2024年10月7日，万众瞩目的2024年诺贝尔生理学或医学奖授予科学家维克托·安布罗斯和加里·鲁夫坎，以表彰他们发现微小核糖核酸(microRNA)及其在转录后基因调控中的作用。微小核糖核酸(microRNA)是一类在基因调控中起关键作用的核糖核酸分子。两名科学家通过对秀丽隐杆线虫的突破性研究揭示了一种全新的基因调控机制，事实证明这对包括人类在内的多细胞生物非常关键，microRNA正在被证明对生物体的发育和功能至关重要。图源：参考资料[1]
同一个个体的细胞包含相同的染色体，但不同的细胞类型，如肌肉细胞和神经细胞，却有着非常不同的特性，这些差异是如何产生的？细胞，作为生物体的基本单位，细胞内所发生的变化不仅在胚胎发育过程中发挥着重要作用，同时还在损伤再生、癌症和人体衰老等生理、病理过程中同样发挥着重要作用。
也有一句俗话，人类只生一种病——细胞病。
冰冻三尺非一日之寒，每个生物体的衰老并非一蹴而就的，而是一个逐渐累积的过程。
细胞衰老是一种不可逆的细胞周期停滞的细胞状态，同时伴随着大分子改变及炎症相关因子的分泌。自20世纪60年代被首次发现以来，衰老细胞一直以来被认为是与年龄相关的再生能力丧失的潜在原因。
那如何延缓细胞的衰老，或者干预细胞的病变呢？
细胞治疗，作为一种里程碑式的新型治疗手段，突破了传统手术和药物治疗的局限，为肿瘤、代谢性综合症、自身免疫性疾病、感染、心脑血管疾病和神经退行性病变等衰老相关疾病提供了全新的治疗思路和途径。
目前，主要的细胞治疗方式分为两大类：免疫细胞治疗和干细胞治疗。
下面，我们就来着重讲一下干细胞和免疫细胞。
干细胞是一类具有无限的或者永生的自我更新能力的细胞、能够产生至少一种类型的、高度分化的子代细胞。在一定条件下，干细胞可以分化成多种功能细胞，通常被称为“万能细胞”或“种子细胞”。干细胞具有多向分化潜能和自我更新的特点，也是改善与治疗相关疾病的主要功能原理。2019年5月，国际权威医学期刊新英格兰医学杂志（NEJM）发表过一篇综述文献，报道了干细胞在胰腺、眼睛、神经组织、血液和皮肤等各类疾病中有巨大的治疗潜力，并详细介绍了其重要进展。[2]
干细胞是未来医学发展的重要方向之一，以干细胞治疗为核心的再生医学，正逐步成为继药物治疗、手术治疗后的一种疾病治疗途径。免疫细胞（immune cell）是免疫系统的重要组成部分，俗称白细胞。免疫细胞是指参与免疫应答或与免疫应答相关的细胞，包括先天性淋巴细胞、各种吞噬细胞以及能识别抗原、产生特异性免疫应答的淋巴细胞等，如T细胞、B细胞、K淋巴细胞、NK细胞、DC细胞、巨噬细胞、单核细胞等。目前，免疫细胞疗法是一种新兴的治疗方法，可以将人体的免疫细胞改造成“活的药物“来对抗癌症和其他疾病。2020年3月，国际顶级期刊Cell上发表了一篇题为“ The Emerging Landscape of Immune Cell Therapies ”的文章[3]，讨论了免疫细胞疗法在癌症、传染病和自身免疫疾病治疗中的现状，并展望了未来的发展方向。目前，免疫细胞治疗癌症已经取得了很大的突破，CAR-T、TILs、TCR-T等细胞疗法相继获批上市。三、人民日报权威评价细胞疗法——推动疑难重症治疗进入新阶段
近日，人民日报社中国经济周刊官方权威发布文章《细胞疗法推动疑难重症治疗进入新阶段》。“随着新一代技术的发展和相关政策的利好，我国细胞治疗产业呈现出蓬勃发展的态势，有望成为生物医药领域极具潜力的新赛道。与传统化学药物相比，细胞治疗产品具有技术迭代快、创新潜力大、临床依赖度高、产品个性化定制化等特点，相比于传统大小分子药物有非常显著的优势，已成为各主要发达国家竞相布局的新赛道。”近年来，细胞治疗下游的应用研究受到国家及地方政府高度重视，有力地促进了细胞治疗产业从上游存储向下游应用的转化。此次人民日报社的发文不仅肯定了我国细胞治疗产业的快速发展，更对其技术成效给予了高度认可。随着2017年全球第一款CAR-T细胞药物 Kymriah 在美国获批，现代医学逐渐从分子治疗迈入细胞治疗领域。目前，我国及全球已有多款CAR-T细胞药物获批，2024年2月全球首个TIL药物 lifileucel获得FDA批准上市，2024年8月全球首个TCR-T药物Afami-cel获得FDA批准上市，上海细胞治疗集团自主创新研发的自分泌PD1纳米抗体靶向间皮素CAR-T细胞注射液-BZDS19是全球首个纳米抗体装甲化的CAR-T细胞药物，于2023年3月获得国家药监局审批进入临床I/II期研究，2023年5月获得美国FDA孤儿药资格认定（ODD）。上海细胞治疗集团始终秉承“疗效为核、百姓可及”的理念，一系列“高疗效低成本”的细胞药物已经在国内外进入临床研究阶段，为实体瘤患者的治疗提供一种新的选择。在干细胞疗法领域，2024年7月Mesoblast向美国FDA重新提交了remestemcel-L 的上市申请，预计其将为美国首款获批的干细胞创新药。2024年6月，中国团队自主研发的“艾米迈托赛注射液”成为中国首款获得药监局NDA正式受理并纳入优先审评的干细胞新药。在全球领域，细胞疗法目前已硕果累累，蓬勃发展的态势有望成为生物医药领域极具潜力的新赛道。[1] https://www.nobelprize.org/prizes/lists/all-nobel-prizes/
[2] Helen M. Blau, Ph.D., and George Q. Daley, M.D., Ph.D. Stem Cells in the Treatment of Disease May 2, 2019,N Engl J Med 2019; 380:1748-1760
[3] Weber, E.W., Maus, M.V., and Mackall, C.L. (2020). The Emerging Landscape of Immune Cell Therapies. Cell 181, 46–62. 10.1016/j.cell.2020.03.001.
