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重症肌无力（MG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，主要影响神经肌肉传递。肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）是gMG中较少见且通常较为严重的亚型，其特征为女性患者居多，发病年龄较早，病情进展迅速，且常常对标准治疗反应不佳【1】。
Rozanolixizumab是一种人源化IgG4单克隆抗体，它可逆地与新生儿Fc受体（FcRn）高亲和力结合。2023年6月，Rozanolixizumab被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗成人AChR抗体阳性或MuSK抗体阳性的gMG患者。基于此，Ali A. Habib 等研究者们开展了Ⅲ期MycarinG研究，旨在评估Rozanolixizumab在MuSK抗体阳性gMG（MuSK Ab+ gMG）患者中的疗效和安全性。论文发表在在 Ther Adv Neurol Disord 杂志，题目为 Efficacy and safety of rozanolixizumab in patients with muscle-specific tyrosine kinase autoantibody-positive generalised myasthenia gravis: a subgroup analysis of the randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase III MycarinG study 【2】。
研究结果表明，Rozanolixizumab对于MuSK Ab+ gMG患者是一种有效的治疗选择。
在MuSK Ab+ gMG患者中，与安慰剂相比，Rozanolixizumab治疗组从基线到第43天重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）得分的降低更为显著。 Rozanolixizumab 7 mg/kg组、10 mg/kg组和安慰剂组不良事件（TEAEs）的发生率分别为80.0%、62.5%和37.5%。没有患者出现严重的TEAEs。
🔷 研究人群：
在200名随机分配的患者中，有21名被诊断为MuSK Ab+ gMG患者。其中接受7 mg/kg的Rozanolixizumab的有5名、10 mg/kg的有8名或安慰剂组有8名的治疗。
7 mg/kg Rozanolixizumab组：最小二乘均值（LSM）变化为-7.28； 10 mg/kg Rozanolixizumab组：LSM变化为-4.16； 安慰剂组：LSM变化为2.28。与安慰剂相比，7 mg/kg和10 mg/kg的Rozanolixizumab在MG-ADL评分上的差异分别为-9.56（97.5% CI：-15.25，-3.87）和-6.45（-11.03，–1.86）。
图1. MG-ADL、MGC和QMG评分从基线到第43天的平均变化
图2. IgG4浓度从基线到治疗期间的平均百分比变化
本研究为MuSK Ab+ gMG患者提供了一种新的治疗选择。Rozanolixizumab作为一种靶向FcRn的单克隆抗体，通过降低病理性IgG抗体，包括与MuSK Ab+ gMG发病机制相关的IgG4亚类自身抗体，显示出显著的疗效和良好的安全性。这对于传统治疗效果不佳的患者群体尤其重要，因为它可能改善他们的疾病预后并提高生活质量。
科研启发：
这项研究强调了针对特定自身免疫性疾病发病机制的精准治疗的重要性，并为未来开发新的免疫调节治疗策略提供了有价值的见解。此外，该研究还提示了进一步探索Rozanolixizumab在不同MG亚型中应用的可能性，以及如何将其与其他现有治疗方法结合，以实现个体化治疗和最佳疗效。未来的研究还应关注长期疗效、剂量优化、患者选择标准以及可能的生物标志物，以预测和监测治疗反应
期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。
