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重症肌无力（MG）是一种由神经肌肉接头功能障碍引起的自身免疫性疾病。这种病症通常由针对神经肌肉接头蛋白的自身抗体引起，如乙酰胆碱受体（AChR）抗体、肌肉特异性激酶（MuSK）抗体等。MG的症状表现多样，包括眼睑下垂、双视、吞咽困难和肢体无力等，严重时甚至可能出现肌无力危象，危及生命【1】。MG的治疗策略主要包括症状缓解治疗和免疫抑制治疗。
吗替麦考酚酯（MMF）作为一种选择性抑制嘌呤合成途径的药物，对T和B淋巴细胞具有免疫抑制作用，因此在器官移植中广泛用于预防排斥反应。近年来，MMF也被用于MG的治疗，尤其是对于那些对传统免疫抑制剂不耐受或无效的患者【2】。MMF相比硫唑嘌呤（AZA）可能具有更好的安全性和耐受性，但其在MG治疗中的效果、安全性以及最佳剂量和治疗持续时间等问题仍需进一步研究。
2024年7月31日，Claudia Vinciguerra 等研究学者们在 Brain Sciences 杂志上发表了题为 Effectiveness and Safety of Mycophenolate Mophetil in Myasthenia Gravis: A Real-Life Multicenter Experience 的论文【3】。本研究旨在真实世界多中心的临床环境中，评估MMF在MG患者中的有效性和安全性，特别是在那些对AZA不耐受或无效的患者中。以期为临床医生提供更多关于MMF治疗MG的证据，以指导治疗决策和优化患者管理。
本研究结果支持MMF作为MG治疗的有效和安全选择，尤其在需要快速症状控制的患者中。
32名患者（平均年龄66.5岁）纳入研究，MMF治疗6和12个月后MGADL和MGCS评分显著改善（p < 0.001），并在24个月内持续改善。
12%的患者报告了副作用。
与硫唑嘌呤（AZA）相比，MMF显示出更快的症状控制效果，6个月内显著改善。
治疗响应：研究中，4名患者因MMF治疗无效而转换至其他药物，另有4名患者添加了单克隆抗体治疗。 症状改善：MMF显示出比AZA更快的症状控制效果，显著改善在转换治疗后6个月内即可观察到。 临床评分改善：使用MGFA分类、MGCS和MGADL评分对患者进行评估。结果显示，在开始使用MMF治疗后的6个月和12个月时，MGADL和MGCS评分均有显著改善（p < 0.001），且这种改善在24个月内持续。 性别差异：研究发现，与女性相比，男性在MGCS评分上表现出更显著的改善（p = 0.003），这表明男性可能对MMF治疗有更好的反应。 安全性：MMF的整体安全性良好，副作用较少（12%的患者报告了副作用，包括贫血、腹泻和肝酶升高，但未出现感染或肿瘤），且未发现严重不良反应。
图1. 研究人群中合并症的百分比分布条形图
图2. 不同时间点（从基线、6个月、12个月、18个月和24个月）MGCS量表（A）和MGADL（B）改善趋势的示意图
图3. ANOVA测试显示12个月时MGCS评分变化与性别之间的显著相关性
图4. MMF治疗开始时（左）和最后随访时（右）MGFA分类在患者中的分布
本研究为 MG 患者提供了 MMF 作为替代 AZA 的治疗方案，特别是在AZA治疗无效或不耐受的情况下。
研究结果显示，MMF在改善MG患者的生活质量和控制症状方面具有显著效果，且副作用较少，安全性良好，这为临床医生在选择免疫抑制治疗时提供了重要参考。
科研方面，本研究强调了性别在MG治疗反应中的潜在差异，提示未来研究需要进一步探讨不同患者群体对MMF治疗的反应差异，并考虑开展更大规模的前瞻性研究来验证MMF的长期疗效和安全性。此外，研究还指出了在实际临床环境中对MG患者进行个体化治疗的重要性，以及在治疗决策中考虑患者性别差异的必要性。
期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。
