关键词：MG；肌肉无力；MGFA分类；日常生活活动；BMC Neurology重症肌无力（MG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，其特征是神经肌肉接头传递障碍，导致肌肉无力和易疲劳。MG的症状具有高度的变异性和波动性，涉及眼肌、球部和肢体骨骼肌，严重影响患者的日常活动和生活质量，这使得对患者的分类变得复杂。美国重症肌无力基金会（MGFA）的分类系统根据肌肉无力的严重程度和局部化进行分组，是广泛使用的评估工具。然而，对于每个MGFA分类下患者的具体临床表现了解不足，这限制了我们对MG症状对个体患者潜在影响的全面认识【1】。
2024年10月12日，Jacqueline Pesa 等研究人员在杂志 BMC Neurology 上发表了一篇题为 Clinical characteristics and impairment of activities of daily living among patients with myasthenia gravis with differing degrees of muscle weakness: a real-world study of patients in the US and five European countries 的真实世界研究论文【2】。本研究旨在通过实际临床数据来评估不同MGFA分类下患者的日常生活活动（ADL）受损情况，并探索其他一系列临床特征，并为临床实践提供更具体的指导。
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（如需原文，请加微信healsana获取，备注20241012BMCN）在参与研究的1232名患者中，MGFA I类（眼肌型MG）患者的ADL受损程度显著低于II类（轻度全身型MG）和III/IV类（中度/重度全身型MG）患者。具体来说，I类患者平均ADL受损得分为1.9，II类患者为3.5，III/IV类患者为6.0。尽管ADL受损程度随MGFA分类的加重而增加，但在每个MGFA分类内观察到显著的异质性。- 在I类患者中，有1.1-1.9%报告轻度球部症状，0.3-1.1%报告中度球部症状；此外，在I类患者中有0.5%报告轻度呼吸短促；
- 在II类患者中，8.5-16.4%报告轻度球部症状，4.7-7.4%报告中度球部症状，0.3-0.9%报告重度球部症状。此外，II类患者中9.8%报告轻度呼吸短促，4.8%报告中度呼吸短促，0.3%报告重度呼吸短促。
在不同MGFA分类的患者之间，存在统计学上显著的临床特征差异，包括共病情况、缓解状态、肌无力危象经历、MG相关住院经历以及接受的治疗线数和类型。研究发现，即使在MGFA分类相同的患者中，他们在症状体验、总体疾病负担以及ADL受损的具体性质上也存在差异。这强调了在临床实践中，医生应考虑每个患者的个体化体验，而不仅仅是依赖于MGFA分类。研究还发现，不同MGFA分类的患者都经历了不良的疾病控制结果，如肌无力危象、住院以及焦虑和抑郁等共病，这进一步证明了疾病控制对于改善患者生活质量的重要性。这些研究结果揭示了MG患者在不同疾病严重程度分类下的ADL受损情况和其他临床特征，强调了在MG管理中考虑个体化体验的必要性，并指出了未来研究和临床实践改进的方向。![]()
图1. 按MGFA分类的患者平均ADL受损程度评分图
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图2. 不同MGFA分类下患者的症状和帮助需求比例图
本研究通过分析不同MGFA分类下重症肌无力患者的日常生活活动（ADL）受损情况，揭示了即使在分类相同的患者中，症状体验和疾病负担也存在显著的个体差异，强调了临床实践中需要采取更为个性化的管理策略。研究结果提示医生在评估和治疗MG时，不仅要考虑到MGFA分类，还应关注患者的具体症状、共病情况以及生活质量的影响。此外，研究还突显了对MG患者进行更为细致的分层和亚型划分的必要性，以便未来能够开展更有针对性的临床研究，开发更有效的治疗手段，并为患者提供更精准的医疗照顾。这些发现不仅对MG的临床治疗具有指导意义，也为未来的研究方向指明了道路，特别是在探索疾病异质性和优化患者管理方案方面。期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。【1】Barnett C, Herbelin L, Dimachkie MM, Barohn RJ. Measuring clinical treatment response in Myasthenia Gravis. Neurol Clin. 2018;36(2):339–53.【2】 https://doi.org/10.1186/s12883-024-03869-9
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