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2024年12月16日 19:00-21:10，“2023-2024年JCO-Blood血液疾病治疗新进展系列学术研讨会二期-第十七场”在博医学平台顺利举行。会议由温州医科大学附属第一医院江松福教授和上海交通大学医学院附属同仁医院刘立根教授共同担任主席。
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PART 1
开场致辞
大会伊始，两位主席在致辞中热烈欢迎并介绍与会专家，表示今天的会议将重点围绕罗普司亭的临床使用，这类支持治疗的进步是患者能够得到救治成功的保证。两位教授希望通过罗普司亭的临床指南解读，让大家更好地在临床上使用罗普司亭。随后在江松福教授主持下，会议进入学术分享环节。
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PART 2
罗普司亭临床合理应用专家共识解读
第一位讲者是上海交通大学医学院附属仁济医院刘婷婷教授，向大家介绍了《罗普司亭临床合理应用专家共识》的撰写背景与内容解读。刘婷婷教授介绍道罗普司亭通过模仿内源性TPO的结构，竞争性结合TPO受体，从而增加外周血液循环中的功能性血小板。临床研究表明其能改善ITP患者受损的调节T细胞功能，降低炎性因子水平。刘教授进一步介绍道，目前中国国内尚无指导罗普司亭应用的规范性文件，《罗普司亭临床合理应用专家共识》应运而生。
刘教授随后介绍罗普司亭在ITP中的应用。罗普司亭可提高ITP患者的血小板水平，改善免疫稳态。罗普司亭在成人和儿童患者中均有疗效。中国的一项治疗慢性ITP患者的多中心双盲对照III期试验中表明，接受罗普司亭的ITP患者接受急救和手术比例的患者较低。一项156周长期的临床试验表明罗普司亭可长期维持血小板反应，平均67%的治疗时间中维持血小板反应，并在随后5年更新分析中，中位92%的访视时间中维持血小板反应，且安全性和耐受性良好。
同时，罗普司亭可用于CTIT，且临床研究表明罗普司亭可有效纠正Pit下降，降低因血小板减少而造成的延迟化疗风险。目前。罗普司亭虽然未获CTIT适应证获批，但在《肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南(2024版)》、《中国肿瘤化疗相关性血小板减少症专家诊疗共识(2019版)》已获推荐。刘教授也介绍了罗普司亭可用于再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征等出现的血小板减少，并表示罗普司亭作为全球首款长效的TPO-RA，已有多项临床研究及真实世界研究展现了颇有前途的疗效。
讨论环节
会议进入讨论环节，上海交通大学医学院附属新华医院万江波教授和浙江大学医学院附属第二医院邱曦教授先后发表个人观点。万江波教授感谢刘教授的主题分享，并表示罗普司亭在临床上应用广泛，在脐带血移植患者中能快速恢复血小板计数。万教授请教刘教授罗普司亭是否可以与其他药物联用，刘教授分享了其在临床使用罗普司亭治疗CTIT的经验，表示罗普司亭单药疗效通常较好，无需与其他药物联用。邱曦教授同样表示在她的临床实践中，罗普司亭对CTIT患者显示出较好的疗效。邱教授表示在罗普司亭可及之前，复发难治的ITP在临床上是较为困难的，如今可以使用罗普司亭，这些患者的治疗变得不再困难。
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PART 3
罗普司亭在造血干细胞移植患者中的应用探索
讨论环节后，会议继续学术分享。第二位讲者是浙江中医药大学附属第一医院刘文宾教授，他介绍道我国接受造血干细胞移植(HSCT)治疗的人群不断扩大，血小板减少是HSCT后常见的并发症，生存期>3个月的接受HSCT患者38%发生血小板减少，因其病因复杂，治疗难度大，是移植的主要不良预后因素之一。回顾性研究表明，移植后血小板减少的患者一年的生存率显著降低；巢式病例对照研究和回顾性研究也表明，移植后血小板减少也与危及生命的出血事件显著相关。
刘教授随后分享了移植后血小板减少的诊疗思路。首先需要进行血小板减少分类，判断属于持续性或持续孤立性血小板减少还是继发性血小板恢复失败。随后从相关危险因素分析病因，分析血小板减少可能的发生机制。随后，根据患者的病因和症状进行针对性治疗，相应给予促血小板生成药物，罗普司亭是重要的促血小板生成药物。治疗时要适时进行预后评估，对治疗方案动态调整。
药物选择方面，刘教授指出目前大部分药物证据不足，部分药品有中和抗体风险或具有肝毒性目受饮食限制大，迫切需要探索高效、耐受性好、无肝毒性、合并用药限制少的治疗方案。罗普司亭目前用于HSCT后血小板减少患者的文献报道越来越多，具备发展潜力。罗普司亭作用于天然位点，全面激活下游信号通路(增强STAT通路,增加AKT通路)，拥有多重作用机制，升板作用强；且具备独特Fc结构域，有效延长药物半衰期，降低自身抗体水平。一项开放标签、单臂、前瞻性实验表明移植后第1天开始接受罗普司亭治疗的患者从大约从第15天开始，血小板逐渐恢复到正常值，在HSCT后血小板减少患者中的治疗应答率达75%。荟萃分析表明，罗普司亭在移植后SFPR患者中的应答率高达94%。罗普司亭未发现肝毒性，可用于肝功能不全的患者，且合并用药风险小，是HSCT后血小板减少患者的理想用药。
讨论环节
紧接着，在讨论环节中万江波教授表示罗普司亭的出现给医生带来了很大的鼓舞，为移植后出现血小板降低的患者带来了有效性和安全性都更佳的新选择，而且罗普司亭用药方便，一周只需要使用一次即可。万教授随后提问开始使用时应如何选择爬坡剂量，刘教授表示前期目前在临床上进行爬坡较为困难，而后期可以根据巨核细胞数量考虑是否加量，但目前这方面的循证证据较为缺乏，仍需医生根据实际情况进行剂量调整。邱曦教授同意万江波教授的意见，并强调罗普司亭的长效性为移植后血小板降低的患者提供一个较为易用的选择，而且其明晰的减量说明也为罗普司亭的规范使用提供了很好的指导。
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大会总结
在会议总结中，江松福教授和刘立根教授感谢讲者们带来精彩的学术分享，并表示对于移植后血小板减少的问题，最为重要的仍然是明确病因，并在这个基础上进行针对性治疗。以罗普司亭为代表的药物能够显著的改善这类患者的预后，在未来需要进一步探究这类新药如何更好地应用于患者，从而提高他们的获益。
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