验室检查、疾病并发症和治疗信息作为可能的预测因素。研究结局包括结肠切除术、急性严重结肠炎 (儿童溃疡性结肠炎活动指数 [PUCAI] >64)、疾病复发 (诱导缓解后出现PUCAI>10或中度活动或需要使用皮质类固醇和或免疫抑制剂)、疾病拓展、癌症、死亡、皮质类固醇依赖 (停止皮质类固醇治疗或尝试减少剂量后30天内疾病复发或诊断后1年仍继续使用皮质类固醇治疗) 和治疗升级 (使用静脉注射皮质类固醇、免疫抑制剂、钙调磷酸酶抑制剂、生物制剂或手术的挽救治疗)。使用Cox比例回归风险模型确定与不良结局相关的预测因子，并计算风险比 (OR) 和95%置信区间 (CI)。计算受试者工作特征曲线下面积 (AUC) 确定实验室标志物预测疾病结局的准确性，使用Youden指数确定最佳截断点。
研究结果
①急性严重结肠炎：62例儿童UC (8.3%) 发生急性严重结肠炎，诊断时患急性严重结肠炎的UC患儿再发急性严重结肠炎的风险较高 (HR 7.019, 95%CI 3.555-13.858)，基线粪钙卫蛋白>685μg/g可预测随后急性严重结肠炎的发生 (AUC 0.651, 95%CI 0.523-0.767)。
②疾病复发和疾病拓展：分别有499例(67.2%) 和88例 (11.8%) 儿童UC在随访期内出现疾病复发和疾病拓展，诊断时年龄越大的患儿疾病复发风险越高 (HR 1.139, 95%CI 1.093-1.186)。
③药物使用相关结局：352例 (47.3%) 儿童UC出现皮质类固醇依赖，诊断时年龄越大的患儿早期使用免疫抑制剂 (HR 1.011, 95%CI 1.001-1.020)、生物制剂 (HR 1.248, 95%CI 1.152-1.352) 和治疗升级 (HR 1.156, 95%CI 1.094-1.221) 的风险越高。上消化道受累是静脉注射皮质类固醇和使用生物制剂的危险因素。诊断时较高的PUCAI评分和粪钙卫蛋白水平可预测静脉注射皮质类固醇的使用，而较低的血细胞比容可预测生物制剂的使用。
④结肠切除术、癌症和死亡率：8例患者接受结肠切除术，平均诊断年龄为11.17岁，诊断时的中位PUCAI评分为40分。未报告癌症和死亡病例。
该项大型纵向多中心队列研究验证了儿童IBD指导委员会提出的儿童UC不良预后的预测因素，有助于医生对患儿不良预后结局进行预测，并在早期阶段启动适当的治疗策略。
致谢
湘雅三医院 叶舒雨
湘雅三医院 王思丹
湘雅三医院 陈杰
湘雅三医院 王晓艳
对本篇文章解读做出的贡献
题图来源于网络
参考文献
1. Claßen M, Schiller B, Däbritz J; CEDATA‐GPGE Study Group. Predicting complications in paediatric ulcerative colitis: A longitudinal multicentre cohort study. Aliment Pharmacol Ther. 2024 Nov;60(10):1421-1434. doi: 10.1111/apt.18262.
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