美国食品药品监督管理局（FDA）于周二发布了一份期待已久的草案指南，详细说明了企业如何申请平台技术指定资格，这一监管步骤可能基于通用技术加快细胞或基因疗法或其他的生物制品的审批进程。文章结尾有原文链接，可以直接打开。
这份15页的文件解释了这些指定资格如何帮助生物医药公司利用平台先前的数据，比如批次和稳定性数据、生产检查结果或非临床安全性数据，帮助同一申办者的申报材料中，如新药申请或生物制品许可申请，可以利用先前数据提交信息。平台技术指定旨在通过给予特定平台技术官方认可，加速后续基于这些技术的药物产品的开发和审批流程。
哪些技术有资格获得平台技术指定？
技术性质：技术必须是成熟且可复制的，可能涵盖的领域包括但不限于核酸序列、分子结构、作用机制、递送方式、载体，或者是这些技术的某种组合，且这些技术需经FDA确定为适宜的。
技术应用：该技术必须被纳入或用于药物或生物制品之中，并对该药物或生物制品的结构或功能至关重要；同时，技术应能够适应、整合进或被用于具有共同结构元素的多个药物或生物制品。
生产与开发效率：技术应能通过标准化的生产或制造流程促进多种药物或生物制品的制造或开发，从而带来显著的效率提升。
无不良影响：技术在被用于多种药物时，不应影响质量、生产和安全。
已批准应用：技术已被应用于至少一种已获FDA批准的药物中，表明其可行性与安全性已得到验证。
初步证据：初步证据需显示该平台技术有潜力被应用于更多药物而不影响质量和安全，且其使用或整合有合理可能性显著提高药物研发或制造过程及其审评流程的效率。
强调一点，描述的已批准或持证药物中涉及的先前测试、研究或生产工艺，可以在后续申请中以某种方式被利用，使得整合此类信息的后续申请通常可以以更加精简的方式开发和审评。
如何申请？
提交请求：申办者向美国食品药品监督管理局(FDA)提交平台技术指定的申请。此申请应包含详尽的资料，用以证明所提议的平台技术符合《联邦食品、药品和化妆品法案》规定的资格标准，特别是该技术在应用审查过程中能够显著提升效率的合理性。
提交内容与格式：所有提交的材料需按照电子通用技术文件(eCTD)格式整理，并集中在eCTD的模块1中。模块1通常包含行政和药政管理信息，因此，关于平台技术指定的请求也应在此部分明确标识，比如使用大写加粗字体标示为“请求平台技术指定。此外，任何对平台技术数据的引用都应与对制造过程的充分了解和控制保持一致，即申办者需确保对制造过程有详尽的了解并能有效控制。
审查时限：FDA承诺在收到申请后的90天内完成审查，并作出是否授予平台技术指定的决定。
决定与反馈：审查完毕后，FDA会向申办者提供书面解释，说明其平台技术指定请求是否满足第506K(b)节下的资格标准。如果技术被指定，FDA可能会采取措施加快基于该平台技术的后续产品开发和审评流程，比如通过优先审评、更高效的沟通渠道或其他加速策略。
后续行动：一旦获得平台技术指定，申办者可以在后续的新药申请(NDA)、生物制品许可申请(BLA)或紧急使用授权(EUA)中引用之前提交的支持平台技术指定的信息，从而在药物开发周期中利用已有的评估数据，加快新产品的上市进程。
潜在益处有哪些？
与FDA早期互动：申办者能够与FDA进行早期互动，讨论平台技术的使用，包括与建立安全性、纯度、效力或质量相关的所有相关信息。这样的互动有助于申办者更好地理解监管要求，提前解决可能的问题。
及时的FDA指导：在药物开发过程中，申办者可获得FDA的及时建议，参与更多的互动和会议，专注于平台技术的应用。FDA可能会根据产品对公众健康的影响程度，优先考虑与这些指定平台技术相关的交互和合作。
数据利用：申办者能从之前使用该指定平台技术的产品中借鉴数据，例如批次和稳定性数据，作为先前知识来补充新产品的开发研究。这可能包括利用在用稳定性研究来确定给药条件、光照暴露研究来设计容器封闭系统，以及支持结构相似产品的保质期外推和确定。
非临床安全性数据的复用：在某些情况下，申办者可以利用之前使用指定平台技术产品的非临床安全性数据，可能无需针对特定终点进行产品特定的评估。
考虑以往检查结果：在涉及使用指定平台技术药物的后续市场营销申请中，FDA会考虑之前的检查发现，这可能有助于简化审批流程。
不自动获得优先审评：虽然获得平台技术指定并不意味着自动获得优先审评，但它并不影响产品根据其他条件申请任何加速审批路径的资格。
提交平台技术指定请求的具体要求与时间点？
提交时机：申办者可以在递交新药研究申请(IND)的同时，或者在任何后续阶段提交平台技术指定的请求。尽管可以与IND申请同时提交，但FDA建议最好是在药物开发周期中较晚的阶段提出，这时应该已经积累了足够的产品特异性数据，以便评估该技术是否适合获得平台技术指定。
标识与内容：提交的请求必须清晰标识为“平台技术指定请求”，并使用粗体大写字母强调。如果作为IND的修正案提交，应当明确标注为“请求平台技术指定”。提交内容应包括必要的联系信息、IND申请编号以及其他相关细节，确保审评人员能迅速识别并处理这一特定请求。
数据与讨论准备：在提交前或任何预先提交会议上，申办者可以与FDA进行初步讨论，介绍平台技术指定的计划。会议背景资料中应包含一份摘要，概述用于支持平台技术指定请求的数据。会议期间，双方应讨论用于支撑请求的数据以及未来的发展和商业化计划。
生物制品名称与正式名称：对于生物制品，如果可用，还需提供专有名称和正式名称。
时间线与评估：FDA将在收到平台技术指定请求后的90个日历日内决定是否授予指定，并提供书面解释。即使与新的IND或后续IND修正案一同提交，平台技术指定的评估也将独立于这些申请的安全性评估之外。
平台技术的适用范围与限制？
权利归属与引用权限：平台技术指定计划明确指出，只有那些直接拥有或已经通过协议获得充分引用权的申办者，才有资格基于该平台技术提交申请并引用已批准产品中包含的相关技术信息。这意味着第三方，如果没有直接所有权或完整的引用权利，不能仅仅因为某项技术被指定为平台技术，就额外获得引用该技术信息的权限。
生物制品的特殊要求：对于生物制品，生物制品许可申请(BLA)的持有人通常需要全面了解并能够控制其产品的生产工艺。这是因为在生物制品的制造过程中，生产工艺的微小变化都可能显著影响产品质量、安全性和疗效。因此，BLA持有者需确保其对整个生产流程的深度理解和控制，以保证产品的质量和一致性。
数据引用的合法性与合理性：任何基于平台技术指定的数据或信息引用，都必须与对制造过程的知识和控制这一普遍原则相一致。这强调了即便是在平台技术的背景下，数据和信息的使用仍需建立在科学合理且法律允许的基础之上。
本文件是FDA发布的草案指南，旨在阐述平台技术指定计划的详情，促进指定平台技术药物的高效开发、制造及审核。对于诸如mRNA疫苗，基因疗法，细胞治疗产品的脂质纳米颗粒平台、适用于不同类型短链、单链或双链寡核苷酸的脂质纳米颗粒平台、单克隆抗体平台，慢病毒平台，载体平台等多种平台技术都是可以申请的。
本文做了一个简要的概括说明，具体信息可以查看原文，里面有些实例简单说明。
原文链接：https://www.fda.gov/media/178928/download
