非典型性溶血尿毒综合征（aHUS）定义为由补体旁路途径调控异常导致的血栓性微血管病[1]，补体旁路的异常活化为该病主要发病机制[2]。 据估计，aHUS 的年发病率约为成人 2/100 万，儿童 3.3/100 万[3]。该病虽较为罕见，但危害不小，临床主要表现为急性肾损伤、血小板减低和微血管病性溶血性贫血，预后较差，在前补体治疗时代，约 50% 患者发病 1 年内进展至终末期肾病（ESRD），急性期病死率一度高达 50%[4,5]。
在临床治疗中，迅速而准确的诊断以及及时的干预对于提升 aHUS 患者预后至关重要，然而在临床实践中，诊疗工作面临着不少挑战。
目前 aHUS 仍缺乏有效的确证性诊断试验，其诊断仍主要依靠排除其他类型的血栓性微血管病（TMA）[1,2,5]；
此外，需要进行 aHUS 的分型诊断。aHUS 有多种不同的类型，所有因继发因素导致的 aHUS 均应接受支持治疗, 完善相应检查后治疗原发疾病，若原发疾病控制后 TMA 仍进展, 则需考虑补体介导 aHUS 的可能性[5]。
图 aHUS 有多种不同的类型[5]
治疗方面，补体抑制剂目前已被权威国内外指南推荐为 aHUS 的首选治疗方式[2]。如《补体相关性肾病诊断和治疗专家共识》（2024 版）建议，疑诊 aHUS 者可先启动血浆置换，但因其缺乏改善肾脏长期预后的证据，建议诊断 aHUS 患者尽早使用补体抑制剂治疗（补体 H 因子抗体阳性者需使用免疫抑制治疗，并将抗体滴度作为监测指标）[5]。改善全球肾脏病预后组织（KDIGO）声明 《补体在肾脏疾病中的作用：KDIGO 争议会议的结论》（2024 版）指出：针对补体介导 aHUS，C5 抑制剂（当可用时）是金标准治疗方法[6]。
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内容审核：张晓燕
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