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2024年12月19日 19:00-21:10，“2023-2024年JCO-Blood血液疾病治疗新进展系列学术研讨会二期-第十八场”在博医学平台顺利举行。会议由北京协和医院李剑教授和解放军总医院第五医学中心黄文荣教授共同担任主席。
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PART 1
开场致辞
大会伊始，两位主席在致辞中热烈欢迎并介绍与会专家，表示本次的会议将共同探讨临床新药的应用，希望与会的专家都能分享各自的经验，让更多的患者受益。随后，会议在李剑教授的主持下，进入学术分享环节。
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PART 2
罗普司亭临床合理应用专家共识解读
第一位讲者是北京协和医院朱铁楠教授，他向大家介绍了《罗普司亭临床合理应用专家共识》的撰写背景与内容解读。朱铁楠教授介绍道罗普司亭主要模拟TPO与TPO受体结合，促进血小板生成，且临床研究证实了罗普司亭治疗多种原因引起的血小板减少的疗效和安全性。目前中国国内尚无指导罗普司亭应用的规范性文件，《罗普司亭临床合理应用专家共识》应运而生。
朱教授随后介绍罗普司亭的分子结构与作用机制，并详细分析了罗普司亭的药代动力学特点。朱教授指出罗普司亭ITP患者的血小板水平，改善免疫稳态，在成人和儿童患者中均有疗效。中国的一项治疗慢性ITP患者的多中心双盲对照III期试验中表明，接受罗普司亭的ITP患者接受急救和手术比例的患者较低。一项156周长期的临床试验表明罗普司亭可长期维持血小板反应，平均67%的治疗时间中维持血小板反应，并在随后5年更新分析中，中位92%的访视时间中维持血小板反应，且安全性和耐受性良好。
同时，罗普司亭可用于肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT），且临床研究表明罗普司亭可有效纠正Pit下降，降低因血小板减少而造成的延迟化疗风险。目前。罗普司亭虽未获批CTIT适应证，但在《肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南(2024版)》、《中国肿瘤化疗相关性血小板减少症专家诊疗共识(2019版)》已获推荐，主要用于减少血小板输注，使患者恢复化疗。刘教授也介绍了罗普司亭可用于再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征等出现的血小板减少，并表示罗普司亭作为全球首款长效的TPO-RA，已有多项临床研究及真实世界研究展现了颇有前途的疗效。
讨论环节
会议进入讨论环节，北京协和医院常龙教授和首都医科大学附属北京友谊医院王晶石教授先后发表个人观点。常龙教授表示从朱教授的分享中获益良多，并询问朱教授罗普司亭是否能应用在骨髓纤维化的患者中，以及罗普司亭的大致起效时间。朱铁楠教授表示暂时不建议在这类患者中使用罗普司亭；对于起效时间，朱教授表示罗普司亭的起效时间与其他TPO-RA类似，但其在体内半衰期较长，因此能够实现长效。王晶石教授请教朱铁楠教授罗普司亭是否可以与不同靶点的升血小板药物联用，朱铁楠教授表示理论上有联用的可能，但目前临床上一线使用罗普司亭的案例较少，也缺乏联用的证据，因此需要临床医生进行判断。
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PART 3
泊马度胺在治疗MM中的应用进展
讨论环节后，在黄文荣教授的主持下会议继续学术分享。第二位讲者是首都医科大学附属北京朝阳医院刘爱军教授，她分享了早线复发多发性骨髓瘤（RRMM）的最新研究进展。刘爱军教授指出MM疾病异质性使得每次复发都会带来更差的预后，因此早线复发方案选择相当重要。RRMM的治疗选择需要考虑多个因素，而随着CD38单抗的一线应用，目前NCCN指南将患者划分为CD38/V/R难治类型，2022年中国复发MM诊治指南也结合结合药物可及性和既往治疗耐药情况给予治疗推荐：对于R难治患者，NCCN最新指南、IMWG指南推荐Isa-Kd、DKd、KPD；对于非R难治患者，指南优先推荐KRd。
随后，刘爱军教授介绍了R难治MM患者的真实世界研究，一项中国的真实世界研究探索含泊马度胺的KPd方案作为RRMM的挽救性疗法，表明ORR可达86.8%，而1q21+的ORR达85.7%；意大利的真实世界数据表明Isa-Kd可作为真实世界高危RRMM的可行治疗选择，包括细胞遗传学高危、髓外疾病、R难治和既往抗CD38单抗暴露。对于非R难治的患者，英国真实世界研究表明KRd相比DVd在PFS和OS无显著差异；立陶宛中心的回顾性研究表明KRd诱导巩固+挽救性ASCT相比匹配对照组 (除KRd外的其他诱导治疗+挽救性ASCT) 治疗适合二次ASCT的MM患者。中国MM6-PLUS表明对于国内人群，iCT方案能同样获益。刘爱军教授进一步介绍了新药在早线RRMM治疗的探索，包括了ADC药物、CAR-T在后线治疗中的价值。
讨论环节
紧接着，北京医院王婷教授和解放军总医院第五医学中心陈喜林教授参与了讨论环节。王婷教授感谢刘爱军教授的分享，并询问刘教授如果老年患者在持续治疗过程中出现了复发，如何判断患者对哪种药物耐药。刘教授表示老年患者若在持续治疗过程中出现了复发，表明其属于高危患者，应视为对正在使用的所有药物耐药，应采取二线治疗。陈喜林教授表示最新研究表明可以根据MRD评估结果安排移植，并询问刘教授这种方式在临床上是否适用，以及CAR-T治疗是否往前移。刘教授表示应该在一线使用比较强的方案以实现较深的缓解，对于较为高危的患者CAR-T治疗可以提前。
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PART 4
大会总结
在会议总结中，两位主席感谢讲者们带来精彩的学术分享，并感谢与会专家的讨论，并表示对罗普司亭的讨论会进一步提高专家对新药的了解，从而进一步增加患者的获益。两位主席期待下一次的学术分享，并希望各位专家能从中获益。
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