关键词：gMG；Efgartigimod；FcRn；事后分析；Journal of the Neurological Sciences全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，导致肌肉无力和疲劳。大多数gMG患者体内存在针对乙酰胆碱受体的抗体，这些抗体干扰神经肌肉传递。尽管现有的治疗方法如胆碱酯酶抑制剂和免疫抑制治疗对一些患者有效，但仍有患者对这些治疗反应不佳，存在显著未满足的治疗需求。Efgartigimod是一种新型的、首创的FcRn拮抗剂，正在被评估用于治疗多种自身免疫疾病，包括gMG。基于其在ADAPT临床试验中的积极结果，Efgartigimod已在美国、日本和欧洲获得批准用于治疗gMG【1】。
2024年10月2日，Sarah Dewilde 等研究者们在期刊 Journal of the Neurological Sciences 上发表了题为 Post-hoc analyses from the ADAPT clinical study demonstrate aggregate sustained benefit of Efgartigimod in generalized myasthenia gravis 的研究论文【2】。本研究的事后分析旨在评估Efgartigimod相对于安慰剂在成人AChR-Ab+ gMG患者中的长期疗效，并探讨其在重复治疗周期中的持续效益。
研究发现，Efgartigimod在成人gMG患者中显示出持续的临床效益，并且这种效益在重复治疗周期中得以维持。
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（如需原文，请加微信healsana获取，备注20241002JNS）在ADAPT研究中，接受Efgartigimod治疗的乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR-Ab+）患者，在至少5点QMG评分改善的反应时间百分比显著高于安慰剂组（44% vs 13%，p=0.0034）。基于至少3点MG-ADL评分改善的分析显示，Efgartigimod组的反应时间百分比几乎是安慰剂组的两倍（59% vs 30%，p=0.010）。将分析时间延长至64周（包括ADAPT和ADAPT+数据），Efgartigimod组在QMG评分上的反应时间百分比维持在56%，表明长期内疗效持续。治疗反应在有无先前免疫治疗暴露的患者亚组以及不同诊断时间（<7年与≥7年）的患者亚组中保持一致。使用不同的反应定义（QMG评分至少降低5分或MG-ADL评分至少降低3分）时，Efgartigimod组显示出与安慰剂组相比更高的反应率。在ADAPT研究的前20周内，Efgartigimod组与安慰剂组相比，平均有43%的患者对治疗有反应，而在扩展至64周的长期评估中，这一比例为47%，显示了Efgartigimod在重复治疗周期中的可重复性和长期效益。上述结果表明，Efgartigimod在AChR-Ab+的gMG患者中提供了显著且持续的治疗效果，且这种效益在不同患者群体和不同治疗周期中保持一致。![]()
图1. AChR-Ab+人群，基于QMG改善至少5分的反应时间累积百分比![]()
图2. AChR-Ab+人群，基于MG-ADL改善至少3分的反应时间累积百分比![]()
图3. AChR-Ab+人群中，基于QMG改善至少5分的治疗反应患者百分比![]()
图4. AChR-Ab+人群中，基于MG-ADL改善至少3分的治疗反应患者百分比本研究证实了Efgartigimod作为一种新型治疗药物，在成人乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR-Ab+）的全身型重症肌无力（gMG）患者中显示出显著且持续的疗效，特别是在改善肌肉力量和日常生活活动方面。这对于临床医生来说是一个重要的发现，因为它提供了一种可能更有效、更耐受的治疗选择，尤其对于那些对传统治疗反应不佳的患者。科研方面，这项研究强调了对Efgartigimod长期疗效和安全性的进一步研究的必要性，以及探索其在不同患者群体中的适用性。此外，研究结果支持在未来的临床试验设计中考虑个体化治疗方案，并评估Efgartigimod在实际临床应用中的长期效果，包括其对患者生活质量的影响和成本效益。期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。原文链接：
【1】Howard, Jr., J.F. ∙ Bril, V. ∙ Vu, T. Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021; 20:526-536
【2】https://doi.org/10.1016/j.jns.2024.123264
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