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重症肌无力（MG）是一种由神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病，通常与乙酰胆碱受体（AChR）和肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体有关【1】。MG患者可能伴有其他自身免疫疾病，如系统性红斑狼疮（SLE）和甲状腺癌，这些共病情况为治疗带来了额外的挑战【2-3】。
近年来，针对B细胞的单克隆抗体治疗已成为MG治疗的新选择。这些药物通过靶向CD20分子，选择性地耗尽产生自身抗体的B细胞，从而减少病理性抗体的产生。奥法木单抗（Ofatumumab）是一种全人源化的抗CD20单克隆抗体，与利妥昔单抗（Rituximab）相比，它结合了不同的CD20表位，并且能够增强细胞依赖性细胞毒性和凋亡。尽管奥法木单抗在MG治疗中的使用尚未广泛，但已有研究表明其在治疗难治性MG患者中具有潜力【4】。
近日，Xi Rong 等研究学者们在杂志 Intractable & Rare Diseases Research 上发表了题为 A patient treated with ofatumumab for myasthenia gravis in conjunction with systemic lupus erythematosus and thyroid carcinoma 的病例报告【5】。本研究旨在探讨奥法木单抗在治疗伴有SLE和甲状腺癌的MG患者中的有效性和安全性。
研究结果表明，奥法木单抗在治疗伴有SLE和转移性甲状腺癌的AChR阳性MG患者中显示出改善，并在随访期间表现出症状的显著改善。
患者在奥法木单抗治疗后，MG的临床症状（包括双视、吞咽困难和肢体无力）显著改善。
CD19+ B细胞比例与QMG评分呈平行相关，治疗后CD19+ B细胞比例显著下降，与临床症状的改善一致。
患者在治疗期间出现了一次上呼吸道感染，导致QMG评分和CD19+ B细胞亚群暂时性增加，但在抗生素治疗后得到解决。
🔷 病例描述：
研究中报告了一位34岁女性患者的罕见病例，她同时患有乙酰胆碱受体阳性的重症肌无力（AChR-MG）、系统性红斑狼疮（SLE）和转移性甲状腺癌。该患者接受了奥法木单抗治疗。
临床改善：在6个月的随访期间，患者的MG临床症状（包括双视、吞咽困难和四肢无力）显著改善。 实验室检查：治疗后，患者的CD19+ B细胞比例从13%降至0.25%，与临床症状的改善一致。然而，在治疗后80天，由于上呼吸道感染，患者的QMG评分和CD19+ B细胞亚群暂时性增加，但在抗生素治疗后得到解决。 免疫学分析：患者的免疫血清学分析显示，抗核抗体（ANA）阳性，抗心磷脂抗体（IgG和IgM型）阳性，抗SSA和p-ANCA阳性，补体激活迹象，以及血清免疫球蛋白水平极高。 影像学检查：胸部CT显示多发性肺结节，被放射科医生解释为甲状腺癌转移。 疾病控制：研究观察到CD19+ B细胞比例与QMG评分之间存在平行相关性，这表明奥法木单抗在治疗AChR-MG患者中的有效性。
图1. 胸部CT。图中用红色箭头显示了多发性肺结节
图2. QMG评分（蓝色曲线）和CD19+ B淋巴细胞亚群（橙色曲线）随时间的变化曲线
本研究展示了奥法木单抗在治疗一位罕见的、同时患有重症肌无力（MG）、系统性红斑狼疮（SLE）和转移性甲状腺癌的34岁女性患者中的潜在疗效和安全性。这一发现为临床医生提供了一种可能的治疗选择，尤其是对于那些无法耐受传统免疫抑制剂的患者。
科研方面，本研究强调了对奥法木单抗在MG治疗中的作用进行进一步研究的必要性，包括确定合适的剂量、治疗周期和长期疗效。此外，考虑到患者同时患有多种自身免疫性疾病和恶性肿瘤，未来的研究还应探索奥法木单抗在类似复杂病例中的治疗效果，并评估其对患者长期预后的影响。这可能有助于优化MG患者的治疗方案，并为开发新的治疗策略提供科学依据。
期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。
