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2024年12月19日19:00-21:10，“2023-2024年JCO-Blood血液疾病治疗新进展系列学术研讨会二期-第十九场”在博医学平台顺利举行。会议由福建医科大学附属第二医院胡建达教授和南昌大学第一附属医院李菲教授共同担任主席。
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PART 1
开场致辞
会议伊始，两位主席在致辞中热烈欢迎并介绍与会专家，表示本次的会议将通过共识的研讨，探索罗普司亭的临床应用，并希望与会的专家都能分享各自的经验，让更多的患者受益。随后，会议在李菲教授的主持下，进入学术分享环节。
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PART 2
罗普司亭临床合理应用专家共识解读
第一位讲者是厦门大学附属第一医院李志锋教授，他向大家介绍了《罗普司亭临床合理应用专家共识》的撰写背景与内容解读。李志锋教授介绍道罗普司亭主要模拟TPO与TPO受体结合，促进血小板生成，且临床研究证实了罗普司亭治疗多种原因引起的血小板减少的疗效和安全性。目前中国国内尚无指导罗普司亭应用的规范性文件，《罗普司亭临床合理应用专家共识》应运而生。
李教授随后介绍罗普司亭的分子结构与作用机制，并详细分析了罗普司亭的药代动力学特点。李教授指出罗普司亭ITP患者的血小板水平，改善免疫稳态，在成人和儿童患者中均有疗效。中国的一项治疗慢性ITP患者的多中心双盲对照III期试验中表明，接受罗普司亭的ITP患者接受急救和手术比例的患者较低。一项156周长期的临床试验表明罗普司亭可长期维持血小板反应，平均67%的治疗时间中维持血小板反应，并在随后5年更新分析中，中位92%的访视时间中维持血小板反应，且安全性和耐受性良好。
同时，罗普司亭可用于肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT），且临床研究表明罗普司亭可有效纠正Pit下降，降低因血小板减少而造成的延迟化疗风险。目前。罗普司亭虽未获批CTIT适应证，但在《肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南(2024版)》、《中国肿瘤化疗相关性血小板减少症专家诊疗共识(2019版)》已获推荐，主要用于减少血小板输注，使患者恢复化疗。李教授也介绍了罗普司亭可用于再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征等出现的血小板减少，并表示罗普司亭作为全球首款长效的TPO-RA，已有多项临床研究及真实世界研究展现了颇有前途的疗效。
讨论环节
会议进入讨论环节，江西省人民医院符环教授和湖南省肿瘤医院贺军侨教授先后发表个人观点。符环教授感谢李志锋教授对专家共识的解读，并表示李教授解读很好地解答了罗普司亭在临床应用上的问题。符环教授询问李教授是否有罗普司亭与其他药物联用的经验，李教授表示考虑到罗普司亭较好的疗效，一般不需要联合使用，只需调整剂量通常能实现长效升血小板的效果。贺军侨教授也感谢李教授对共识内容的梳理，李教授对罗普司亭使用细节的讲解对临床十分有价值，贺军侨教授询问李教授是否有罗普司亭用于干细胞移植后血小板植入不良的患者，李教授分享了一例继发再生障碍性贫血患病例，表示患者使用多种药物无效后，使用罗普司亭能有效地提高患者血小板数量，表明罗普司亭在这类患者是可能有效的。
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PART 3
罗普司亭用于重型再生障碍性贫血治疗进展
讨论环节后，会议继续学术分享。第二位讲者是中南大学湘雅二医院邓明扬教授，他分享了罗普司亭用于重型再生障碍性贫血（AA）的治疗进展。邓明扬教授先介绍了AA的诊疗临床困境，表示一线IST后患者70%患者未获血液缓解，因此需要在临床上需要提高IST缓解率、延长患者生存时间。重型AA（SAA）一经确诊应尽早启动治疗，治疗开始的时间越早，生存率越高。单臂观察性研究表明，早期、深度的血液学环节可以显著改善SAA患者的长期生存。
邓明扬教授进一步介绍道，《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南（2022版）》已经推荐IST联合TPO-RA用于不适合移植SAA患者的一线治疗。基于NIH和RACE的研究结果表明，将标准IST联合TPO-RA提高了未经治疗的SAA患者的血液学反应率、速度和强度，且没有额外的毒性效应。邓明扬教授分析了TPO-RA提高SIT治疗反应率的潜在机制，有可能通过直接刺激造血干细胞和祖细胞或改善造血微环境等途径提高SIT反应率。
随后，邓明扬教授分享了TPO-RA罗普司亭用于SAA治疗中的优势。一项关于罗普司亭治疗难治性再生障碍性贫血的开放标签的2期研究表明，罗普司亭在难治性再生障碍性贫血患者中显示出活性，并且具有良好的安全性，在第27周时，84%的患者实现了任何血液学反应；通过延长罗普司亭的给药时间，观察到了有益效果的维持或增强。一项回顾性研究表明，罗普司亭对艾曲泊帕耐药的AA患者有效；罗普司亭与IST联合治疗在AA患者中有效且耐受性良好，可以作为治疗AA的新选择，而罗普司亭联合CsA可能成为AA患者的新的一线治疗选择，为AA患者提供了一个不含ATG的治疗方案。
讨论环节
紧接着，符环教授和贺军侨教授参与了讨论环节。符环教授表示SAA患者的临床治疗比较棘手，她也逐渐尝试在临床上使用IST联合TPO-RA药物来治疗。符环教授询问邓明扬教授对于血小板植入不良的患者是否应该在移植后第一天就使用罗普司亭。邓明扬教授表示其中心一般将罗普司亭用于移植后继发血小板减少的患者，一般疗效较好，患者负担较小而且安全性好，但通常不会在移植后第一天使用。贺军侨教授感谢邓明扬教授对TPO-RA用于AA的临床证据的分享，并请教刘教授其中心是否有将罗普司亭用作CTIT二级预防的经验，刘教授表示对于大B淋巴细胞瘤患者他会要求患者一周后查血象，如果血小板下降将会要求其使用TPO-RA，患者都能很好控制，因此罗普司亭用于CTIT二级预防。
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大会总结
在会议总结中，两位主席感谢讲者们带来精彩的学术分享，并感谢与会专家的讨论，并表示对罗普司亭的讨论会进一步提高专家对新药的了解，从而进一步增加患者的获益。两位主席期待下一次的学术分享，并希望各位专家能从中获益。
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